干細胞為新的醫學治療提供了廣闊的前景。了解干細胞類型、當前和可能的用途，以及研究和實踐的狀態。

您在新聞中聽說過干細胞，也許您想知道它們是否可以幫助您或您所愛的患有嚴重疾病的人。您可能想知道干細胞是什么，它們如何用于治療疾病和損傷，以及為什么它們成為如此激烈爭論的主題。

干細胞：它們是什么以及它們的作用？

以下是有關干細胞的常見問題解答。

干細胞是身體的原材料——所有其他具有特殊功能的細胞都是從這些細胞中產生的。在身體或實驗室的適當條件下，干細胞分裂形成更多的細胞，稱為子細胞。

這些子細胞成為新的干細胞或具有更特定功能的特化細胞（分化），例如血細胞、腦細胞、心肌細胞或骨細胞。體內沒有其他細胞具有產生新細胞類型的天然能力。

研究人員希望干細胞研究可以幫助：

增加對疾病如何發生的了解。

通過觀察干細胞成熟為骨骼、心肌、神經和其他器官和組織中的細胞，研究人員可以更好地了解疾病和病癥是如何發展的。

生成健康細胞以替換受疾病影響的細胞（再生醫學）。干細胞可以被引導成為特定的細胞，可用于人體再生和修復受損或受疾病影響的組織。可能受益于干細胞療法的人包括患有脊髓損傷、1 型糖尿病、帕金森病、肌萎縮側索硬化癥、阿爾茨海默病、心臟病、中風、燒傷、癌癥和骨關節炎的人。干細胞可能具有生長成為新組織用于移植和再生醫學的潛力。研究人員繼續推進對干細胞及其在移植和再生醫學中的應用的認識。

測試新藥的安全性和有效性。在對人體使用研究藥物之前，研究人員可以使用某些類型的干細胞來測試藥物的安全性和質量。這種類型的測試很可能首先對心臟毒性測試的藥物開發產生直接影響。新的研究領域包括使用已被編程為組織特異性細胞的人類干細胞來測試新藥的有效性。為了準確地測試新藥，必須對細胞進行編程以獲取藥物靶向細胞類型的特性。將細胞編程為特定細胞的技術正在研究中。例如，可以生成神經細胞來測試一種治療神經疾病的新藥。測試可以顯示新藥是否對細胞有任何影響以及細胞是否受到傷害。

干細胞有多種來源：

胚胎干細胞。這些干細胞來自3至5天大的胚胎。在這個階段，胚胎被稱為囊胚，大約有150個細胞。這些是多能 (ploo-RIP-uh-tunt) 干細胞，這意味著它們可以分裂成更多的干細胞或可以成為體內任何類型的細胞。這種多功能性允許胚胎干細胞用于再生或修復患病的組織和器官。

成體干細胞。這些干細胞數量很少，存在于大多數成人組織中，例如骨髓或脂肪。與胚胎干細胞相比，成體干細胞產生身體各種細胞的能力更為有限。直到最近，研究人員還認為成體干細胞只能產生相似類型的細胞。例如，研究人員認為存在于骨髓中的干細胞只能產生血細胞。然而，新出現的證據表明，成體干細胞可能能夠產生各種類型的細胞。例如，骨髓干細胞可能能夠產生骨骼或心肌細胞。這項研究導致了早期臨床試驗，以測試人們的實用性和安全性。例如，成人干細胞目前正在神經系統疾病或心臟病患者身上進行測試。

成體細胞被改變為具有胚胎干細胞的特性。科學家們已經成功地利用基因重編程將普通成體細胞轉化為干細胞。通過改變成體細胞中的基因，研究人員可以對細胞進行重新編程，使其發揮與胚胎干細胞相似的作用。這種新技術可能允許使用重新編程的細胞代替胚胎干細胞，并防止免疫系統對新干細胞的排斥。然而，科學家們還不知道使用改變的成體細胞是否會對人類造成不利影響。研究人員已經能夠獲取常規的結締組織細胞并將它們重新編程為功能性心臟細胞。在研究中，注射新心臟細胞的心力衰竭動物的心臟功能和存活時間得到改善。

圍產期干細胞。研究人員在羊水和臍帶血中發現了干細胞。這些干細胞具有轉變為特化細胞的能力。羊水充滿了包圍并保護子宮內發育中胎兒的囊。研究人員已經從孕婦抽取的用于檢測或治療的羊水樣本中鑒定出干細胞——這一過程稱為羊膜穿刺術。

胚胎干細胞是從早期胚胎中獲得的——在體外受精診所，卵子與精子受精時形成的一組細胞。由于人類胚胎干細胞是從人類胚胎中提取的，因此人們提出了一些關于胚胎干細胞研究倫理的問題。

美國國立衛生研究院于2009年制定了人類干細胞研究指南。該指南定義了胚胎干細胞及其在研究中的應用方式，并包括對捐贈胚胎干細胞的建議。此外，指南指出，只有當不再需要胚胎時，才能使用通過體外受精產生的胚胎中的胚胎干細胞。

用于胚胎干細胞研究的胚胎來自在體外受精診所受精但從未植入女性子宮的卵子。干細胞是在捐贈者知情同意的情況下捐贈的。干細胞可以在實驗室的試管或培養皿中的特殊溶液中存活和生長。

盡管成體干細胞的研究前景廣闊，但成體干細胞可能不像胚胎干細胞那樣用途廣泛且持久。成體干細胞可能無法被操縱以產生所有細胞類型，這限制了成體干細胞用于治療疾病的方式。

由于毒素等環境危害或細胞在復制過程中獲得的錯誤，成體干細胞也更有可能包含異常。然而，研究人員發現成體干細胞比最初想象的更具適應性。

干細胞系是一組細胞，它們全部來自單個原始干細胞并在實驗室中生長。干細胞系中的細胞不斷生長，但不會分化成特化細胞。理想情況下，它們沒有遺傳缺陷并繼續產生更多的干細胞。細胞簇可以從干細胞系中取出并冷凍儲存或與其他研究人員共享。

干細胞療法，也稱為再生醫學，使用干細胞或其衍生物促進患病、功能失調或受傷組織的修復反應。這是器官移植的下一章，使用細胞代替供應有限的供體器官。

研究人員在實驗室培養干細胞。這些干細胞被操縱以專門化為特定類型的細胞，例如心肌細胞、血細胞或神經細胞。然后可以將特化細胞植入人體。例如，如果此人患有心臟病，則可以將細胞注射到心肌中。然后，健康的移植心肌細胞可能有助于修復受傷的心肌。研究人員已經表明，引導成類心臟細胞的成人骨髓細胞可以修復人的心臟組織，并且正在進行更多研究。

目前。醫生進行了干細胞移植，也稱為骨髓移植。在干細胞移植中，干細胞替代因化療或疾病而受損的細胞，或作為供體免疫系統對抗某些類型癌癥和血液相關疾病（如白血病、淋巴瘤、神經母細胞瘤和多發性骨髓瘤）的一種方式。這些移植使用成體干細胞或臍帶血。

研究人員正在測試成人干細胞治療其他疾病的能力，包括一些退行性疾病，如心力衰竭。為了使胚胎干細胞發揮作用，研究人員必須確定干細胞會分化成所需的特定細胞類型。研究人員還發現了指導干細胞成為特定類型細胞的方法，例如指導胚胎干細胞成為心臟細胞。這方面的研究正在進行中。

胚胎干細胞也可以不規則地生長或自發地專注于不同的細胞類型。研究人員正在研究如何控制胚胎干細胞的生長和分化。

胚胎干細胞也可能引發免疫反應，在這種反應中，接受者的身體會像外來入侵者一樣攻擊干細胞，或者干細胞可能根本無法按預期發揮作用，后果不明。研究人員繼續研究如何避免這些可能的并發癥。

治療性克隆，也稱為體細胞核移植，是一種創建獨立于受精卵的多功能干細胞的技術。在這種技術中，細胞核是從未受精卵中去除的。這個細胞核含有遺傳物質。細胞核也從供體細胞中取出。然后將這個供體細胞核注射到卵子中，取代被移除的細胞核，這一過程稱為核移植。卵被允許分裂并很快形成囊胚。這個過程產生了一系列與捐贈者的細胞在遺傳上相同的干細胞——本質上是一個克隆。

一些研究人員認為，來自治療性克隆的干細胞可能比來自受精卵的干細胞更有益，因為克隆細胞一旦移植回供體體內就不太可能被排斥，并且可以讓研究人員確切地了解疾病是如何發展的。

盡管在許多其他物種中取得了成功，但研究人員未能成功地對人類進行治療性克隆。然而，在最近的研究中，研究人員通過修改治療性克隆過程創造了人類多能干細胞。研究人員繼續研究人類治療性克隆的潛力。