干細(xì)胞是人體內(nèi)的一種特定細(xì)胞，具有自我更新、自我修復(fù)、以及定向分化的潛能，干細(xì)胞可分化為不同組織和細(xì)胞。干細(xì)胞的特性使它成為了非常好的人體組織修復(fù)與再生的材料。

早在，2016年，國(guó)務(wù)院關(guān)于印發(fā)“十三五”國(guó)家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃的通知，首次將干細(xì)胞技術(shù)納入我國(guó)“十三五”發(fā)展規(guī)劃及中長(zhǎng)期發(fā)展綱要中，干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)作為國(guó)家戰(zhàn)略發(fā)展支柱產(chǎn)業(yè)。

干細(xì)胞技術(shù)推動(dòng)了我國(guó)臨床科研和生命科技的進(jìn)步

獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)的干細(xì)胞項(xiàng)目61項(xiàng)（結(jié)止2023年1月）

可以看出，間充質(zhì)干細(xì)胞是當(dāng)今干細(xì)胞藥物研發(fā)中最受歡迎的一種，在所有干細(xì)胞新藥研發(fā)中占比十分顯著。

涉及腦中風(fēng)、卵巢早衰、糖尿病、肝硬化、銀屑病、膝骨關(guān)節(jié)炎、心梗、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、宮腔粘連、小兒腦癱等多個(gè)系統(tǒng)的疾病，可以說(shuō)撐起了相關(guān)研究的半邊天。

在我國(guó)，干細(xì)胞按藥品、技術(shù)管理的“雙軌制”監(jiān)管。企業(yè)的干細(xì)胞制劑鼓勵(lì)按藥品申報(bào)，由國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局(NMPA)監(jiān)管；醫(yī)療機(jī)構(gòu)主導(dǎo)的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，即醫(yī)院制劑可按醫(yī)療技術(shù)進(jìn)行管理，由衛(wèi)健委監(jiān)管。

目前，我國(guó)已經(jīng)有近20款間充質(zhì)干細(xì)胞新藥申請(qǐng)獲得臨床批件，最近又有11個(gè)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目完成國(guó)家衛(wèi)健委備案，截至2021年11月，干細(xì)胞臨床研究備案項(xiàng)目達(dá)到111個(gè)。國(guó)內(nèi)已批準(zhǔn)成立的干細(xì)胞臨床研究備案機(jī)構(gòu)140家。

國(guó)外干細(xì)胞最新研究進(jìn)展

Gamida獲得FDA的孤兒藥資格，用于造血干細(xì)胞移植。一家領(lǐng)先的細(xì)胞和免疫治療公司Gamida Cell宣布美國(guó)FDA已授予NiCord孤兒藥資格認(rèn)定，作為造血干細(xì)胞移植(HSCT)的治療方法。NiCord已獲得美國(guó)FDA突破性療法認(rèn)定，是第一個(gè)獲得此稱號(hào)的骨髓移植替代品。它還獲得了美國(guó)和歐盟的孤兒藥資格。在美國(guó)，歐洲和亞洲，正在進(jìn)行一項(xiàng)評(píng)估白血病和淋巴瘤患者的NiCord的3期研究(NCT02730299)。

SanBio：SanBio簽訂干細(xì)胞治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議

專注于神經(jīng)疾病再生醫(yī)學(xué)的SanBio公司宣布與慶應(yīng)義塾大學(xué)醫(yī)學(xué)院達(dá)成關(guān)于SB623治療失智癥的聯(lián)合研究協(xié)議。SB623是一種再生細(xì)胞藥物，正在美國(guó)進(jìn)行慢性卒中的臨床試驗(yàn)，在日本和美國(guó)進(jìn)行治療慢性創(chuàng)傷性腦損傷的試驗(yàn)。SB623由來(lái)自成體骨髓的間充質(zhì)干細(xì)胞組成，這些干細(xì)胞經(jīng)過(guò)基因改造，釋放各種生長(zhǎng)因子，并在中風(fēng)或創(chuàng)傷性腦損傷引起的損傷部位給藥時(shí)促進(jìn)神經(jīng)細(xì)胞再生，被認(rèn)為是一種可以恢復(fù)功能喪失的干細(xì)胞療法。

Axol Bioscience Ltd：Axol Bioscience推出人源ipsC衍生的心房心肌細(xì)胞

Axol Bioscience公司，宣布推出人源iPSC衍生的心房肌細(xì)胞，用于發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)新的治療方法，促進(jìn)我們對(duì)心血管疾病的理解。這種生理學(xué)相關(guān)的人源ipsC衍生細(xì)胞系快速且易于使用，可在解凍后7天內(nèi)制備好，用于電生理學(xué)、心臟收縮性研究、心肌病篩查和研究。這些細(xì)胞將為研究人員提供一個(gè)快速且易于使用的平臺(tái)，用于研究人類心房肌細(xì)胞，創(chuàng)建心房特異性疾病模型，以及后續(xù)開(kāi)發(fā)用于識(shí)別疾病和改善治療。

全球首個(gè)iPS細(xì)胞治療帕金森臨床試驗(yàn)獲批

日本政府已經(jīng)批準(zhǔn)了京都大學(xué)使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)治療帕金森的臨床試驗(yàn)。這也是日本政府第三次批準(zhǔn)將iPS衍生細(xì)胞移植到病人體內(nèi)。據(jù)悉，今年早些時(shí)候，京都大學(xué)的審查委員會(huì)就通過(guò)了這項(xiàng)臨床試驗(yàn)。這將是首個(gè)旨在開(kāi)發(fā)iPS細(xì)胞藥物的臨床試驗(yàn)。該團(tuán)隊(duì)利用人的iPS細(xì)胞制成了神經(jīng)元細(xì)胞，并將這些神經(jīng)元細(xì)胞移植至8只患有帕金森的猴子腦中，結(jié)果顯示，猴子的手足顫抖狀況得到了改善，開(kāi)始變得靈活，經(jīng)過(guò)最長(zhǎng)2年時(shí)間的觀察，未出現(xiàn)長(zhǎng)出腫瘤的異常狀況。

《The EMBO Journal》：研究發(fā)現(xiàn)促黃體生成素調(diào)節(jié)造血干細(xì)胞穩(wěn)態(tài)

該工作首次揭示一種青春期起始分泌的腦垂體激素——促黃體生成素(Luteinizing hormone，LH)在造血干細(xì)胞(HSC)穩(wěn)態(tài)維持中的重要調(diào)控功能。這項(xiàng)工作首次提出了一種HSC的計(jì)量機(jī)制——腦垂體通過(guò)分泌LH讓HSC的數(shù)量在青春期實(shí)現(xiàn)穩(wěn)態(tài)。一旦HSC的LH信號(hào)感應(yīng)受阻，骨髓內(nèi)HSC會(huì)在青春期繼續(xù)擴(kuò)增，最終導(dǎo)致骨髓過(guò)度造血和白細(xì)胞增多癥(Leukocytosis)，與此相伴隨的是，白血病進(jìn)程的加速。因此，該文也首次揭示了干細(xì)胞計(jì)量機(jī)制生理學(xué)意義：維持正常造血和抑制白血病進(jìn)展。

《Stem cell》：干細(xì)胞療法有助于治療克羅恩氏病

根據(jù)最近的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)結(jié)果，利用干細(xì)胞移植的手段能夠幫助克羅恩氏病患者重塑免疫系統(tǒng)。而在這一試驗(yàn)中，作者希望了解能否通過(guò)相似的手段降低克羅恩氏病患者腸道的炎癥反應(yīng)。在這項(xiàng)試驗(yàn)中，患者接受了化療以及激素療法用于激活體內(nèi)的干細(xì)胞，之后通過(guò)血液分離的方式得到。進(jìn)一步的化療用于清除體內(nèi)的免疫系統(tǒng)。最后將干細(xì)胞回輸患者體內(nèi)。患者最終能夠形成全新的免疫系統(tǒng)。盡管該研究仍在進(jìn)行中，結(jié)果還不明朗，但研究者們相信這種療法有望降低患者的炎癥程度，并最終達(dá)到治愈的效果。

《Nature Methods》：利用人多能性干細(xì)胞產(chǎn)生脊髓神經(jīng)干細(xì)胞

在一項(xiàng)新的研究中，來(lái)自美國(guó)加州大學(xué)圣地亞哥分校醫(yī)學(xué)院的研究人員報(bào)道，他們利用人多能性干細(xì)胞(hPSC)成功地產(chǎn)生脊髓神經(jīng)干細(xì)胞(NSC)。這些脊髓神經(jīng)干細(xì)胞分化為不同的能夠在整個(gè)脊髓中擴(kuò)散的細(xì)胞群體，而且能夠在很長(zhǎng)的一段時(shí)間內(nèi)加以維持。在將體外培養(yǎng)的源自hPSC的脊髓神經(jīng)干細(xì)胞移植到受損的大鼠脊髓中之后，這些研究人員注意到這些移植物富含興奮性神經(jīng)元，讓大量的軸突長(zhǎng)距離延伸，讓它們形成的靶結(jié)構(gòu)接受神經(jīng)支配，并且能夠?qū)崿F(xiàn)強(qiáng)健的皮質(zhì)脊髓再生。

《Cell Research》：新研究挖掘干細(xì)胞在移植療法中的應(yīng)用來(lái)自Stowers醫(yī)學(xué)研究所的研究者們發(fā)現(xiàn)了一種能夠從成體臍帶血中分化形成造血干細(xì)胞的方法。這一方法能夠更加方便特殊疾病，例如白血病、血液紊亂、免疫系統(tǒng)疾病以及癌癥等的，除了少部分配型成功的骨髓移植以外的細(xì)胞移植治療。在這項(xiàng)發(fā)表在《Cell Research》雜志上的研究中，作者等人研究了一種參與調(diào)控多條造血干細(xì)胞自我更新通路的蛋白，該蛋白叫做Ythdf2.他們發(fā)現(xiàn)mRNA水平的特殊修飾能夠幫助造血干細(xì)胞自我更新，而且能夠促進(jìn)mRNA的降解。

總結(jié)

與傳統(tǒng)的藥物治療、手術(shù)治療相比較，干細(xì)胞療法具有低毒性、治療材料來(lái)源充足、治療范圍廣闊等特點(diǎn)，在治療某些疾病方面有著無(wú)法代替的優(yōu)點(diǎn)，解決人口老齡化和醫(yī)療系統(tǒng)的負(fù)擔(dān)。從理論上說(shuō)，干細(xì)胞技術(shù)能夠治愈所有的疾病。

當(dāng)前，修復(fù)、替代衰老損傷器官是醫(yī)學(xué)界的重點(diǎn)研究領(lǐng)域，再生醫(yī)學(xué)研究和應(yīng)用成為治療許多傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)難以解決的重大疾病的新希望。??
未來(lái)，以干細(xì)胞治療為核心的再生醫(yī)學(xué)，將成為繼藥物治療、手術(shù)治療后的另一種疾病治療途徑，從而成為新醫(yī)學(xué)革命的核心！

更值得關(guān)注的是，今年兩會(huì)干細(xì)胞再次被眾多政協(xié)委員建言獻(xiàn)策。可見(jiàn)，干細(xì)胞與民生的關(guān)系得到了新的認(rèn)識(shí)，干細(xì)胞也正向我們走來(lái)。

我國(guó)干細(xì)胞在多種疾病臨床干預(yù)應(yīng)用方面向前邁進(jìn)了一大步。“細(xì)胞承載希望，科技實(shí)現(xiàn)夢(mèng)想”。為患者帶去治愈希望，惠澤中國(guó)百姓。干細(xì)胞藥品化路漫漫，任重道遠(yuǎn)仍需努力！

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