“我又能走路了！我能寫字了！”——這是來自帕金森病（PD）患者的歡呼聲，它承載著無數家庭的喜悅與期待。

2025年1月7日，上海市東方醫院公布了一項具有里程碑意義的臨床研究成果。首批接受自體誘導多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經前體細胞移植治療的帕金森病患者，在手術后的12個月內展現出了驚人的療效。

這些患者不僅恢復了走路、跑步、寫字等基本生活技能，甚至能夠重新使用筷子和操作智能手機，極大地提升了他們的生活質量，并為全球帕金森病治療帶來了新的曙光。

值得注意的是，在國外也有類似的iPSC細胞衍生的多巴胺能祖細胞用于治療帕金森病的研究報告。例如，《新英格蘭雜志》曾報道過一例患病十年的帕金森患者在接受了iPSC來源的多巴胺能神經元植入后，這些神經元在其腦內存活并發揮了治療作用。

而在中國，東方醫院這款自體iPSC來源的多巴胺能神經前體細胞注射液，則是在國內首次應用于人類患者的臨床試驗中，并且已經完成了多例中重度帕金森病患者的治療。

什么是iPSC細胞技術

誘導多能干細胞技術（iPSC技術）是一種革命性的細胞工程技術，它允許科學家通過特定的基因重編程方法將已經分化的成體細胞逆轉為類似胚胎干細胞的狀態。這些重編程后的細胞具有多能性，意味著它們可以分化成體內幾乎任何類型的細胞。

iPSC技術的基礎原理是在2006年由日本京都大學的山中伸彌教授首次提出并實現的，他因此獲得了2012年的諾貝爾生理學或醫學獎。

iPSC技術的一個重要優勢在于它可以使用患者自身的細胞作為起始材料，從而避免了免疫排斥的風險。此外，由于iPSC不需要破壞胚胎來獲得，所以相比傳統的胚胎干細胞研究，它解決了許多倫理爭議問題。

上海三甲醫院首批iPSC干細胞治療帕金森病成效驚人，患者術后走路、寫字能力得到明顯恢復！

1.治療成果：術后12個月，患者生活質量大幅提升

首批患者中的一位男性受試者，長期飽受帕金森病困擾，幾乎失去了所有的運動能力。然而，經過這項革命性的干細胞治療后，他不僅恢復了正常的步行能力，還能進行跑步等活動。更重要的是，他對藥物的依賴減少，每天“關期”（即藥物失效期間）縮短了大約2小時。

另一位女性患者，在治療前幾乎無法獨立行走且手指僵硬；但在接受了同樣的治療之后，她不僅能獨自爬樓梯，手指靈活性也得到了恢復，甚至可以精確地操作智能手機。對于患者及其家人而言，這樣的改變無疑是最令人振奮的消息之一。

2.iPSC療法的優勢，為帕金森病帶來全新希望

iPSC（誘導多能干細胞）療法在治療帕金森病方面展現了多項顯著的優勢，這些優勢不僅在于其技術上的創新性，還體現在臨床應用中的實際效果上。以下是iPSC療法治療帕金森病的主要優勢：

2.1個性化醫療

• iPSC療法采用的是患者自身的細胞，通過基因重編程轉化為多能干細胞，再進一步分化為所需的特定類型細胞——如多巴胺能神經元。
• 這種自體移植方式避免了免疫系統的排斥反應，不需要使用免疫抑制藥物，減少了傳統異體移植可能帶來的并發癥風險。

2.2直接修復受損神經元

• 帕金森病的核心問題是中腦黑質區多巴胺能神經元的喪失或功能障礙，導致大腦內多巴胺水平下降，進而引發運動癥狀。
• iPSC技術可以從源頭上直接修復這些受損的神經元，通過將健康的、新生成的多巴胺能神經元移植到患者的大腦中，替代那些已經死亡或者不再發揮作用的細胞，從而緩解甚至逆轉帕金森癥狀。

2.3長期療效與安全性

• 移植后的iPSC衍生多巴胺能神經元能夠整合進大腦，并且長時間穩定地產生和釋放多巴胺，維持患者的運動功能。
• 此外，研究表明，iPSC來源的功能細胞提供了穩定且安全的細胞來源，可以進行批量制備并確保質量控制，解決了原代細胞治療制品難以規模化生產和質控的問題，同時降低了成本。

2.4無倫理爭議

• 與胚胎干細胞不同，iPSC不需要依賴人類胚胎作為來源，因此不會引起關于生命起源及倫理道德方面的爭論。
• 這使得iPSC成為一種更加容易被社會接受的選擇，特別是在一些對胚胎研究持保守態度的文化背景下。

2.5促進疾病機制理解

• 利用來自患者的iPSC建立疾病模型，可以幫助研究人員更好地了解帕金森病的發生和發展過程。
• 通過對這些模型的研究，科學家們可以獲得有關病理生理學的新見解，并測試新的治療方法，加速藥物開發進程。

2.6擴展治療選擇

• 對于那些藥物治療效果不佳或是不適合接受深部腦刺激手術(DBS)等現有治療手段的患者來說，iPSC療法提供了一種全新的治療途徑。
• 隨著更多臨床試驗數據的積累和技術的進步，預計未來會有更多患者受益于這項先進技術。

3.探索全新治療方法，造福更多患者

此次研究是在國家衛生健康委員會和國家藥品監督管理局的支持下開展的。研究團隊利用腦立體定向手術技術，將自體iPSC衍生的多巴胺能神經前體細胞精準地植入患者大腦特定區域——殼核。植入的新細胞開始分泌多巴胺，補充了腦內缺失的功能，進而改善了患者的運動障礙。

對于患者及其家屬來說，治療效果不僅僅是癥狀上的緩解，更重要的是生活質量的巨大飛躍。許多患者由于病情嚴重而難以完成日常活動，但隨著治療進展，他們逐漸恢復了自理能力，重新找回了生活的信心和希望。

展望未來

盡管這項療法仍處于臨床研究階段，但它已經顯示出巨大的潛力。東方醫院吳景文主任指出，iPSC技術為帕金森病治療帶來了前所未有的希望。借助這一療法，患者的病程有望得到逆轉，甚至可能達到臨床治愈的效果。

劉中民教授強調，盡管國際上有少數關于iPSC細胞衍生多巴胺能神經前體細胞的研究取得了積極成果，但這次在中國開展的研究尤為關鍵，因為它標志著中國首次正式進入這一領域的臨床實踐。

隨著該技術的成功應用，帕金森病患者的治療選擇變得更加多樣化。過去，患者只能依靠藥物或手術來控制癥狀，而現在有了iPSC療法這一選項，未來或許可以通過這一創新手段實現對疾病的根治。對于成千上萬飽受帕金森病困擾的家庭來說，干細胞技術無疑帶來了希望的曙光。

通過干細胞移植，患者不僅可以減輕癥狀，恢復運動能力，還有可能逆轉疾病進程。隨著臨床研究的深入，我們有理由相信，干細胞治療帕金森病將成為一種切實可行且前景廣闊的治療方法，為更多患者帶來福音，開啟更加光明的未來。

結論

隨著東方醫院此次研究成果的公布，我們可以看到中國在干細胞研究方面已經取得了令人矚目的成就。展望未來，相信會有更多基于干細胞技術的新療法問世，不僅為帕金森病患者帶來福音，也將促進整個醫療行業的革新與發展。

信息來源：上海東方醫院

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