腦癱（Cerebral Palsy, CP）是兒童期最常見的運動障礙性疾病，全球約每300名新生兒中就有1例受此困擾。盡管康復訓練和藥物治療可改善部分癥狀，但其核心病因——胎兒或嬰幼兒期的腦損傷導致的神經元不可逆損傷——仍無法根治。

這一困境催生了干細胞治療的探索：通過移植具有再生潛能的干細胞，修復受損神經回路，為患者帶來“重塑大腦功能”的希望。然而，干細胞來源（自體或異體）、類型（骨髓、臍帶血、間充質干細胞等）及給藥途徑等因素均可能影響治療安全性。

本文基于多項臨床研究與安全性數據，系統分析不同干細胞類型與來源在腦癱治療中的安全性，并結合患者需求為臨床決策提供科學依據。

自體vs異體：不同來源的干細胞治療腦癱患者的安全性有區別嗎？

一、自體干細胞：免疫排斥風險低，但來源受限

自體干細胞來源于患者自身（如骨髓、外周血或脂肪組織），因免疫原性低，無需免疫抑制，安全性較高。

1.1 臍帶血干細胞

安全性優勢：自體臍帶血干細胞因免疫原性低，罕見急性排斥反應。例如，2018年廣東省婦幼保健院對12例腦癱患兒進行自體臍血輸注后，未報告嚴重不良反應，僅在少數病例中出現短暫低熱。

局限性：需提前儲存臍帶血，且細胞數量與活性受儲存時間影響。西安交通大學的研究顯示，自體臍帶血治療組患兒癥狀改善顯著，但需多次輸注維持療效。

1.2 骨髓來源干細胞

安全性：多項臨床試驗顯示，自體骨髓間充質干細胞（BM-MSCs）或單核細胞（BM-MNCs）通過蛛網膜下腔或脊髓內注射后，未報告嚴重不良反應。例如：

• Himanshu等（2016）對10例腦癱患者的臨床試驗中，自體BM-MSCs治療24個月內未出現免疫排斥或感染。
• Xuebin Liu等（2017）的隨機對照試驗進一步證實，BM-MSCs比BM-MNCs安全性更優。

局限性：骨髓采集需侵入性操作，可能引發局部疼痛或感染風險。

1.3 脂肪來源間充質干細胞（AD-MSCs）

安全性：2022年3月1日，贛南醫學院干細胞臨床轉化工程技術研究中心牽頭在國際期刊《美國轉化醫學雜志》上發表了一篇關于“脂肪間充質干細胞移植治療腦癱五例療效觀察：病例報告”的研究成果。研究表明，靜脈注射ADMSCs后，沒有觀察到明顯的安全性問題。

局限性：主要在于其功能異質性受供體年齡和疾病狀態影響（如老年供體細胞活性下降40%）。

二、異體干細胞：免疫風險可控，需關注細胞類型與來源

異體干細胞（如臍帶間充質干細胞、胚胎神經干細胞）來源廣泛，但需警惕免疫排斥和倫理爭議。

2.1 臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）

安全性：臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）因低表達MHC-II類分子，具有極低的免疫原性，顯著降低了同種異體移植的免疫排斥風險。我國科研團隊于2020年在《Stem Cell Research and Therapy》發表的隨機對照試驗表明，UC-MSCs治療腦癱患兒的安全性良好：不良事件（AE）以輕度或中度的上呼吸道感染、腹瀉和發熱為主，且各治療組發生率無顯著差異，未觀察到嚴重不良事件（SAE）。（見圖1）

潛在風險：長期使用可能引發抗體產生，需監測遠期免疫反應。

2.2 胚胎神經干細胞（NSCs）

安全性：2023年行業期刊《干細胞研究與治療》上發表了一項隨機1/2期對照試驗。驗證了腦癱患者鼻腔內注射神經干細胞的長期安全性和有效性。25例腦癱患者在移植后24個月內未發生與鼻腔給藥治療或NSCs相關的嚴重AE。觀察到的AE大多為I級和II級或為一過性事件，治療組僅有4例輕微不良反應，持續時間在移植后數小時至3天不等。（見圖2）

倫理爭議：胚胎來源涉及倫理問題，且需嚴格篩選供體以避免病原體傳播。

三、影響安全性的關鍵因素

給藥途徑的影響

• 靜脈注射：全身性擴散可能引發肺栓塞或器官滯留，但UCB相關研究未觀察到此類風險。
• 局部注射（脊髓或腦內） ：侵入性操作可能導致神經損傷或感染，需嚴格無菌條件。

劑量與制備標準化：細胞劑量過高可能引發異常增殖或免疫激活。例如，2020年加州研究所發表的臨床結果表明BM-MNCs單次劑量超過200 mL時，部分患者出現短暫發熱。

結語

自體干細胞以零免疫排斥的安全性成為基礎選擇，而異體干細胞通過優化配型與給藥方式，可平衡療效與風險。未來需通過標準化操作、個體化方案與長期隨訪，將干細胞治療的安全性與有效性最大化。臨床實踐中，應以患兒需求為中心，結合機構資質與循證數據謹慎決策，避免盲目追求“一蹴而就”的療效，而是通過科學、漸進的治療路徑為腦癱患兒帶來真實而持久的改善。

相關閱讀：干細胞治療腦癱：臍帶血、間充質干細胞與神經干細胞哪個更安全？

參考資料：

Vankeshwaram V, Maheshwary A, Mohite D, et al. (September 02, 2020) Is Stem Cell Therapy the New Savior for Cerebral Palsy Patients? A Review. Cureus 12(9): e10214. DOI 10.7759/cureus.10214

Hu, K., Wang, R. ., Xiao, B. ., Xiao, B. ., Gu, Y. ., Liu, F. ., … Wen, Y. . (2022). Effect of adipose-derived mesenchymal stem cell transplantation in five patients with cerebral palsy: A case report. American Journal of Translational Medicine, 6(1), 33–40. Retrieved from https://journals.publicknowledgeproject.org/default3/index.php/ajtm/article/view/2253

Gu, J., Huang, L., Zhang, C. et al. Therapeutic evidence of umbilical cord-derived mesenchymal stem cell transplantation for cerebral palsy: a randomized, controlled trial. Stem Cell Res Ther 11, 43 (2020). https://doi.org/10.1186/s13287-019-1545-x

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

免責說明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業觀點，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發布的信息不能替代醫生或藥劑師的專業建議。如有版權等疑問，請隨時聯系我。