近年來，隨著科學研究的深入與媒體報道的增加，干細胞療法作為中風（腦卒中）一種潛在的革命性治療方向，受到了廣泛關注。

然而，由于全球各國對干細胞臨床應用普遍秉持謹慎的監管政策，許多患者及家庭不禁將目光投向國際研究進展，并產生兩個迫切而具體的問題：目前全球是否已有干細胞療法獲準用于中風治療？

?本文將梳理全球監管版圖與臨床前沿，幫助您梳理全球干細胞治療中風的現狀與關鍵信息。

全球目前是否有任何干細胞療法獲批用于治療中風？

一、先看結論：全球尚無干細胞療法獲批中風治療

截至目前，全球范圍內尚未有任何一款干細胞療法獲得藥品監管機構（如美國FDA、歐盟EMA、中國NMPA）的全面批準，可作為標準處方藥用于治療中風患者。

地區	批準情況	說明
美國（FDA）	未批準	干細胞僅可在臨床試驗中使用，尚無商業化批準
歐洲（EMA）	未批準	臨床研究進行中，但無正式上市療法
中國	未批準	多為臨床試點或科研項目，未納入標準化治療
日本、韓國等	未批準	有科研和早期臨床嘗試，但未正式批準

這意味著，您無法在任何一家正規醫院像開具阿司匹林或降壓藥一樣，獲得一個被官方證實安全有效的“干細胞注射液”來治療中風。因此，對任何宣稱提供國外已批準的“中風干細胞治療”的診所或機構，都應保持高度警惕，這通常屬于誤導或欺詐行為。

不過，這并不代表該領域停滯不前。相反，全球正有多項干細胞療法針對中風進行高強度的臨床研究，并取得了值得關注的進展，它們正走在通往未來獲批的道路上。

二、?重要概念區分：臨床研究vs上市批準

理解當前現狀，必須嚴格區分兩個關鍵概念：

臨床研究/試驗：指在通過實驗室和動物實驗后，在人體中探索新療法安全性、有效性的科學研究。參與者通常是經過嚴格篩選的志愿者，治療通常免費。這不是常規醫療，其結論是“是否值得繼續研究”，而非“該療法是否有效可用”。

上市批準：指監管機構在審查了完整、嚴謹的臨床試驗數據后，確認該藥物安全有效，允許其作為商品上市銷售，供醫生處方給符合條件的患者。這是一個療法從“實驗階段”步入“臨床應用階段”的最終法律門檻。

目前所有針對中風的干細胞療法，均處于“臨床研究”階段，尚未跨過“上市批準”的門檻。

三、全球監管全景：中美領跑臨床試驗，暫無上市突破

在全球范圍內，美國和中國是干細胞治療中風臨床研究最為活躍的兩個國家，監管路徑也日益清晰。

1. 中國：監管雙軌制下，臨床研究有序推進

中國對干細胞治療實行“雙軌制”管理：一是作為“醫療技術”在備案的臨床研究機構內開展研究；二是作為“藥品”向國家藥監局申請注冊上市。

針對中風，國內已有多個項目進入臨床試驗階段。

1.1 3D MSC注射液（人胎盤來源間充質干細胞）

2025年3月28日，國健清科生物醫藥科技宣布，其自主研發的”人胎盤來源3D間充質干細胞（MSC）注射液”正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）臨床試驗默示許可（IND）。^[1]

該產品依托清華大學深圳國際研究生院吳耀炯團隊十年攻關成果，采用全球首創的3D無載體懸浮培養技術制備，為急性缺血性腦卒中患者提供革命性治療方案。

此次獲批的3D MSC注射液采用全球首創的“發酵罐無載體懸浮培養基”工藝，突破了傳統二維平面培養的局限。

較傳統方法制備的MSC，3D MSC具有體積小，遷徙能力高，細胞表面關鍵受體CXCR4表達大幅增加，靜脈、動脈注射都不會堵塞血管，免疫調節因子和生長因子的表達水平更是顯著提升。這一技術革新不僅大幅提升了藥物療效，更為規模化生產及質量控制提供了可靠保障，填補了國際空白。

3D-MSC注射液三大核心創新：

1.高效遷徙能力：細胞體積縮小70%，CXCR4受體表達量達50%，突破肺血管屏障，靶向富集損傷組織；

2.超強修復活性：單細胞測序證實其免疫調節因子（TSG-6、PGE2等）和生長因子（VEGF、IGF等）分泌量較2D-MSC提升3-5倍；

3.規模化量產：通過生物反應器無載體懸浮培養技術，年產能可達10萬劑，滿足全球臨床需求。

吳耀炯教授在采訪中表示：“這項技術的核心在于通過三維動態培養模擬體內微環境，使干細胞在體外保持更接近生理狀態的活性和功能。我們攻克了傳統培養方式中細胞易老化、功能衰退的難題，使得3D MSC在移植后的存活率和治療效果顯著提升。”他特別強調，該技術的規模化生產將大幅降低治療成本，為腦卒中等疾病的細胞治療普及奠定基礎。“

1.2 臍帶間充質干細胞臨床研究

2025年9月，大連醫科大學附屬第一醫院的劉晶教授團隊開展的“臍帶間充質干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究”項目成為國家衛生健康委與國家藥監局聯合備案體系下首個干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究。^[2]

該研究選取臍帶間充質干細胞（UC-MSC）作為治療對象，利用其低免疫原性和良好的神經保護特性，評估其對急性缺血性腦卒中患者的安全性及療效。

項目的開展不僅推動了國內干細胞治療中風的研究體系建設，也為未來更大規模的多中心臨床試驗奠定了基礎。同時，通過該研究，科研團隊積累了細胞制備、劑量選擇和注射途徑等關鍵技術參數，為干細胞療法的標準化、可重復性和臨床推廣提供了科學依據。

1.3 hNPC01前腦神經前體細胞注射液（iPSC衍生）

2025年12月2日，我國霍德生物公司宣布，其自主研發的hNPC01前腦神經前體細胞注射液獲得美國FDA快速通道資格，這標志著其創新性和臨床價值得到國際權威認可，并為未來臨床應用鋪平了道路。^[3]

hNPC01基于人誘導多能干細胞（iPSC）定向分化而成，細胞純度超過99%，批次穩定且安全性良好，非臨床和早期臨床研究均支持其安全性。

該療法的細胞能夠在體內繼續分化為功能性大腦皮層神經元，并與多個腦區形成神經網絡，顯著促進運動功能恢復。

在中國完成的23例腦卒中后遺癥偏癱患者I期臨床試驗顯示，治療12個月后，患者上下肢功能顯著改善，上肢FMA-UE評分低劑量組平均提升11.3分，高劑量組提升13.7分，92%的患者達到臨床顯著改善標準。相比現有偏癱治療手段如神經刺激器（VNS），hNPC01的療效更為突出。

長期隨訪顯示，患者的運動功能在12至18個月間持續改善，部分患者FMMS評分進一步提升1至10分，近70%的目標患者改良Rankin殘疾等級（mRS）提高1級，表明hNPC01不僅改善運動障礙，也對提升生活質量和長期殘疾狀況具有積極作用。

2.美國：研發快速通道開啟，后期試驗進行中

在美國，干細胞治療中風的研究非常活躍，既有學術中心主導的早期探索，也有企業推進的晚期多中心試驗，但到目前為止，尚無任何干細胞產品獲得FDA針對中風的正式上市批準。

FDA的一貫立場是鼓勵合規的科學研究，同時警示公眾避免未獲批準的“干細胞療法”。

2.1 多能干細胞產品MultiStem（Athersys）

企業與科研機構中，Athersys 的多能干細胞產品 MultiStem（又名 invimestrocel）是最接近上市的候選之一：

該產品在多個國家開展了包括II/III期在內的臨床研究（如 MASTERS-2 / NCT03545607），公司曾對試驗進行終點及設計調整并發布中期分析更新，顯示在特定患者群體中的探索性信號，但監管審批仍需更確定的大樣本療效證據。^[4]

2.2 修飾間充質/神經支援細胞SB623（SanBio）

還有一項具有代表性的項目是SanBio的修飾間充質/神經支援細胞（SB623）。SB623在美國完成過早期及中期臨床評價，并一度獲得FDA的再生醫學高級療法（RMAT）或類似鼓勵性溝通，研究方向涵蓋創傷性腦損傷和因腦血管事件導致的慢性運動缺損。^[5]

盡管早期數據顯示安全性可控且在部分量表上出現改善信號，但要轉入注冊性上市申請仍需更多確證性結果。

2.3 神經干細胞移植治療中風患者臨床進展

2025年2月，美國斯坦福中風中心開展的一項首次人體臨床試驗顯示，腦內移植NR1神經干細胞（人類胚胎來源）可在12個月后顯著改善慢性缺血性卒中成年患者的神經和運動功能。^[6]

試驗納入18名病程為6至60個月、改良Rankin量表評分為3或4的缺血性皮質下大腦中動脈卒中患者，分別接受250萬至2000萬個NR1細胞移植。

結果顯示，FMMS總評分平均增加12.1分，上肢FMMS平均提升7.4分，下肢提升4.7分，BI平均改善7.7分，NIHSS改善1.77分，步速顯著提高。

影像學研究顯示，多數患者在運動前皮層出現的瞬時FLAIR信號在2個月后消失，提示神經功能持續恢復。靜息態fMRI和18F-FDG PET分析進一步證實了同側運動皮層及對側小腦功能活動增強，顯示神經網絡重建跡象。

不良事件包括頭痛、表達性失語癥和無癥狀慢性硬膜下積液等，均在初期輕微加重后自行緩解。斯坦伯格博士指出，該研究證明腦內NR1移植在慢性卒中患者中安全可行，且12個月后神經功能顯著改善。若在更大規模隨機試驗中得到驗證，這種療法有望為慢性中風患者提供新的治療選擇。

四、為何尚未獲批？通往獲批道路上的核心挑戰

干細胞療法從“有希望”到“被證實有效”，需要攻克一系列科學和醫學難題：

療效的一致性：在早期試驗中，不同患者對治療的反應差異很大。如何篩選出最可能受益的患者群體，并實現穩定、可重復的療效，是最大挑戰。

治療時間窗與最佳方案：中風后哪個階段（急性期、亞急性期還是慢性期）介入最佳？最佳的細胞劑量、給藥途徑（靜脈注射、動脈注射或腦內移植）是什么？這些關鍵參數尚未統一。

作用機制與長期安全性：干細胞在體內的具體作用機制（如抗炎、促進血管新生、分泌營養因子等）仍需深入闡明。其長期安全性，特別是腫瘤形成等潛在風險，需要更長時間的隨訪數據來確認。

規模化生產與質控：如何大規模、標準化地生產出質量穩定、純凈且活性一致的“細胞藥物”，是產業化必須解決的瓶頸。

五、中風患者指南：如何正確選擇干細胞治療

對于中風患者而言，干細胞治療仍屬于前沿且受嚴格監管的醫療技術。選擇治療時，安全性、合規性和醫療質量應成為首要考慮因素。以下幾點建議，可幫助患者做出科學決策：

1.參與國內正規臨床試驗：國內在干細胞研究領域投入巨大，已有多家三甲醫院和國家級科研機構開展干細胞臨床試驗。參與這些試驗，患者可以在頂尖專家團隊的全程監護下，接觸到經過嚴格質量控制的干細胞產品，同時避免高額的商業化費用和潛在風險。

2.選擇正規干細胞機構：確認機構具備國家藥品監督管理部門或相關衛生監管部門認可資質，避免任何未經批準的私人診所或海外商業機構。正規機構不僅在干細胞制備、存儲和使用上符合規范，還能提供完整的治療記錄、隨訪方案和安全保障。

3.重視長期隨訪與科學評估：干細胞療法屬于新興治療方式，療效和安全性仍在臨床觀察中。選擇正規渠道的一個重要優勢是，機構會提供系統的術后隨訪和科學評估，使治療效果和安全性可被持續監控。

4.保持理性與科學判斷：干細胞治療并非萬能，現階段尚無法完全治愈中風。患者應保持理性期待，不盲目追求高價、海外或未經批準的療法，以免延誤正規治療或增加風險。

總之，對于中風患者來說，立足國內、選擇正規臨床試驗和干細胞機構、優先就近治療，是當前最安全、最科學的途徑。通過這樣的方式，患者既能接觸到前沿治療，也能保障自身安全和治療合規性。

結語

總體來看，干細胞療法在中風治療領域展現出巨大的潛力，但目前仍處于臨床研究階段，尚未獲得全球任何主要藥監機構的正式批準。國內外多項高質量臨床試驗已經取得了令人鼓舞的初步療效，包括急性及慢性中風患者的運動功能改善和神經網絡重建，這為未來療法的安全性驗證和上市審批奠定了堅實基礎。

對患者而言，理性認知與科學選擇尤為重要：參與正規臨床試驗、選擇資質合規的醫療機構，并接受持續隨訪，是在追求創新療法的同時保障自身安全的最佳途徑。隨著研究不斷深入，干細胞療法有望逐步從“實驗探索”走向“臨床應用”，為中風康復帶來真正的突破和希望。

參考資料：

[1]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/a61e74def5361ab03753e8d5b06252f3

[2]https://mp.weixin.qq.com/s/QVwnMHhTCOtwUdcoNh86Bg

[3]https://synapse.zhihuiya.com/blog/%E9%9C%8D%E5%BE%B7%E7%94%9F%E7%89%A9hnpc01%E6%B3%A8%E5%B0%84%E6%B6%B2%E8%8E%B7fda%E5%BF%AB%E9%80%9F%E9%80%9A%E9%81%93%E8%B5%84%E6%A0%BC%EF%BC%8C%E5%8A%A0%E9%80%9F%E6%8E%A8%E8%BF%9B%E7%A5%9E%E7%BB%8F%E6%8D%9F%E4%BC%A4%E7%96%BE%E7%97%85%E6%B2%BB%E7%96%97%E7%AA%81%E7%A0%B4

[4]https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03545607?utm_source=chatgpt.com

[5]https://clinicaltrials.gov/study/NCT02448641?utm_source=chatgpt.com

[6]https://www.healio.com/news/neurology/20250217/neural-stem-cell-transplant-improves-outcomes-for-chronic-ischemic-stroke-at-12-months

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