導語：腦癱 (CP) 是一種由發育中腦部非進行性損傷導致的運動和姿勢障礙綜合征。基于近年來的研究和臨床試驗結果，干細胞療法在改善腦癱患者的癥狀和功能方面顯示出顯著潛力。

什么是腦癱

腦癱，全稱腦性癱瘓，是指在嬰兒出生前到出生后一個月內腦發育早期，由于多種原因導致的非進行性腦損傷綜合征。其主要表現為中樞性運動障礙以及姿勢異常，還可伴有智力低下、癲癇、感知覺障礙、語言障礙及精神行為異常等。

腦癱的治療方法多種多樣，主要包括藥物治療、物理治療、手術治療、言語治療和新興的干細胞治療等。

其中藥物治療最為常見，主要用于緩解痙攣或減少異常運動，長期服用藥物會帶來一系列的副作用，許多藥物會影響中樞神經系統，導致頭痛、眩暈、嗜睡、失眠、意識混亂等癥狀。某些藥物還可能引起癲癇發作或加重已有的癲癇癥狀。

近年來，隨著再生醫學的發展，干細胞治療腦癱具有顯著的潛力和希望。根據現有的研究和臨床試驗結果，我們一起來看看干細胞療法治療腦癱的安全性怎么樣：

干細胞治療腦癱的安全性怎么樣？盤點國內外臨床進展！

國內干細胞治療腦癱的臨床研究結果

西安交通大學第一附屬醫院

2020年2月3日，西安交通大學第一附屬醫院在國際期刊《Stem Cell Research and Therapy》上發布了一篇《臍帶間充質干細胞移植治療腦癱的治療證據：一項隨機對照試驗》的研究結果

安全性評估：為了評估治療的安全性，分析了 AE 的發生率，發現各組之間沒有顯著差異。顯然，上呼吸道感染報告最多。腹瀉和發燒是其他發生率較高的癥狀。AE 的嚴重程度為輕度或中度。未觀察到嚴重不良事件 (SAE)。

結論：我們的臨床數據表明，臍帶間充質干細胞移植結合康復治療對改善腦癱患兒的粗大運動和綜合功能是安全有效的。腦代謝活動的恢復可能是腦癱患者腦功能改善的關鍵。

東莞市人民醫院

2020年7月20日，東莞市人民醫院在國際期刊《Stem Cell International》上發布了一篇《人類間充質干細胞移植治療腦癱的證據：隨機對照試驗的薈萃分析》的研究結果。

安全性評估：hMSC治療顯著提高了CP患兒的粗大運動功能測量評分和綜合功能評估。亞組分析結果顯示，hMSC治療顯著提高了3、6、12個月的GMFM評分和3、6、12個月的CFA。兩組上呼吸道感染、腹瀉和便秘等不良事件（AE）無統計學差異，未見嚴重的不良事件發生。

結論：這項薈萃分析綜合了主要結果，表明人類間充質干細胞療法在改善腦癱兒童的 GMFM 評分和 CFA 評分方面是有益、有效且安全的。

大連醫科大學附屬第一醫院

2024年1月15日，大連醫科大學附屬第一醫院在國際期刊《Front. Pediatr. 》上發布了一篇《為接受經鼻神經干細胞移植治療的腦癱兒童提供整體護理》的研究結果。

安全性評估：22例患兒住院及隨訪期間均未出現免疫排斥相關不良反應，所有患兒對治療耐受性良好，治療效果優。

結論：項目組采用經鼻干細胞移植技術，對指導患兒照顧者完成正確的護理，進一步提高治療的安全性和有效性，減少并發癥的發生具有重要意義。

國外干細胞治療腦癱的臨床研究結果

德黑蘭醫科大學兒童醫學中心

2021年8月6日，德黑蘭醫科大學兒童醫學中心在國際期刊《Stem Cell Research and Therapy》上發布了一篇《腦癱患者臍帶組織間充質干細胞鞘內注射后的臨床和影像學結果：一項隨機雙盲假對照臨床試驗》的研究結果。

安全性評估：臍帶間充質干細胞組中有 2 例在鞘內細胞注射后 24 小時內出現發燒，但自行緩解，未診斷出感染。所有癥狀均已消退，在隨訪期間未報告嚴重不良事件。

結論：臍帶間充質干細胞移植是安全的，并且可以改善臨床和影像結果。

ACECR 魯瓦揚干細胞生物學和技術研究所

2022年3月2日， ACECR 魯瓦揚干細胞生物學和技術研究所在國際期刊《BMC Neurology》上發布了一篇《臍帶血單核細胞對痙攣性腦癱患者的安全性和有效性：一項隨機雙盲假對照臨床試驗》的研究結果。

安全性評估：影像學數據顯示，UCB-MNC組患者平均FA增加，MD減少，提示白質結構改善。治療后24小時內最常見的不良反應為腰痛、頭痛、煩躁不安，與腰椎穿刺有關。隨訪期間未觀察到任何副作用。

結論：該試驗表明，鞘內注射 UCB-MNC 對腦癱患兒安全有效。

干細胞治療腦癱的臨床進展

截止2024年10月30日，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療腦癱臨床研究項目有19項，已完成的有7項。

注冊項目（加粗的為國內干細胞治療腦癱的臨床研究結果）：

總結

干細胞療法在腦癱的治療上展現出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質量方面。盡管目前大多數干細胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著研究的深入和技術的進步，干細胞療法有望成為腦癱的替代治療策略之一。

盡管存在倫理和安全性等問題，但隨著全球范圍內對干細胞療法監管的逐步完善和臨床應用經驗的積累，干細胞治療腦癱的未來前景仍然值得期待。

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5、Zarrabi M, Akbari MG, Amanat M, Majmaa A, Moaiedi AR, Montazerlotfelahi H, Nouri M, Hamidieh AA, Badv RS, Karimi H, Rabbani A, Mohebbi A, Rahimi-Dehgolan S, Rahimi R, Dehghan E, Vosough M, Abroun S, Shamsabadi FM, Tavasoli AR, Alizadeh H, Pak N, Zamani GR, Mohammadi M, Javadzadeh M, Ghofrani M, Hassanpour SH, Heidari M, Taghdiri MM, Mohseni MJ, Noparast Z, Masoomi S, Goudarzi M, Mohamadpour M, Shodjaee R, Samimi S, Mohammad M, Gholami M, Vafaei N, Koochakzadeh L, Valizadeh A, Malamiri RA, Ashrafi MR. The safety and efficacy of umbilical cord blood mononuclear cells in individuals with spastic cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. BMC Neurol. 2022 Mar 29;22(1):123. doi: 10.1186/s12883-022-02636-y. PMID: 35351020; PMCID: PMC8966246.

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