目錄

• ALS的預(yù)期壽命
• 療程
• 經(jīng)常問的問題

肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS) 患者的預(yù)期壽命各不相同，但往往在兩到五年之間。¹然而，有些ALS患者的壽命確實(shí)更長。大約10%的患者能活10年，5%的人能活20年或更長。

ALS無法治愈，但有一些治療方法可以減緩身體機(jī)能的喪失并改善受其影響的人的生活質(zhì)量。

ALS患者的預(yù)期壽命

不幸的是，ALS的預(yù)后很差。ALS是一種進(jìn)行性疾病，80%的受其影響的人將在五年內(nèi)絕癥。

ALS影響控制運(yùn)動的神經(jīng)。隨著病情的發(fā)展，肌萎縮側(cè)索硬化癥患者無法移動手臂和腿來行走或起床，最終失去自主說話、進(jìn)食和呼吸的能力。

ALS如何導(dǎo)致死亡

ALS死亡通常是由于呼吸衰竭造成的，因?yàn)楹粑募∪庾兊寐楸?。無創(chuàng)通氣和有創(chuàng)通氣都可以緩解呼吸，但肌萎縮側(cè)索硬化會繼續(xù)發(fā)展。

ALS你能活多久？

根據(jù)ALS協(xié)會的數(shù)據(jù)，ALS患者的平均預(yù)期壽命為三年。但是，差異很大：

• 20%的人能活五年或以上
• 10%的人能活10年或以上
• 5%的壽命長達(dá)20年或更長

天體物理學(xué)家史蒂芬·霍金患有ALS的時間比任何其他已知的人都長。他于1963年被診斷出來，并存活了 55年。

ALS進(jìn)展有多快？

對于大多數(shù)人來說，ALS進(jìn)展很快，需要2到5年的時間。但并非所有人都如此。有些人的病情進(jìn)展較慢，生存時間較長。 

ALS的進(jìn)展并不按照可預(yù)測的時間表進(jìn)行。患有ALS的人會出現(xiàn)肌肉無力加劇的情況，最終會出現(xiàn)說話、呼吸和吞咽問題。減肥也很常見。

ALS的最后階段發(fā)生在身體完全癱瘓時。這個階段的人不能呼吸、說話或吞咽，需要呼吸機(jī)和飼管。在此階段，ALS患者通常會接受臨終關(guān)懷，預(yù)計(jì)存活時間不會超過6個月。

ALS總是致命的。大多數(shù)時候，死亡是由于呼吸衰竭而發(fā)生的。ALS末期患者通常需要服用藥物來緩解不適和情緒困擾。

并發(fā)癥

并發(fā)癥可能由疾病過程中的神經(jīng)損傷或治療引起：

• 由于吞咽障礙導(dǎo)致窒息
• 呼吸急促，由于呼吸肌萎縮
• 由于肌肉無力和萎縮，有跌倒的風(fēng)險
• 由于飲食困難導(dǎo)致營養(yǎng)缺乏
• 感染，來自呼吸機(jī)、飼管和導(dǎo)尿管等醫(yī)療設(shè)備
• 焦慮和抑郁，與不可預(yù)測的絕癥有關(guān)
• 不適當(dāng)?shù)那榫w爆發(fā)，與大腦那部分的損傷有關(guān)
• 認(rèn)知變化和癡呆⁸

療程

雖然ALS無法治愈，也無法完全阻止疾病的進(jìn)展，但有一些治療方法可以提高預(yù)期壽命和生活質(zhì)量。這些包括：

藥物

力如太（利魯唑）自1995年以來一直在使用，隨機(jī)雙盲臨床試驗(yàn) 顯示，它可以延長預(yù)期壽命約兩到三個月，但并不能緩解癥狀。⁴這種藥物在液體形式時也被稱為Tiglutek，在用作口腔膜劑時也被稱為 Exservan，這兩種藥物對于吞咽困難的人來說都更容易。

Radicava（edaravone）是一種自由基清除劑藥物，于2017年獲得批準(zhǔn)。在獲得許可的3期試驗(yàn)中，它使參與研究的一組經(jīng)過嚴(yán)格挑選的人的身體機(jī)能下降減少了33%。然而，研究人員警告說，這些結(jié)果可能并不適用于所有ALS患者。

Nuedexta（氫溴酸右美沙芬/硫酸奎尼丁）可能有助于改善延髓運(yùn)動功能（對言語和吞咽很重要）。特別是，它可能有助于以更少的停頓更好地控制言語，但還需要更多的研究。

Relyvrio（苯丁酸鈉/牛磺酸二醇）于2022年獲得批準(zhǔn)。在一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照試驗(yàn)中，接受 Relyvrio 治療的患者的身體機(jī)能下降速度低于接受安慰劑治療的患者。Relyvrio可以口服或通過飼管服用。

無創(chuàng)通氣

使用無創(chuàng)通氣(NIV) 是ALS治療的基石。NIV的主要模式是正壓通氣，基本上是通過貼合口鼻的面罩呼吸。

最終，可能需要 通過喉嚨中的呼吸管或頸部前面的孔（氣管切開術(shù)）進(jìn)行更有創(chuàng)的通氣。

由于通氣最終成為ALS患者的生命支持技術(shù)，因此可能會影響自然死亡的能力。ALS患者可能希望從一開始就決定何時停止機(jī)械通氣，同時他們有能力制定預(yù)先指示。

膈肌起搏

FDA已批準(zhǔn)NeuRx隔膜起搏系統(tǒng)，該系統(tǒng)使用植入電極引起隔膜收縮并產(chǎn)生呼吸

該裝置也適用于脊髓損傷的人。如果尚未發(fā)生嚴(yán)重的呼吸衰竭，該設(shè)備可以讓人們每天在沒有呼吸機(jī)的情況下呼吸長達(dá)四個小時。

盡管 FDA 已批準(zhǔn)其使用，但一些醫(yī)療保健提供者質(zhì)疑其對 ALS 的有用性，⁹一些專家甚至表示它可能有害。

經(jīng)皮內(nèi)窺鏡美食術(shù) (PEG)

將飼管放入胃中并通過腹壁引出體外。盡管研究未能顯示出對生存時間的一致影響，但它被認(rèn)為是胃腸系統(tǒng)功能正常的患者的安全營養(yǎng)方案。

由于PEG管繞過口腔和喉嚨，因此將食物和藥物窒息以及吸入肺部的風(fēng)險降至最低。液體管飼、藥物和水都可以通過PEG管給予。

干細(xì)胞治療

國內(nèi)干細(xì)胞療法修復(fù)漸凍癥臨床進(jìn)展

我國干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展迅速，隨著國家和地方政策的不斷出臺，支持干細(xì)胞行業(yè)發(fā)展的政策細(xì)則日漸完善，越來越多符合資質(zhì)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)申請開展干細(xì)胞臨床干預(yù)項(xiàng)目，更多的漸凍癥患者將得到有效醫(yī)治。

案例一：自體骨髓細(xì)胞干預(yù)漸凍癥患者

2018年6月21日，世界第18個“漸凍人日”，一位受漸凍癥折磨四年的患者。為緩解患者的病情，提出在現(xiàn)有的干預(yù)基礎(chǔ)上對患者實(shí)施細(xì)胞療法。在征得患者家屬同意后，患者接受了自體骨髓細(xì)胞回輸干預(yù)。短短四天后，便見證了可喜的效果：患者即使不吸氧也不會覺得胸悶，下肢活動感覺比以前有力，說話聲音明顯比以前洪亮！

案例二：干細(xì)胞干預(yù)99例漸凍癥患者

2012年，武裝警察部隊(duì)某醫(yī)院神經(jīng)干細(xì)胞移植科對臨床住院接受臍帶干細(xì)胞干預(yù)的 99 例肌萎縮側(cè)索硬化癥患者進(jìn)行數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析。采集間充質(zhì)干細(xì)胞后，對99位患者均給予 4 次腰椎穿刺間充質(zhì)干細(xì)胞移植，移植術(shù)前及術(shù)后由同一康復(fù)師使用 ALSFRS 評 分、Plaitaks 評分以及本課題改良的 Plaitaks 評分進(jìn)行評價，最后對3組所得數(shù)據(jù)進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析。

結(jié)果顯示：三種評分方法都證明干細(xì)胞移植可以改善ALS患者的運(yùn)動功能，患者癥狀較干預(yù)前明顯改善。

結(jié)論：間充質(zhì)干細(xì)胞干預(yù) ALS 是有效的、安全的。

事實(shí)上干細(xì)胞修復(fù)漸凍癥已有幾十年的研究歷史，近年來，干細(xì)胞療法對漸凍癥的研究已取得了良好進(jìn)展，一定程度上延長了漸凍人的生存時間，改善了漸凍人的神經(jīng)功能，遏制運(yùn)動神經(jīng)元的進(jìn)行性損傷，干細(xì)胞療法將是有效針對漸凍癥的有效方法。

提高生活質(zhì)量

物理治療師可以幫助 ALS 患者進(jìn)行體育鍛煉和伸展運(yùn)動，以增強(qiáng)功能性肌肉，減少痙攣，并且不會過度勞累肌肉，目的是保持他們?nèi)匀粨碛械牧α亢挽`活性。

職業(yè)治療師可以幫助改善功能和增加獨(dú)立性的輔助設(shè)備，例如坡道、支架、助行器和輪椅。

言語治療師可以幫助教授適應(yīng)性策略，使說話更大聲、更清晰。隨著語言能力的惡化，出現(xiàn)了一些自適應(yīng)設(shè)備，例如使用眼動追蹤技術(shù)的基于計(jì)算機(jī)的語音合成器，甚至可以僅使用大腦活動來控制輪椅等設(shè)備的腦機(jī)接口。

ALS的希望研究

許多研究人員和臨床試驗(yàn)正在努力尋找 ALS 的治療方法。即將出現(xiàn)的療法涉及可以幫助保護(hù)剩余運(yùn)動神經(jīng)元的干細(xì)胞，以及可以治療可能導(dǎo)致ALS的遺傳變異的藥物。

來自杭吉干細(xì)胞科技的一句話

近年來，ALS的支持和治療取得了進(jìn)展。研究人員在了解ALS疾病過程方面也取得了進(jìn)展，這有望帶來新的治療方法。

了解 ALS 的治療和護(hù)理選擇可以幫助您理解這種困難而復(fù)雜的診斷。ALS專業(yè)多學(xué)科治療團(tuán)隊(duì)可能會最有幫助。

與您的醫(yī)療保健提供者討論您可以做些什么來幫助ALS患者生活得更舒適，并意識到護(hù)理人員也需要大量支持來應(yīng)對這種棘手的疾病。

經(jīng)常問的問題

ALS癥狀是什么？

疾病早期的ALS癥狀包括：

什么是延髓ALS？

BulbarALS是指導(dǎo)致言語和吞咽困難的疾病。當(dāng)這些是最先出現(xiàn)的癥狀時，稱為“延髓起病”ALS。這種類型的ALS通常進(jìn)展迅速，平均預(yù)期壽命不到兩年。

ALS的典型發(fā)病年齡是多少？

ALS最常出現(xiàn)在40歲至70歲之間。平均發(fā)病年齡為55歲。但罕見的是，該病最早可在20至30歲開始發(fā)病。

伽雷氏病有治療方法嗎？

盧伽雷氏病 (ALS) 治療的主要目標(biāo)是提高預(yù)期壽命或生活質(zhì)量。這可能涉及藥物、無創(chuàng)通氣（使用面罩輔助呼吸）、飼管、物理治療以及使用支架或輪椅等輔助設(shè)備。雖然ALS無法治愈，但一種名為利魯唑的藥物被認(rèn)為可以在一定程度上減緩疾病的進(jìn)展。

女性會得ALS嗎？

女性可能會患上ALS，但這種疾病在男性中的發(fā)病率要高出20%。隨著年齡的增長，ALS的發(fā)病率變得相同。

您的年齡會影響ALS預(yù)后嗎？

在較年輕時被診斷出患有ALS的人往往比在年長時被診斷出患有ALS的人活得更長。一項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)，50歲之前確診的患者比50至59歲確診的患者壽命長約10個月。一般來說，隨著診斷年齡的增加，生存時間會縮短。

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