精神分裂癥是一種嚴重且復雜的精神障礙，其臨床癥狀廣泛多樣，常有幻覺和妄想，記憶和注意力也會受損，人會越來越回避社交。多數人在青春期后期或成年早期發病，這對患者和家屬來說都是長久的負擔。

現在的藥物和心理治療能幫到不少人，但并不能治愈，約三成患者的癥狀難以控制。近幾年，干細胞治療被提出來作為一種新的希望，研究者希望它能修復受損的大腦回路，帶來更持久的改善。

本文結合全球最新研究動態，系統梳理2025年1月到10月干細胞治療精神分裂癥的核心技術突破以及臨床案例，為患者呈現最前沿科學動態與臨床突破。

2025干細胞治療精神分裂癥最新臨床進展指南（截至10月）

2025年1-10月干細胞治療精神分裂癥臨床進展匯總

2025年1月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進展

1月7日，拉巴斯醫院健康研究所牽頭在《精神病學前沿》上發表了一篇名為《干細胞療法治療精神疾病：未來幾十年的真正希望》的研究成果。^[1]

本綜述評估了干細胞療法在改善雙相情感障礙、重度抑郁癥、精神分裂癥和自閉癥癥狀方面的應用進展。

在精神分裂癥的治療研究里，干細胞開始露出希望的端倪。動物實驗顯示，單次靜脈注入人臍帶干細胞能改善苯丙胺誘導的小鼠異常行為，這可能和干細胞調節免疫、抑制神經炎癥、影響小膠質細胞活性、修復突觸受損有關。

另一類研究發現，把間充質干細胞移植到顱內，或將其衍生的外泌體通過鼻腔遞送，同樣能減輕藥物誘導的行為異常和一些生化指標的缺陷。

轉到人體的初步試驗里，15名患者接受了4次（每次間隔2周、每次約2.5×10⁸個）臍帶血細胞靜脈注射，隨訪到最后一次注射后3個月時，功能性磁共振顯示負責言語工作記憶的前后皮層活動都有所增加，研究者推測這反映了干細胞誘導的神經可塑性；該小規模研究同時也沒有發現明顯的安全性問題。

總體上，這些結果是早期且鼓舞人的，但仍需要更大規模、隨機對照的臨床試驗來確認療效與長期安全性。

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2025年2月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進展

2月18日，印度科研人員在《BRS》期刊上發表了一篇名為《干細胞治療精神分裂癥：顛覆性技術還是遙不可及的科學》的研究成果。^[2]

在精神分裂癥的研究中，干細胞療法呈現出多方面的治療潛力，臨床前工作的進展尤其明顯。

研究表明，通過將神經干細胞或誘導多能干細胞（iPSC）定向分化為神經元或神經膠質細胞，可以補充受損腦區的細胞，恢復海馬和前額葉等關鍵區域的神經發生，從而改善記憶與情緒功能。干細胞還可促進少突膠質細胞前體的分化，有助修復髓鞘缺陷、增強白質通路的完整性，改善神經傳導。

與此同時，把患者來源的iPSC衍生神經元移植到嚙齒動物腦內的實驗表明，這些細胞能夠融入回路、建立功能性突觸并恢復長時程增強（LTP），進而改善工作記憶與決策表現。

免疫調節也是重要機制之一：例如在人類母體免疫激活的動物模型中，臍帶來源的間充質干細胞可以抑制小膠質細胞過度活化、降低炎癥因子、修復血腦屏障的完整性，從而減輕神經炎癥與突觸損傷。將基因編輯與細胞療法結合，則為糾正致病突變、實現個性化治療提供了可能。

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2025年3月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進展

3月初，日惹加查馬達大學醫學系牽頭在《Jurnal Kedokteran Brawijaya》雜志上發表了一篇名為《人類誘導多能干細胞用于精神分裂癥治療的潛力：文獻綜述》的研究成果。^[3]

本研究旨在通過查閱過去十年間在Springer、Elsevier、Science Direct、Nature和Pubmed等知名數據庫中發表的相關科學期刊，評估HiPSC在精神分裂癥治療中的潛力。

體外模型和動物實驗顯示：

用患者來源的iPSC衍生神經細胞或神經干細胞移植到小鼠/大鼠腦中，能融入回路、促進突觸形成并恢復部分學習記憶和行為功能；干細胞也被證實能刺激少突膠質細胞成熟、改善髓鞘化并減輕神經炎癥，這些改變在動物模型中與認知和行為改善相關聯。

體外的hiPSC模型還被用于藥物篩選與“個性化”藥物反應評估，幫助發現或驗證可能對患者有效的藥物候選。

但在人類層面誘導多能干細胞當前更多是轉化研究與早期探索——包括用于體外藥物測試、基因修正的個體化模型，以及若干正在推進的臨床前/早期臨床項目。

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2025年4月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進展

4月30日，《精神分裂癥研究》期刊上發表了一篇名為《基于誘導多能干細胞的精神分裂癥綜合轉錄組分析及lncRNA-miRNA-mRNA構建》的研究成果。^[4]

研究對5例精神分裂癥患者和5例健康對照的iPSC進行了測序，發現了139個差異表達的 mRNA、154個lncRNA和19個miRNA，并據此構建了lncRNA–miRNA–mRNA調控網絡。

富集分析顯示這些差異基因主要涉及細胞凋亡、炎癥反應、缺氧應答，以及KRAS和IL6_JAK_STAT3等信號通路。研究進一步篩選出10個樞紐基因，并將這些分子特征與患者的陽性/陰性癥狀和認知表現做了相關性分析。

總體來看，誘導多能干細胞在分子層面為精神分裂癥的發病機制提供了新的線索，所鑒定的樞紐基因與ceRNA網絡有望成為潛在生物標志物或治療靶點，未來需更大樣本與功能驗證來確認臨床價值。

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2025年5月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進展

5月7日，匈牙利布達佩斯研究所在《國際分子科學雜志》上發表了一篇名為《抗精神病藥物在基于人類 iPSC的神經祖細胞2D和3D精神分裂癥模型中的功能分析》的研究成果。探索了二維和三維神經祖細胞培養的進展，以及不同抗精神病藥物對精神分裂癥模型的影響。^[5]

研究用到四株人iPSC系列，其中兩株帶有與精神分裂癥相關的ZMYND11新發突變，分化為海馬NPC后分別在單層或三維球體中培養。

結果顯示，盡管單層培養中突變型與野生型NPC的增殖差異不大，但在三維球體里，突變株在散在細胞數量和球體生長尺寸上表現出明顯不同。

研究還測試了三種代表性抗精神病藥物分子在這兩種模型中的作用，發現細胞粘附相關過程可能在精神分裂癥的分子病理中占有重要地位。

作者認為，三維球狀體誘導多能干細胞模型對揭示疾病機制和藥物開發尤其有價值，有助于理解精神分裂癥如何影響神經發育以及祖細胞對藥物的反應。

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2025年7月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進展

7月26日，印度精神病學實驗室牽頭在《世界干細胞雜志》上發表了一篇名為《兒童胰島素抵抗和神經干細胞功能障礙在精神疾病中的作用：從頭脂肪生成和治療前景》的研究成果。本文討論了干細胞療法在治療包括精神分裂癥和抑郁癥在內的帕金森病 (PD) 方面的初步臨床結果和未來前景。^[6]

研究提到，在精神分裂癥研究中，間充質干細胞（MSC）療法已在動物實驗中展現出多方面的積極作用。比如：

• 把骨髓來源的MSC移植到氯胺酮模型小鼠腦內，不僅能長期存活，還能提升社交和認知表現，并促進海馬神經新生；
• 靜脈輸注臍帶MSC也能通過誘導調節性T細胞、分泌IL-10來減輕炎癥，改善行為異常；
• MSC衍生的外泌體同樣表現出促進神經發生、提升認知功能的潛力。

更有意思的是，MSC還可能通過改善代謝紊亂間接幫助緩解精神分裂癥。與此同時，它們還能分泌多種生長因子，支持神經干細胞增殖和突觸修復。

整體來看，MSC療法為精神分裂癥的癥狀改善、炎癥調控和認知恢復提供了多條可能的干預途徑。

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2025年8月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進展

8月16日，德國慕尼黑大學醫院牽頭在國際期刊《nature》上發表了一篇名為《誘導多能干細胞模型揭示精神分裂癥患者少突膠質細胞的遺傳關聯和形態改變》的研究成果。^[7]

團隊把誘導多能干細胞（hiPSC）分化為少突膠質細胞前體（iOPC）和成熟少突膠質細胞（iOL），并把這些細胞的轉錄組與人類死后樣本的單細胞RNA數據做了比較，發現二者高度一致。

研究還在一個包含112人的隊列里用擴散張量成像按白質損傷程度把人分組，然后重點在白質受損的患者子集（8人）與健康對照（7人）中驗證細胞模型。

結果顯示，來自精神分裂癥患者的iOPC/iOL在形態上有明顯變化：成熟iOL的分支更長、連接更多；轉錄組分析也提示少突膠質細胞的信號傳導與增殖存在失衡。

總體結論表示，hiPSC模型能捕捉到與精神分裂癥遺傳風險密切相關的少突膠質細胞特征，為理解疾病如何影響白質和膠質細胞提供了直接的細胞學證據。

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2025年9月干細胞治療精神分裂癥最新臨床進展

9月初，美國馬里蘭州腦發育研究所牽頭在《Stem Cell Res》上發表了一篇名為《從8名具有精神分裂癥遺傳風險升高的神經正常個體中生成誘導多能干細胞》的研究成果。^[8]

研究指出，誘導多能干細胞（hiPSC）技術正在成為解析精神分裂癥發病機制、開發新型治療策略的重要工具。研究團隊利用攜帶不同風險基因的供體細胞構建了8條高多基因風險評分（PRS）的神經型干細胞系，通過這些 hiPSC 模型，可以模擬患者神經細胞狀態，深入探討基因變異在 SCZ 發病中的作用機制。

通過基因編輯和定向分化實驗，研究人員成功建立了能分化為中胚層、外胚層和內胚層的多能干細胞平臺。這些模型可用于篩選潛在靶點、驗證特定基因（如 PTV）在疾病進展中的影響，甚至開發基于細胞或基因的精準療法。

同時，在臨床上，干細胞治療類風濕關節炎已展現出良好的療效和安全性，還在調節免疫與修復神經方面顯示出潛力，或將為精神分裂癥等復雜疾病提供新的治療路徑。總體來看，干細胞技術正推動從“癥狀緩解”向“病因干預”轉變，為多種頑疾帶來創新性的精準治療方案。

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2025年干細胞治療精神分裂癥臨床總結

2025年的多項研究顯示，干細胞在精神分裂癥治療上展現出不少新可能。無論是間充質干細胞（MSC）、誘導多能干細胞（iPSC），還是它們的外泌體，都能通過調節神經炎癥、修復突觸、促進神經新生以及改善白質結構，在動物實驗中有效緩解行為異常和認知問題。

臨床前的結果進一步證實，干細胞可以作用于海馬、前額葉等關鍵腦區，提升神經可塑性，同時通過免疫調節（比如抑制小膠質細胞過度活化、分泌抗炎因子）來減輕病理損傷。

在人體試驗方面，干細胞輸注已被證實具有一定的安全性，并觀察到部分神經功能改善的跡象。不過，目前的數據仍有限，還需要更大規模、嚴格設計的臨床試驗來確認其真正療效。

未來，干細胞療法若能結合基因編輯、藥物篩選等新技術，可能會進一步加快從基礎研究到臨床應用的轉化。

結語

2025年以來，干細胞在精神分裂癥治療方面的探索逐漸取得進展。研究發現，不同類型的干細胞不僅能夠調節炎癥反應，還能促進神經修復，改善認知功能，這為傳統藥物難以解決的部分問題帶來了新的可能。

雖然目前的臨床證據還不夠充分，需要更大規模、長期的隨訪來確認療效，但已有的實驗結果已經釋放出積極信號。隨著基因編輯、精準醫療等新技術的發展，未來干細胞療法有望與這些手段結合，加速從實驗室走向臨床應用，為精神分裂癥的治療開辟新的方向。

參考資料：

[1]Villanueva R (2025) Stem cell therapy for the treatment of psychiatric disorders: a real hope for the next decades. Front. Psychiatry 15:1492415. doi: 10.3389/fpsyt.2024.1492415

[2]Chakrabarti S K, Chattopadhyay D. (2025). Stem Cells in Schizophrenia: A Game-Changer or Science Beyond Reach. Addiction Research and Behavioural Therapies, BioRes Scientia Publishers. 4(1):1-12. DOI: 10.59657/2837-8032.brs.25.035

[3]https://jkb.ub.ac.id/index.php/jkb/article/view/3629

[4]Ningning Jia, Xuyuan Yin, Zhenhua Zhu, Wenlong Hou, Qing Yang, Hongliang Zhu, Huiping Zhang, Xin Yu, Qiong Yu, Li Hui,Comprehensive transcriptome analysis and lncRNA-miRNA-mRNA establishment of schizophrenia based on induced pluripotent stem cells,Schizophrenia Research,Volume 281,2025,Pages 22-29,ISSN 0920-9964,https://doi.org/10.1016/j.schres.2025.04.027.

[5]Farkas, K.G.; Vincze, K.; Tordai, C.; ?zgen, E.?.; Gürler, D.; Deli, V.; Lilienberg, J.; Erdei, Z.; Sarkadi, B.; Réthelyi, J.M.; et al. Functional Analysis of Antipsychotics in Human iPSC-Based Neural Progenitor 2D and 3D Schizophrenia Models. Int. J. Mol. Sci. 2025, 26, 4444. https://doi.org/10.3390/ijms26094444

[6]Khan MM, Khan ZA, Khan MA, Pandey G. Childhood insulin resistance and neural stem cell dysfunction in psychiatric disorders: Role of de novo lipogenesis and treatment perspectives. World J Stem Cells. 2025 Jul 26;17(7):106194. doi: 10.4252/wjsc.v17.i7.106194. PMID: 40740530; PMCID: PMC12305165.

[7]Chang, MH., Waldeck, J.B., Stephan, M. et al. iPSC-modelling reveals genetic associations and morphological alterations of oligodendrocytes in schizophrenia. Transl Psychiatry 15, 287 (2025). https://doi.org/10.1038/s41398-025-03509-x

[8]Myung SS, Sripathy SR, Maher BJ. Generation of induced pluripotent stem cells from 8 neurotypical individuals with elevated genetic risk for schizophrenia. Stem Cell Res. 2025 Sep;87:103791. doi: 10.1016/j.scr.2025.103791. Epub 2025 Jul 28. PMID: 40749619; PMCID: PMC12490714.

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