全球超過280萬人患有多發性硬化癥，臍帶間充質干細胞治療為這一難治性自身免疫疾病提供了新的治療方向。

臍帶間充質干細胞治療多發性硬化(MS)：I/II期試驗35例患者殘疾量表顯著改善

近期，約旦大學細胞治療中心在《細胞移植》(Cell Transplantation)發表了了一項重要的I/II期臨床試驗，評估了臍帶間充質干細胞(UC-MSCs)治療多發性硬化癥(MS)的安全性和有效性。該試驗已在ClinicalTrials.gov注冊，結果顯示所有患者都能耐受UC-MSCs療法，治療后6個月殘疾量表和健康狀況均顯著改善。

多發性硬化癥是一種中樞神經系統的慢性自身免疫性疾病，特征為炎癥、脫髓鞘和神經退行性變。盡管現有療法可調節免疫系統，但阻止疾病進展和促進修復仍是巨大挑戰。干細胞治療為此提供了新思路。

01 多發性硬化癥的治療挑戰

多發性硬化癥是全球最常見的非創傷性神經系統殘疾性疾病，尤其影響年輕成人。目前治療方法主要針對免疫調節，但對于已經發生的神經損傷修復效果有限。

MS病理特征包括血腦屏障破壞、炎癥細胞浸潤、髓鞘破壞和軸索損傷，最終導致神經功能障礙。傳統治療難以實現髓鞘再生和神經修復，而間充質干細胞因其免疫調節和神經修復特性成為有前景的治療選擇。

臍帶來源的間充質干細胞更具優勢：增殖能力強、免疫原性低、倫理爭議少，且具有強大的旁分泌能力和免疫調節特性。

02 研究設計與患者特征

共有35名MS患者參加了該研究，分為A組（20名患者）和B組（15名患者），表1顯示了參與者的統計數據和臨床基線特征。

給藥方法：A組接受兩劑，每劑共150*106個UC-MSCs，分為兩次注射(50*106通過靜脈內給藥，100*106通過鞘內注射)，1個月后，使用相似的劑量再次給藥；B組僅接受一劑，共150*106個UC-MSCs，采用A組相同的方式給藥。在每次鞘內治療之前，抽取與腦脊液相同的注射量，以維持CNS壓力并減少潛在的注射后頭痛。

03 安全性表現良好

安全性結果分析：沒有發現嚴重的不良反應，部分患者表現出輕微癥狀，如頭痛、微熱和局部腰痛，患者均未報告高燒（>40°C），腦脊液樣本的革蘭氏陰性檢測均為陰性，反映不存在細菌性腦膜炎。

04 殘疾狀況與生活質量顯著改善

殘疾評估和一般健康結果：兩組患者在治療后3個月時均表現出改善趨勢，并在治療后6個月時變得顯著，在主要評估活動能力的10分EDSS量表中下降了1分，B組患者在12個月時才保持顯著改善(圖3)。

相比之下，A組患者在3個月和6個月的時間點表現出總體健康狀況(SF-36)的顯著改善，而B組自我報告在12個月時才出現積極趨勢。A組的這一積極結果與治療后3個月SF-36測試的自身精力和疲勞程度的顯著改善同時發生，如圖3所示。

05 運動與視覺功能改善

運動功能結果：9孔釘測試(9HPT)檢查的上肢精細運動技能顯示出良好的結果，A組使用慣用手和非慣用手填補孔洞所需的時間減少(圖4)。相比之下，B組的改善較小，12個月時優勢手有輕微改善。此外，A組患者對非慣用手的精細運動技能有更高且更可變的積極結果，而B組沒有。

眼科結果：不良眼的視覺誘發電位(VEP)檢查顯示，12個月時，兩組信號傳輸延遲均有顯著改善。兩組的右眼和左眼視網膜神經纖維層(RNFL)變化均不顯著，但與3個月時觀察到的神經纖維厚度減少相比，A組在6個月和12個月時發現左眼視神經厚度有改善趨勢(圖5)。

06 放射學與認知心理改善

放射學結果：A組掃描結果顯示沒有顯著的形態變化，但表現出了積極趨勢；1年后，大腦皮質厚度顯示增加，皮質面積和體積減少。除左側蒼白球外，所有深部灰質結構的體積均減少。檢查病變負荷的趨勢發現，A組病變在12個月時減少，而B組則相反(圖6)。

認知和心理結果：使用SDMT測試的患者信息處理速度顯示，A組的信息處理速度顯著持續改善，平均為10分，B組結果出現波動，3個月時無變化，6個月時有改善趨勢。BDI的數據表明，兩組的抑郁評分都有類似的改善趨勢，A組的平均值為17.3，B組為11.1，各自的平均SD值為11.3和7.4(圖7)。

07 睡眠質量提升

睡眠質量結果：治療后3個月和6個月，兩組患者的積極結果均較小，B組患者的差異較大；12個月時，A組患者睡眠障礙有顯著改善，B組患者有改善趨勢，如圖8所示。

08 研究意義與臨床價值

這項研究通過綜合評估工具證明了UC-MSCs治療MS的安全性和有效性，表明：

• UC-MSCs治療可阻止和逆轉MS癥狀
• 多次治療比單次治療更有優勢
• 聯合給藥途徑(鞘內+靜脈)安全可行

特別是放射學上觀察到的大腦病變減少和皮質厚度增加，提示UC-MSCs可能促進了神經修復過程，而不僅僅是免疫調節。

總 結：本研究通過綜合評估工具證明了兩種治療方案的安全性和有效性，表明使用UC-MSCs療法可以阻止和逆轉MS癥狀。與單次相比，多次治療更有優勢，未來需要對大量MS患者進行更廣泛的研究以驗證這一結輪。

參考資料：

Fatima Jamali,Mayis Aldughmi,Serin Atiani,Ali Al-Radaideh, Said Dahbour,Dana Alhattab,Hind Khwaireh, Sally Arafat,Joud Al Jaghbeer,Reem Rahmeh, Kawthar Abu Moshref, Hisham Bawaneh,Mona R. Hassuneh, Bayan Hourani,Osameh Ababneh,Alia Alghwiri,and Abdalla Awidi. Human Umbilical Cord–Derived Mesenchymal Stem Cells in the Treatment of Multiple Sclerosis Patients: Phase I/II Dose-Finding Clinical Study. https://doi.org/10.1177/0963689724123304.

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