小兒腦性癱瘓（Cerebral Palsy,CP ），簡稱腦癱。是一組由出生前或分娩過程中腦損傷引發(fā)的非進(jìn)行性中樞神經(jīng)系統(tǒng)障礙，主要表現(xiàn)為運動功能障礙、肌肉張力異常及協(xié)調(diào)能力受損，常伴隨智力缺陷、癲癇、行為異常、視聽語言障礙等多系統(tǒng)并發(fā)癥，是全球兒童常見致殘性疾病之一。

在全球范圍內(nèi)，腦癱的發(fā)病率大約為每1000名兒童中有2到3人被確診患有這種疾病。然而，不同地區(qū)的具體患病率有所差異，例如在中國，《中國實用兒科臨床雜志》上一項針對12個省市的研究顯示，中國腦癱的發(fā)病率為2.48%，而在1-6歲的兒童中，患病率為2.46%。

該疾病不僅造成患兒終身護理需求（需24小時看護、長期康復(fù)訓(xùn)練及持續(xù)醫(yī)療支出），還可能因部分患兒在出生后數(shù)周死亡或壽命縮短至8-9歲而加劇家庭經(jīng)濟與心理壓力。

腦癱這種疾病的治療是很復(fù)雜的，通常都是以對癥康復(fù)為主，幫助患兒改善運動功能，比如說進(jìn)行物理療法、康復(fù)訓(xùn)練、藥物治療和手術(shù)治療等，但是治療的效果都不是很理想。但近年來，間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療在神經(jīng)系統(tǒng)疾病取得了令人鼓舞的進(jìn)展，許多針對腦癱的臨床研究項目也取得了階段性成果。

接下來本文結(jié)合近年臨床研究及案例，系統(tǒng)闡述間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱核心機制以及臨床療效證據(jù)。

間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱療效如何？249例患者告訴你答案

一、間充質(zhì)干細(xì)胞：生物醫(yī)學(xué)的 “多面手”

間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）是一類具有自我更新和多向分化潛能的成體干細(xì)胞，廣泛存在于骨髓、脂肪、臍帶、胎盤等多種組織中 。正是由于其來源廣泛、易于獲取和體外擴增的特性，使其成為干細(xì)胞研究和臨床應(yīng)用的熱點。在治療腦癱的過程中，間充質(zhì)干細(xì)胞發(fā)揮著 “多重角色”。?

1. 從分化能力來看，間充質(zhì)干細(xì)胞具備向神經(jīng)細(xì)胞分化的潛力。當(dāng)將其移植到受損的腦組織后，在特定的微環(huán)境誘導(dǎo)下，間充質(zhì)干細(xì)胞能夠分化為神經(jīng)元、神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞等，補充因損傷而缺失的神經(jīng)細(xì)胞，修復(fù)受損的神經(jīng)通路。
2. 此外，間充質(zhì)干細(xì)胞強大的免疫調(diào)節(jié)和抗炎能力也在腦癱治療中發(fā)揮關(guān)鍵作用。腦癱患者腦部受損后，局部會發(fā)生炎癥反應(yīng)，炎癥因子的持續(xù)釋放會進(jìn)一步加重神經(jīng)細(xì)胞的損傷。而間充質(zhì)干細(xì)胞能夠通過分泌多種細(xì)胞因子，如轉(zhuǎn)化生長因子 -β（TGF-β）、白細(xì)胞介素 – 10（IL-10）等，調(diào)節(jié)免疫細(xì)胞的功能，抑制炎癥反應(yīng)，減輕腦部組織的二次損傷，為神經(jīng)修復(fù)創(chuàng)造有利的微環(huán)境。?
3. 同時，間充質(zhì)干細(xì)胞還具有旁分泌作用。它可以分泌大量的生物活性分子，包括神經(jīng)營養(yǎng)因子（如腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子 BDNF、神經(jīng)生長因子 NGF）、血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）等。這些因子能夠促進(jìn)內(nèi)源性神經(jīng)干細(xì)胞的增殖和分化，刺激神經(jīng)細(xì)胞的存活、生長和突觸形成，同時還能促進(jìn)腦部血管的新生，改善腦部的血液循環(huán)，為受損神經(jīng)組織提供充足的營養(yǎng)和氧氣，加速神經(jīng)功能的恢復(fù)。

相關(guān)閱讀：間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱患者的5大核心作用機制揭秘

二、臨床療效：多維度功能改善

2.1 臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱患者

2020年，南方醫(yī)科大學(xué)附屬東莞市人民醫(yī)院在《Stem Cells International》上發(fā)表了一篇關(guān)于《人類間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱的證據(jù)：隨機對照試驗的薈萃分析》的研究成果。

本分析納入4項研究，共189名受試者，研究均采用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSC）治療。結(jié)果顯示：

1.粗大運動功能（GMFM）評分：治療組在3個月、6個月和12個月時均顯著高于對照組，整體加權(quán)效應(yīng)值達(dá)1.10，表明hMSC治療對腦癱患兒粗大運動功能有持續(xù)改善作用。（見圖1）

2.綜合功能評估（CFA）：2項RCT研究的CFA評分分析同樣顯示：治療組3個月和6個月時CFA評分均顯著優(yōu)于對照組，加權(quán)效應(yīng)值為1.30，提示hMSC治療對整體功能恢復(fù)具有積極作用。（見圖2）

安全性評估：不良事件（AE）的meta分析表明治療組與對照組無顯著差異。

綜上所述，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞療法在改善腦癱患兒運動功能（GMFM/CFA評分）方面效果顯著且安全性良好，為臨床應(yīng)用提供了可靠依據(jù)。

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2.2 臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱兒童安全性和有效性的進(jìn)一步證據(jù)

同年，根據(jù)《干細(xì)胞研究與治療》報道，我國研究團隊開展的研究，通過隨機、雙盲、安慰劑對照試驗為人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱的安全性和有效性進(jìn)一步提供證據(jù)。

本次研究工納入了40例腦癱患者，其中1名患者在未接受任何治療的情況下撤回知情同意并失訪。因此，39名患者完成了所有研究評估。最后一名患者的最后一次訪視于2018年2月完成。研究發(fā)現(xiàn)：

ADL（日常生活能力）評分和CFA（精細(xì)動作功能）評分在3個月隨訪時hUC-MSC組較對照組改善更顯著。（見圖3）

斷層掃描/計算機斷層掃描評估腦代謝活動：發(fā)現(xiàn)相比于對照組，間充質(zhì)干細(xì)胞治療組中五分之三的患者在3個月中觀察到葡萄糖標(biāo)準(zhǔn)攝取值顯著增加，較基線提升超過50%。這表明腦糖代謝的改善可能在間充質(zhì)干細(xì)胞移植誘導(dǎo)的功能改善中起到重要作用。

綜上所述，hUC-MSC治療可顯著改善腦癱患者的功能障礙，并揭示其作用機制可能與腦代謝活性的增強相關(guān)，為干細(xì)胞治療腦癱提供了新的治療方向和循證依據(jù)。

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2.3 脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療五例腦癱兒童療效觀察

2022年3月1日，贛南干細(xì)胞臨床研究中心牽頭在國際期刊《美國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療腦癱五例療效觀察：病例報告》的研究成果。

共5名腦癱患者在常規(guī)體格檢查后，每14天靜脈輸注一次脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞（ADMSC），3次輸注為1個療程。同時進(jìn)行常規(guī)康復(fù)訓(xùn)練，并隨訪6個月至1年。

治療后，兒童粗大運動功能量表（GMFM-88）、腦癱兒童綜合功能評估量表和精細(xì)運動功能量表（FMFM）的評分均得到改善。1名既往有結(jié)核性胸膜炎病史的受試者在治療期間復(fù)發(fā)，但經(jīng)過適當(dāng)?shù)尼t(yī)療干預(yù)后癥狀消失。其余4名受試者的常規(guī)血液參數(shù)均正常。（見圖4、5）

綜上所述，研究表明靜脈注射ADMSCs后，腦癱兒童的運動功能和言語功能得到改善，尤其是重度腦癱兒童。沒有觀察到明顯的安全性問題。

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2.4 骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞多次注射治療腦癱患者的療效

2025年，伊朗德黑蘭科研人員在國際期刊《神經(jīng)修復(fù)學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《反復(fù)鞘內(nèi)注射自體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞治療痙攣性腦癱：單組安全性和初步療效臨床試驗》的臨床研究結(jié)果。

本研究對16名2至12歲痙攣型腦性癱瘓（CP）患兒進(jìn)行了一項前瞻性、單組、開放標(biāo)簽的I期臨床試驗。患者接受4次鞘內(nèi)MSC注射，每次間隔一個月。研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)：

1.運動功能改善（GMFCS分級）：

12個月隨訪中，50%（8/16）患者GMFCS分級提升。

具體而言，GMFCS II 級患者比例從6.2%上升至18.75%，III 級患者比例從12.5%上升至18.75%。GMFCS V級患者比例從62.5%下降至43.75%。總體比例變化具有統(tǒng)計學(xué)意義，表明參與者的運動功能得到了顯著改善。所有IV級和III級患者以及30%的V級患者的GMFCS分級均有所改善。（見圖6）

2.粗大運動功能（GMFM-88評分）：

12個月后總分顯著提高，各領(lǐng)域均改善。平均從47.01±21.45提高至54.69±22.62。

具體來說，躺著從70.47提升到81.37；坐著從56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分別提升7.6%、6.7%、3.8%。這些結(jié)果表明，干預(yù)后運動能力有統(tǒng)計學(xué)上顯著的提高。（見圖7）

3.平衡與痙攣控制（BBS&MAS）

治療后12個月，BBS評分從平均值6.75提高至9.88，表明參與者的平衡能力和穩(wěn)定性得到了增強。通過MAS評估，肌肉痙攣明顯減少，平均評分從2.25降至1.62，表明肌肉緊張度降低，運動控制改善。（見圖8）

4.功能獨立性（FIM/FAM）

使用FIM/FAM評估功能獨立性。運動分量表得分從38.63提高至47.44，提示運動獨立性有所提高。認(rèn)知分量表得分也顯著提高，從57.06提高至70.88，提示干細(xì)胞治療后認(rèn)知功能有所改善。（見圖8）

綜上所述，這些結(jié)果表明，MSC療法可改善功能結(jié)局和生活質(zhì)量，并且反復(fù)鞘內(nèi)注射自體MSC是安全的，能夠顯著改善痙攣型腦性癱瘓患兒的運動功能、平衡能力和痙攣狀態(tài)。

三、間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱療效總結(jié)

綜上所述，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSCs）治療腦癱在運動功能、平衡能力、痙攣控制及認(rèn)知功能等方面均展現(xiàn)出顯著療效，且安全性良好。

臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（hUC-MSC）的薈萃分析顯示，治療組在粗大運動功能（GMFM）和綜合功能評估（CFA）評分上持續(xù)優(yōu)于對照組，且腦代謝活性增強；

脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞（ADMSC）治療則顯著改善重度腦癱兒童的運動與言語功能，未見明顯不良反應(yīng)；

伊朗團隊的I期臨床試驗進(jìn)一步證實，反復(fù)鞘內(nèi)注射自體骨髓MSC可顯著提升痙攣型腦癱患兒的GMFCS分級、平衡能力（BBS評分）及肌肉痙攣控制（MAS評分），同時認(rèn)知功能獨立性（FIM/FAM）亦顯著提高。

這些研究共同表明，不同來源的MSCs均能有效促進(jìn)腦癱患者的功能恢復(fù)，為臨床治療提供了多樣化的選擇與循證支持。

四、挑戰(zhàn)與未來方向

個體化治療方案：需根據(jù)腦癱類型（如痙攣型、共濟失調(diào)型）和損傷部位選擇最佳細(xì)胞來源（臍帶、胎盤）及輸注途徑（鞘內(nèi)、靜脈）。

長期安全性評估：需建立10年以上隨訪機制，監(jiān)測遲發(fā)性風(fēng)險（如免疫耐受性變化）。

技術(shù)優(yōu)化：

• 基因編輯：增強MSCs的歸巢能力或神經(jīng)營養(yǎng)因子分泌。
• 外泌體療法：MSCs分泌的外泌體攜帶修復(fù)因子，可減少細(xì)胞移植風(fēng)險

結(jié)語

間充質(zhì)干細(xì)胞治療腦癱展現(xiàn)出顯著的臨床潛力，通過神經(jīng)修復(fù)、免疫調(diào)節(jié)和血管新生等多機制改善運動功能與生活質(zhì)量。現(xiàn)有數(shù)據(jù)支持其安全性與有效性，但需進(jìn)一步通過大規(guī)模隨機對照試驗驗證長期療效。未來，隨著工程化外泌體與基因編輯技術(shù)的突破，MSCs有望成為腦癱精準(zhǔn)治療的核心手段，為全球數(shù)百萬患兒帶來康復(fù)希望。

相關(guān)閱讀：臍帶、脂肪、骨髓和胎盤：哪種來源的間充質(zhì)干細(xì)胞更適合治療腦癱？

參考資料：

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Hu, K., Wang, R. ., Xiao, B. ., Xiao, B. ., Gu, Y. ., Liu, F. ., … Wen, Y. . (2022). Effect of adipose-derived mesenchymal stem cell transplantation in five patients with cerebral palsy: A case report. American Journal of Translational Medicine, 6(1), 33–40. Retrieved from https://journals.publicknowledgeproject.org/default3/index.php/ajtm/article/view/2253

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