在對抗帕金森病 (PD) 的不懈努力中，醫(yī)學(xué)界與不懈的研究人員一起開創(chuàng)了治療方法的新紀(jì)元。這些進(jìn)步不僅對于緩解與帕金森病同義的運(yùn)動癥狀至關(guān)重要，而且也表明了在潛在治愈方面取得的進(jìn)展。

這篇文章描述了最新的治療方法、它們的功效，以及它們所體現(xiàn)的改善帕金森病患者生活質(zhì)量的希望。

帕金森氏癥新療法：揭示最新進(jìn)展 (2023)

要點(diǎn)：

• 引進(jìn)Inbrija、Istradefylline和Buntanetap等新藥。
• 通過Exablate Neuro等設(shè)備進(jìn)行聚焦超聲治療。
• 針對多巴胺神經(jīng)元的BT13和GDNF分子分子療法。
• 正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)和未來的潛在藥物。
• 加速開發(fā)和測試新療法的策略。

帕金森病治療方法：

• 藥物：Inbrija、Istradefylline和Buntanetap。
• 聚焦超聲：Exablate Neuro。
• 分子方法：BT13和GDNF分子。
• 干細(xì)胞療法：干細(xì)胞輸注。
• 臨床試驗(yàn)：NLX-112和正在進(jìn)行的研究。

帕金森病的最新治療方法和進(jìn)展

各種治療策略對于推進(jìn)帕金森病 (PD) 治療至關(guān)重要。以下是旨在緩解癥狀或阻止帕金森病進(jìn)展的有希望的治療方法：

1.基于遺傳學(xué)的靶向療法

涉及α-突觸核蛋白、葡糖腦苷脂和富亮氨酸重復(fù)激酶的療法

在發(fā)現(xiàn)α-突觸核蛋白、葡萄糖腦苷脂和富亮氨酸重復(fù)激酶與帕金森病的遺傳學(xué)聯(lián)系后，針對這些蛋白的療法正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)。一項(xiàng)研究顯示，這些靶向療法在臨床前模型中顯示出前景，體現(xiàn)了針對帕金森病特定遺傳病因的個(gè)性化醫(yī)療方法。

2. α-突觸核蛋白單克隆抗體

PRX002和免疫治療方法

PRX002等單克隆抗體旨在靶向并清除細(xì)胞外α-突觸核蛋白聚集體，該聚集體與帕金森病的進(jìn)展有關(guān)。在I期試驗(yàn)中，PRX002成功降低了α-突觸核蛋白水平，為本研究中所見的免疫治療方法提供了概念驗(yàn)證。

3. 腺苷A2A受體拮抗劑

伊曲茶堿、托扎地南和Preladenant

伊曲茶堿、tozadenant和preladenant等藥物旨在阻斷腺苷A2A受體，從而減少帕金森病的運(yùn)動波動。在II/III期試驗(yàn)中，幾種A2A拮抗劑顯示出“開啟”時(shí)間的改善和“關(guān)閉”時(shí)間的減少，并且具有值得稱贊的安全性。

4. 干細(xì)胞療法治療帕金森病

移植試驗(yàn)和干細(xì)胞技術(shù)

帕金森病的干細(xì)胞療法仍被認(rèn)為是探索性的，需要更多的研究來確定其長期有效性。然而，使用干細(xì)胞療法的臨床前和臨床研究表明，它對治療帕金森病具有令人興奮的益處，包括：

• 替換或修復(fù)大腦中丟失或受損的多巴胺產(chǎn)生細(xì)胞。
• 改善運(yùn)動功能并減少顫抖、僵硬和運(yùn)動困難等癥狀。
• 減少大腦中的炎癥和氧化應(yīng)激，這被認(rèn)為有助于帕金森病的發(fā)展。
• 免疫系統(tǒng)功能的改善可以使病情穩(wěn)定或可能延長緩解期。

干細(xì)胞療法是一種切實(shí)可行的帕金森病替代細(xì)胞治療方案。在間充質(zhì)干細(xì)胞方面，多項(xiàng)臨床試驗(yàn)證實(shí)了其安全性與有效性。國內(nèi)外均有多個(gè)臨床數(shù)據(jù)發(fā)表。

2023年7月， 拜耳（Bayer）以及旗下BlueRock Therapeutics聯(lián)合公布其在研干細(xì)胞療法bemdaneprocel（BRT-DA01）在治療帕金森病患者的1期臨床試驗(yàn)積極結(jié)果。分析顯示，試驗(yàn)中患者對bemdaneprocel均耐受良好。此外，對試驗(yàn)次要終點(diǎn)的評估證明干細(xì)胞移植的可行性，并顯示細(xì)胞腦內(nèi)植入和存活達(dá)1年的證據(jù)。

Bemdaneprocel（BRT-DA01）是一種研究性療法，由多能干細(xì)胞產(chǎn)生的多巴胺能神經(jīng)元組成，可以通過手術(shù)植入帕金森病患者大腦。這些細(xì)胞在被移植后將有可能重塑被帕金森病破壞的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，有望恢復(fù)患者的運(yùn)動和非運(yùn)動功能。

另外，國內(nèi)在干細(xì)胞治療帕金森的臨床研究也已取得了許多可喜的臨床效果，已查詢到多篇應(yīng)用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森疾病的臨床研究文獻(xiàn)：

廣東省中醫(yī)院內(nèi)六科研究者為9例PD患者經(jīng)蛛網(wǎng)膜下腔注射hUC-MSCs，治療后第28天患者的UPDRS評分較治療前顯著降低，可顯著改善患者的運(yùn)動癥狀，提高的生活質(zhì)量，延緩病情發(fā)展；

河北醫(yī)科大學(xué)第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科，就診的34例帕金森患者應(yīng)用經(jīng)體外培養(yǎng)無菌分離的hUC-MSCs經(jīng)外周靜脈滴注移植治療，從開始hUC-MSCs移植治療至隨訪結(jié)束,34例患者均未出現(xiàn)明顯的過敏反應(yīng)及移植物抗宿主病。hUC-MSCs經(jīng)靜脈移植對帕金森患者安全有效，可以改善MS及大部分NMS。與移植前相比較，移植后1個(gè)月、移植后3個(gè)月均有效，療效可維持到第3個(gè)月，1個(gè)月到3個(gè)月期間基本處于穩(wěn)定狀態(tài)。

5. Nurr1激活劑

BRF110和神經(jīng)保護(hù)

化合物BRF110激活Nurr1，這是一種對多巴胺神經(jīng)元發(fā)育和存活至關(guān)重要的轉(zhuǎn)錄因子。BRF110在帕金森病的細(xì)胞和動物模型中表現(xiàn)出神經(jīng)保護(hù)作用。

6. 針對α-突觸核蛋白的主動免疫

AFFITOPE技術(shù)和疫苗

利用AFFITOPE技術(shù)的疫苗已顯示出潛力，可以在動物模型中產(chǎn)生針對α-突觸核蛋白的抗體，而不觸發(fā)自身免疫。這些基于AFFITOPE的疫苗可清除α-突觸核蛋白聚集物，減少神經(jīng)變性并改善運(yùn)動功能。

7. 納米顆粒藥物輸送

加強(qiáng)治療實(shí)施

納米顆粒有可能增強(qiáng)藥物穿過血腦屏障的傳遞，從而靶向帕金森病。策略包括負(fù)載多巴胺的納米顆粒和與L-DOPA綴合的納米顆粒。

8.MAO-B抑制劑

司來吉蘭和神經(jīng)保護(hù)

司來吉蘭等MAO-B抑制劑有助于提高多巴胺水平，并顯示出潛在的神經(jīng)保護(hù)作用。在一項(xiàng)研究中，長期使用司來吉蘭可以延長帕金森病患者的預(yù)期壽命。

9. AMPA受體拮抗劑

Talampanel和運(yùn)動障礙

阻斷AMPA谷氨酸受體的藥物（如 talampanel）可以減少動物模型中的運(yùn)動障礙。在一項(xiàng)涉及帕金森病患者的II期試驗(yàn)中，Talampanel還可以減少L-DOPA引起的運(yùn)動障礙。

10. 多巴胺受體激動劑

普拉克索、羅匹尼羅和運(yùn)動癥狀

普拉克索和羅匹尼羅等新型多巴胺受體激動劑作為帕金森病早期的單一療法，有望改善運(yùn)動癥狀。此外，一些激動劑作為左旋多巴的輔助藥物，可以減少帕金森病晚期階段的運(yùn)動波動和運(yùn)動障礙。

歷史治療方法

歷史上帕金森病治療的基石是左旋多巴，一種補(bǔ)充大腦中不斷下降的多巴胺水平的藥物。與其他藥物和療法相結(jié)合，左旋多巴在治療帕金森病癥狀方面發(fā)揮著關(guān)鍵作用。然而，對更有效、更持久的治療方法的追求仍然有增無減。

新的治療途徑

藥物

據(jù)《帕金森日報(bào)》報(bào)道，隨著Inbrija等藥物的出現(xiàn)，PD治療的藥理學(xué)格局正在發(fā)生轉(zhuǎn)變，Inbrija是左旋多巴的一種新型形式，可通過吸入促進(jìn)更高劑量的給藥。此外，Istradefylline和Buntanetap已成為左旋多巴的有前途的附加療法，拓寬了治療選擇的范圍。

聚焦超聲

聚焦超聲治療的嘗試，特別是通過Exablate Neuro等設(shè)備，證明了幫助帕金森病治療的技術(shù)進(jìn)步。這種非侵入性手術(shù)旨在治療大腦的一側(cè)以改善帕金森病癥狀，與傳統(tǒng)的手術(shù)干預(yù)相比，風(fēng)險(xiǎn)較低。

分子方法

在分子領(lǐng)域，BT13和GDNF等分子顯示出復(fù)活垂死腦細(xì)胞（尤其是多巴胺神經(jīng)元）的潛力。這些分子處于旨在減緩或阻止帕金森病進(jìn)展的研究前沿。

臨床試驗(yàn)

隨著正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)，PD界的希望燈塔變得更加明亮。值得注意的是涉及NLX-112的試驗(yàn)，根據(jù)英國帕金森病協(xié)會分享的最新結(jié)果，該試驗(yàn)在治療運(yùn)動癥狀和運(yùn)動障礙方面表現(xiàn)出了希望。此外，多種潛在藥物正處于不同的研究階段，預(yù)示著更好的帕金森病治療的充滿希望的前景。

新的帕金森氏癥治療努力的連續(xù)性體現(xiàn)了對不僅改善癥狀而且更接近潛在治愈的不懈追求。后續(xù)部分將更深入地研究這些治療方法并展望PD治療的未來前景。

新藥的詳細(xì)檢查

過去幾年，隨著新型藥物的批準(zhǔn)，帕金森病的治療領(lǐng)域取得了重大進(jìn)展。讓我們深入研究其中一些藥理學(xué)進(jìn)展的細(xì)節(jié)。

Inbrija

Inbrija是左旋多巴的一種吸入形式，據(jù)《帕金森日報(bào)》的專家介紹，它通過提高給藥劑量而改變了游戲規(guī)則，從而增強(qiáng)了對抗帕金森病衰弱癥狀的能力。

伊曲茶堿和Buntanetap

同樣，Istradefylline和Buntanetap已成為左旋多巴有價(jià)值的附加療法，進(jìn)一步擴(kuò)大了帕金森病患者的治療選擇。

創(chuàng)新的治療方法

技術(shù)和分子的進(jìn)步為創(chuàng)新治療策略鋪平了道路，拓寬了帕金森病治療的可能性。

聚焦超聲

聚焦超聲治療，特別是通過Exablate Neuro等設(shè)備，通過針對大腦的一側(cè)來緩解帕金森病癥狀，為傳統(tǒng)手術(shù)干預(yù)提供了一種微創(chuàng)替代方案。

分子方法

在分子方面，BT13和GDNF分子正在接受嚴(yán)格的研究，因?yàn)樗鼈兙哂袕?fù)活垂死的多巴胺神經(jīng)元的潛力，從而減緩或阻止帕金森病的進(jìn)展。

臨床試驗(yàn)和未來的治療

對更好的PD管理的不懈追求充分體現(xiàn)在正在進(jìn)行的大量臨床試驗(yàn)中。

NLX-112

值得一提的是NLX-112，根據(jù)英國帕金森病的數(shù)據(jù)，它在治療運(yùn)動癥狀和運(yùn)動障礙方面表現(xiàn)出了希望，預(yù)示著一種新的有效藥物即將出現(xiàn)的希望。

臨床試驗(yàn)	藥物	目標(biāo)癥狀
NLX-112	新藥	運(yùn)動癥狀、運(yùn)動障礙

帕金森病治療的未來

帕金森氏癥潛在治愈之路充滿了嚴(yán)格的研究、臨床試驗(yàn)以及對更好治療方法的不斷追求。

加速發(fā)展的策略

通過虛擬生物技術(shù)等舉措和帕金森氏癥關(guān)鍵路徑等國際合作加速新療法的開發(fā)和測試，有助于加快帕金森氏癥日報(bào)所討論的更有效治療的進(jìn)程。

生活方式的改變

此外，包括生活方式改變和藥物治療在內(nèi)的綜合方法正在受到關(guān)注。例如，人們提倡改變飲食和定期鍛煉，以加強(qiáng)對帕金森病癥狀的控制。

多學(xué)科護(hù)理

多學(xué)科護(hù)理方法需要物理治療、職業(yè)治療和患者教育的協(xié)同結(jié)合，被認(rèn)為對于確保帕金森病患者的整體治療方案至關(guān)重要。

正在進(jìn)行的帕金森病研究和臨床試驗(yàn)標(biāo)志著人們集體渴望推出能夠顯著提高患有這種神經(jīng)退行性疾病的患者的生活質(zhì)量的治療方法。

通過深入研究最新發(fā)現(xiàn)和患者感言，發(fā)現(xiàn)間充質(zhì)干細(xì)胞療法在對抗帕金森病方面的潛力。開啟治療創(chuàng)新領(lǐng)域，可能為緩解帕金森病癥狀和提高生活質(zhì)量鋪平道路。

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