研究性細胞療法 bemdaneprocel 在低劑量和高劑量組的所有12名參與者中在18個月內仍然具有良好的耐受性，沒有出現重大安全問題/停止12個月的免疫抑制方案后，對18個月數據的評估顯示了持續細胞植入的證據F-DOPA信號增加/探索性臨床終點從12個月到18個月持續改善，高劑量隊列的參與者與低劑量隊列相比顯示出更大的改善/II期研究預計將于今年晚些時候開始招募參與者。

拜爾子公司在帕金森病的I期臨床試驗中表現積極趨勢

德國柏林和美國馬薩諸塞州劍橋，2024年3月6日-拜耳公司和BlueRock Therapeutics LP（一家臨床階段細胞治療公司，也是拜耳公司全資獨立運營的子公司）今天公布了I期臨床18個月數據的詳細信息bemdaneprocel 的試驗，這是一種用于治療帕金森病的研究性同種異體干細胞衍生細胞療法。這些數據是在葡萄牙里斯本舉行的阿爾茨海默病和帕金森病會議上公布的。

數據表明，在18個月時，bemdaneprocel仍然具有良好的耐受性，沒有重大安全問題，移植的細胞能夠存活并植入大腦，并且在12個月時停止免疫抑制治療后，F-DOPA信號繼續增加，如研究方案中所述。

此外，與兩個隊列的基線評估相比，探索性臨床終點有所改善，高劑量隊列的參與者比低劑量隊列的參與者表現出更大的改善。這些是通過MDS-統一帕金森病評定量表第三部分（MDS-UPDRS第三部分）和豪瑟日記進行評估的，它們是用于評估帕金森病運動癥狀嚴重程度的工具。

UCI學院院長、醫學博士Claire Henchcliffe表示：“令人興奮的是，bemdaneprocel在12個月時達到了安全性和耐受性標準，現在18個月的結果表明，即使在停用免疫抑制劑后，這些同種異體細胞仍能存活并具有潛在的積極作用。”加州大學歐文分校神經病學系醫學博士，也是該研究的首席研究員之一。 “我們不應該過度解釋第一階段研究的結果，但這是一個有希望的一步，值得進一步研究跟進。”

根據豪瑟日記（Hauser Diary），當患者的癥狀得到良好控制時，將患者分類為“ON”狀態，當癥狀惡化時，將患者分類為“OFF”狀態，高劑量組的參與者的平均增加了2.7，18個月后與基線相比，處于“良好開啟”狀態的時間小時數。18個月后，處于“關閉”狀態的時間平均減少了2.7小時。與基線相比，低劑量組的參與者的“良好開啟”狀態時間平均延長了0.2小時，“關閉”狀態時間相應平均減少了0.8小時。

在高劑量隊列中，使用MDS-UPDRS第三部分在“關閉”用藥狀態下測量的bemdaneprocel效果進行了18個月的測量，結果顯示與基線相比平均降低了23個點。低劑量組表現出輕微改善，平均下降8.6分。

BlueRock Therapeutics高級副總裁兼開發主管Ahmed Enayetallah表示：“我們很高興看到bemdaneprocel 一期試驗18個月時的數據持續呈現積極趨勢。” “雖然現在還處于早期階段，還有更多工作要做，但我們期待在臨床研究中進一步研究bemdaneprocel。”

一項針對bemdaneprocel進一步臨床測試的II期研究計劃于今年晚些時候開始招募患者。

“我們在干細胞治療帕金森病新治療方案的研究中處于領先地位，因為bemdaneprocel是迄今為止臨床上最先進的多能干細胞衍生細胞療法候選藥物，繼續顯示出積極的趨勢，”該協會成員Christian Rommel說道。拜耳制藥部門執行委員會兼研發主管。 “我們有充分的理由對這些早期數據感到樂觀，我們很高興今年晚些時候進入第二階段。”

關于bemdaneprocel (BRT-DA01) 和I期試驗

Bemdaneprocel (BRT-DA01) 是一種研究性細胞療法，旨在替代帕金森病中丟失的產生多巴胺的神經元。這些多巴胺能神經元前體源自多能干細胞，即人類胚胎干細胞。在外科手術中，這些神經元前體被植入帕金森病患者的大腦中。移植后，它們有可能重塑受到帕金森氏癥嚴重影響的神經網絡，并恢復患者的運動和非運動功能。 Bemdaneprocel 尚未被任何衛生當局批準用于治療任何疾病或醫療狀況。

本一期研究是一項多中心、多地點、開放標簽、非隨機、非對照研究。十二 (12) 名診斷患有帕金森病的受試者接受了2種不同劑量水平的bemdaneprocel細胞中的1種手術移植至雙側連合后殼核，并接受為期1年的免疫抑制方案。

• A組（5名受試者）的每個殼核接受了90萬個細胞的劑量。
• B組（7名受試者）的每個殼核接受了270萬個細胞。安全性和耐受性在1年時作為主要終點進行評估，以及細胞存活和運動影響的證據。還評估了移植的可行性。18個月時重復評估。所有評估將持續兩年以上。

移植手術由紀念斯隆凱特琳 (MSK) 癌癥中心神經外科主任Viviane Tabar博士（醫學博士）和Andres Lozano 博士（醫學博士、哲學博士、FRCSC、FRSC、FCAHS、神經外科醫生和高級醫師）進行。

克倫比爾腦研究所、大學健康網絡 (UHN) 科學家、多倫多西部醫院、大學健康網絡Alan & Susan Hudson神經外科基石主席，以及多倫多大學 (UoT) 神經外科部門主席。威爾康奈爾醫學中心的Harini Sarva博士、醫學博士、哲學博士Claire Henchcliffe博士、加州大學歐文分校的FAAN、FANA博士和Alfonso Fasano博士在臨床現場對參與者進行了跟蹤調查.，大學健康網絡 (UHN) 和UoT神經調節和多學科護理主席。 

有關I期試驗的更多信息，請訪問ClinicalTrials.gov ( NCT04802733 )。 

關于帕金森病

帕金森病是一種進行性神經退行性疾病，由大腦神經細胞死亡引起，導致多巴胺水平下降。在診斷時，估計患者已經失去了50-80%的多巴胺能神經元。這些神經元的喪失會導致運動功能逐漸喪失，并出現震顫、肌肉僵硬和運動緩慢等癥狀。即使使用藥物治療，帕金森病的癥狀也會在一天中出現波動。據帕金森病基金會稱，全球有超過1000萬人患有帕金森病，其中大約有100萬人生活在美國。目前尚無治愈方法，而且當前治療的效果會隨著時間的推移而降低。

關于 BlueRock Therapeutics LP

lueRock Therapeutics LP是一家臨床階段細胞治療公司，專注于開發細胞藥物來逆轉毀滅性疾病。我們正在利用細胞療法的力量，為患有神經、心血管、免疫和眼科疾病的患者創造一系列新藥。我們的主導臨床項目 bemdaneprocel (BRT-DA01) 正處于帕金森病的I期臨床試驗階段。我們成立于2016年，是Versant Ventures和拜耳公司Leaps的合資企業，后者是拜耳公司的影響力投資部門，致力于投資范式轉變的突破性創新。

2019年底，BlueRock成為拜耳公司全資、獨立運營的子公司，作為其新成立的細胞與基因治療平臺的基石。我們的文化是：無論挑戰如何堅持不懈的勇氣、變革醫學和傳遞希望的緊迫感、以使命為導向的正直、以及社區意識，并認識到我們都是比我們自己更偉大的事業的一部分。

關于拜耳

拜耳是一家在醫療保健和營養等生命科學領域擁有核心競爭力的全球性企業。該公司的產品和服務秉承“人人享有健康，人人享有饑餓”的使命，旨在通過支持應對全球人口不斷增長和老齡化帶來的重大挑戰，幫助人類和地球繁榮發展。拜耳致力于推動可持續發展并對其業務產生積極影響。同時，集團的目標是通過創新和增長來提高盈利能力并創造價值。拜耳品牌在全世界代表著信任、可靠性和質量。

2023財年，該集團擁有約10萬名員工，銷售額達476億歐元。不計特殊項目的研發費用達58億歐元。欲了解更多信息，請訪問www.bayer.com。

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