全球有超過3600萬人受到1型糖尿病 (T1D) 的影響，這是一種終生疾病，其中產生胰島素的細胞受到免疫系統的攻擊和破壞，導致胰島素產生不足，需要每天監測血糖和注射胰島素。雖然已經報道了胰島移植的成功結果，但由于獲得尸體供體胰島的機會有限，因此很少有患者可以從這種治療選擇中受益。人類多能干細胞 (hPSC) 可以提供無限且不變的產生胰島素的β細胞來源，用于治療更多的T1D患者。

干細胞療法通過簡化β細胞分化干預1型糖尿病

哥本哈根大學的科學家們懷著為1型糖尿病患者提供干細胞療法的愿景，發現了一種存在于人類胰腺前體細胞上的獨特細胞表面蛋白，首次提供了一種分子手柄來純化細胞，這些細胞的命運將成為胰腺細胞——包括產生胰島素的細胞。這項工作在題為“從分離的GP2+人類胰腺祖細胞中高效生成葡萄糖反應性β細胞”的里程碑式研究中概述， 剛剛發表在Cell Reports上，可在此處獲取。

出于安全性和最終產品一致性的原因，明確分離細胞群的生物標志物是細胞治療研究的圣杯。通過使用這種細胞表面標記，研究人員設計了一種流線型和簡化的分化過程來產生胰島素產生細胞，用于未來治療 1 型糖尿病患者。該過程能夠實現具有成本效益的制造，并在其核心利用純化胰腺前體細胞的中間細胞庫。

新標記的發現還使研究人員能夠簡化和完善生產 hPSC 衍生胰島素細胞的過程。

“通過從純化的胰腺前體細胞群開始，而不是未成熟的干細胞，我們消除了在最終細胞制備過程中產生不需要的致瘤細胞的風險，從而產生用于治療目的的更安全的細胞產品”。

丹麥干細胞中心 (DanStem) 常務董事Henrik Semb教授 解釋說：

“盡管在體外（實驗室）制造產生胰島素的β細胞方面取得了重大進展，但我們仍在探索如何大規模生產成熟的β細胞以滿足未來的臨床需求。我們目前的研究為如何解決安全性、純度和成本效益制造等關鍵技術挑戰提供了寶貴的知識，如果不及早面對這些方面，可能會阻礙干細胞療法成為臨床和商業上可行的糖尿病治療方法。”

事實上，Semb的團隊是第一批不僅直接解決治療概念，而且在他們的過程中盡早納入制造考慮因素以確保未來商業化成為可能的團隊之一。

為了將當前的研究結果轉化為1型糖尿病的潛在治療方法，Ameri和Semb旨在通過成立衍生公司 PanCryos 將他們最近正在申請專利的創新商業化。PanCryos組建了一支由干細胞生物學、胰島移植、商業和監管指導方面的專家組成的團隊，目前由KU POC撥款和Novo Seeds的種子前資金資助。

“與該領域的其他團隊一樣，我們多年來一直致力于1型糖尿病的細胞療法。我們的方法的獨特之處在于簡化了我們的協議，該協議承認最終需要擴大該過程以進行制造。PanCryos的建立是為了確保開發第一個可擴展的1型糖尿病同種異體細胞療法，這樣我們就可以通過提供一種生產成本不會太高的產品來提供負擔得起的治療途徑，這在發展中國家經常發生細胞治療領域”， PanCryos聯合創始人兼首席執行官 Jacqueline Ameri 解釋道。

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