12月6-9日，被譽為“血液學奧斯卡”的第67屆美國血液學會（ASH）年會如期舉行。作為全球血液學領域具有高度影響力的學術盛會，本屆年會預計將匯聚來自120個國家的3萬余名專家學者，共同探索血液疾病診療的新未來。

在這場全球頂尖的學術舞臺上，一個來自中國的成果引發了廣泛關注。國生物科技企業鉑生卓越，公布了其自主研發的我國首款上市干細胞產品——艾米邁托賽注射液的關鍵臨床研究數據。

這項針對危重患者的研究結果，不僅展現了顯著的療效，也標志著中國在高端細胞治療領域取得了實質性的突破，獲得了國際同行的矚目。

一、關鍵臨床數據公布：重癥患者迎來“轉折點”

本次公布的研究是一項針對“胃腸道受累的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）”的前瞻性、多中心臨床項目。

該病是白血病等患者在異基因造血干細胞移植后可能發生的一種致命性并發癥，表現為供者免疫細胞劇烈攻擊受者胃腸道，導致嚴重腹瀉、腹痛及營養不良，傳統治療手段效果有限，患者預后極差。

研究納入了54名病情危重（Ⅱ-Ⅳ級）的患者，其中37人病變集中于胃腸道。公布的臨床數據展現了該療法顯著的療效與安全性：

1.客觀緩解率（ORR）顯著：治療第28天，患者的客觀緩解率達到63.0%，其中55.6%的患者達到了完全緩解（CR），癥狀基本消失。這一數據顯著優于傳統二線治療方案（歷史緩解率約46%）。

2.長期生存率大幅改善：患者治療后第100天的總生存（OS）率為79.6%，第360天（近一年）的生存率仍保持在65.8%。相比以往該類患者群體“兩年生存率不足36%”的困境，這是一個里程碑式的進步。

3.安全性良好：研究中未出現與細胞輸注直接相關的毒性反應，主要不良事件與疾病本身或合并治療相關，表明該療法對于本就脆弱的患者群體耐受性良好。

二、治療范式革新：從“免疫抑制”到“免疫調節與修復”

要理解這一突破的價值，需首先認識其所對抗的疾病。傳統上，對于一線激素治療失敗的SR-aGVHD，后續方案多為更強效的免疫抑制劑。然而，這類藥物在全面抑制異常免疫攻擊的同時，也會損害正常的免疫防御，導致感染與復發風險增高，且對難治性患者療效有限。

艾米邁托賽注射液所代表的間充質干細胞療法，提供了一種“精準調節”與“主動修復”并重的新范式：

對比維度	傳統二線治療（免疫抑制劑）	干細胞療法 （艾米邁托賽注射液）
核心機制	普遍性、強力抑制整個免疫系統。	智能調節：精準抑制異常免疫攻擊，同時保護正常免疫功能；主動修復：促進受損的腸黏膜組織再生。
療效特點	對難治患者效果有限，完全緩解率低。	針對最難治的患者群體，實現了55.6% 的完全緩解率。
治療目標	主要著眼于短期控制癥狀。	旨在從根源上調控免疫失衡，并修復組織損傷，為長期生存和治愈奠定基礎。

三、作用機制解析：為何干細胞能實現傳統藥物無法達到的效果？

艾米邁托賽注射液屬于間充質干細胞（MSC）產品。其卓越療效根植于MSC與生俱來的獨特生物學功能：

智能免疫調節：MSC能夠感知炎癥環境，并通過分泌一系列細胞因子，將過度活化的免疫細胞“馴化”，促使免疫系統恢復平衡，而非簡單粗暴地全面壓制。

主動組織修復：除了調節免疫，MSC還能通過直接分化或旁分泌作用，促進血管生成和細胞增殖，直接修復被免疫攻擊摧毀的胃腸道黏膜屏障，這是任何傳統小分子或生物制劑都無法直接實現的功能。

根源性干預：該療法致力于“教育”紊亂的免疫系統并“重建”受損組織，實現了對疾病核心病理環節的多靶點干預。

四、普惠性與可及性：讓前沿科技觸手可及

一項突破性療法能否真正惠及患者，療效之外的價格與可及性至關重要。艾米邁托賽注射液在此方面展現了突出的“中國優勢”：

極致的價格可及性：國際上同類細胞治療產品單次費用常高達數十萬美元。該產品國內單劑定價為1.98萬元人民幣，完整療程（通常為8劑）總費用約15.8萬元，并通過納入多地城市定制型商業醫療保險（惠民保）進一步減輕負擔，使前沿治療從“天價”變為可及。

快速廣泛的可及性：自2025年獲批上市以來，產品已迅速覆蓋全國20余個省份，入駐超過20家頂尖移植中心，臨床獲益患者數量已快速超越美國同期上市的同類產品，確保全國多數重癥患者無需遠赴海外即可獲得治療。

五、這項研究報告對患者意味著什么？

這項在國際頂級舞臺上發布的中國研究，向廣大患者和醫療界傳遞了明確而有力的信號：

生存希望的實質性提升：數據證明，即使是對傳統治療無反應的危重患者，仍有超過一半的機會通過新療法實現病情完全緩解，生存期得以數倍延長。這是從“無計可施”到“有力武器”的根本性轉變。

高端治療的可負擔時代：“用得起”是“用得上”的前提。中國自主研發將細胞治療的成本降至國際價格的極小比例，打破了“創新藥即天價藥”的固有印象，讓尖端科技回歸普惠生命的本質。

中國醫療創新的全球貢獻：該研究獲得國際頂級學會認可，說明中國不僅在跟進前沿科技，更已開始產出具有全球影響力的原創性成果，正在為解決世界性醫學難題提供有效的“中國方案”。

結語

從實驗室的潛心研發，到ASH國際舞臺的矚目發布，再到全國范圍內的臨床普及，艾米邁托賽注射液的歷程是中國生物醫藥創新力量崛起的生動注腳。它不僅僅代表了一款新藥的上市，更象征著一種治療范式的進步——從對抗疾病癥狀轉向修復生命本身。

對于無數在移植后并發癥中艱難求生的患者而言，這項突破猶如暗夜中的明燈，用堅實的科學數據與可及的承諾，照亮了重獲新生的道路。讓最前沿的醫學進步溫暖且真正惠及每一位需要的生命，正是所有醫療創新的終極使命。

信息來源：67屆美國血液學會（ASH）

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