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干細胞治療肌萎縮側索硬化癥的現狀

干細胞治療背景下的肌萎縮側索硬化癥
干細胞治療背景下的肌萎縮側索硬化癥

肌萎縮側索硬化癥或ALS是一種進行性神經退行性疾病,會影響脊髓的神經元和中樞神經系統。它會慢慢殺死運動神經元,導致行走和進食等隨意肌肉運動的喪失。ALS患者必須依靠輪椅和看護人來滿足他們的日常需求。?

在全球范圍內,每50,000人中就有1人成為ALS的受害者。每年診斷和記錄約5,760至6,400例新病例。此外,每100,000人中就有五分之一死于肌萎縮側索硬化。?

ALS是一種進行性疾病,這意味著癥狀會隨著時間的推移而惡化,并且無法治愈。這種疾病的存活時間約為數年,但在極少數情況下,人們可以活到十年或更長時間。一些治療只能減緩其進展。干細胞療法是ALS 患者的一種新療法,可以減輕癥狀并改善神經肌肉傳導,提高其整體生活質量,甚至可以延長其生活質量。從這篇文章中,您將了解干細胞療法在治療肌萎縮側索硬化癥患者方面的有效性和安全性。

什么是肌萎縮側索硬化癥 (ALS)

肌萎縮側索硬化癥是一種罕見的嚴重進行性神經系統疾病。盡管進行了一個多世紀的研究,ALS的發展原因仍不清楚。這種疾病的特征是發生在脊髓和大腦中的運動神經元退化,導致在疾病后期停止使用肌肉和肌肉運動麻痹。結果,患者無法行走、說話、咀嚼,甚至不能熟練地呼吸。?

ALS神經變性的潛在機制是多因素的,并通過相互關聯的分子和遺傳途徑發揮作用。具體而言,這種神經變性可能是谷氨酸興奮性毒性、自由基的產生、細胞質蛋白聚集體、SOD1酶與線粒體功能障礙相結合,以及通過神經絲細胞內聚集體的積累破壞軸突運輸過程的復雜相互作用的結果。?

TARDBP和FUS的突變導致細胞內聚集體的形成,這對神經元有害。小膠質細胞的激活導致促炎細胞因子的分泌,從而導致進一步的毒性。最終,運動神經元變性是通過鈣依賴性酶通路的激活而發生的。

體征和癥狀

該疾病的起源在于肌肉無力的發展,導致ALS伴有肌肉萎縮。這種疾病的最初跡象非常微妙,即使是患者也很難注意到。然而,它們會隨著時間逐漸增加和惡化。常見的體征或癥狀是:

  • 肌肉抽搐;
  • 肌肉痙攣;
  • 影響身體一部分的肌肉無力;
  • 言語不清或困難;
  • 咀嚼或吞咽困難;
  • 呼吸問題;
  • 快速減肥和食欲不振。

預后極差,直到最近,治療都是對癥治療,只能延緩致命的結局。大多數肌萎縮側索硬化患者會在該癥狀首次出現后的三到五年內去世。在ALS疾病干細胞研究之后,基于細胞的療法為控制疾病癥狀、改善生活質量和延長疾病預期壽命帶來了希望。

介導 ALS 神經變性的細胞和分子過程。

什么是干細胞療法

干細胞是轉化為子細胞的原始身體材料,子細胞產生更多具有特定功能的干細胞,如神經元、血液、骨骼和肌肉細胞、心肌細胞等。

干細胞療法是一種再生醫學療法,旨在修復體內受損細胞,同時減少炎癥和改善免疫系統反應。

干細胞療法用于治療多種自身免疫性疾病、炎癥和神經系統疾病,例如克羅恩病、關節炎帕金森病多發性硬化癥和ALS等。用干細胞治療ALS可能需要頻繁的細胞移植以觀察治療的積極效果。它為身體提供足夠的健康細胞來暫時自愈。這種治療策略有助于減少疾病的進展,但不能治愈它。

干細胞如何幫助ALS患者

干細胞治療漸凍癥正在作為一種新的治療計劃出現,以減少體內神經變性的擴散,再生已經受影響的神經元,并保護那些仍然健康的神經元。在多項 ALS 和干細胞治療研究中,不同類型的干細胞已顯示出減緩疾病進展的潛力。特別是,成人間充質干細胞 (MSC) 正在接受試驗,以觀察它們如何與 ALS 患者的細胞發生反應。

一項研究旨在找出ALS患者對干細胞移植的耐受性。實驗人員從患者的骨髓中分離出間充質干細胞。將提取的細胞懸浮在2毫升腦脊液(也從患者身上收集)中,使細胞模仿腦細胞的功能。增強的細胞后來被移植回脊髓。未觀察到不良反應,但部分患者出現輕微副作用,如肋骨、胸部和腹部疼痛以及腿部異常灼痛和刺痛感。作為治療的結果,間充質干細胞增強了神經肌肉連接并創造了運動功能的部分恢復。

干細胞治療漸凍癥的臨床試驗于2015年首次在韓國進行。

首個獲得許可的 ALS 干細胞療法

進一步的ALS干細胞研究表明,在ALS干細胞治療中使用間充質干細胞移植具有可喜的結果。研究發現,這些細胞可以創造一個支持性微環境,在神經元頂部產生一個神經保護環境,從而減緩退化過程。神經營養物質保護運動神經元免受損傷,促進它們的形成并改善神經肌肉相互作用。?

干細胞療法為肌萎縮側索硬化癥治療開辟了全新的可能性,可顯著改善患者的運動能力。肢體運動增加,肌肉張力降低,反射恢復正常,對日常壓力以及吞咽和單詞發音的耐受性更好。此外,包括精神和情緒狀態在內的整體健康狀況也處于更高水平。

干細胞治療肌萎縮側索硬化癥的優勢

接受干細胞治療的優勢包括:

  1. ALS的副作用風險低且無排斥反應干細胞移植(均從患者自身提取或捐贈)。
  2. 無痛給藥,無需全身麻醉。
  3. 一個快速簡單的過程,不會持續超過幾個小時。
  4. 沒有腫瘤并發癥,因為治療是基于成體干細胞而不是胚胎或胎兒干細胞。
  5. 患者自己的細胞和供體細胞都可以使用治療選項。
  6. 額外的治療和服務可用于增強基于細胞的治療的效果,并在患者及其親屬最舒適的條件下進行治療。

干細胞治療肌萎縮側索硬化癥的費用

在全球范圍內,干細胞診所以約15,000至50,000美元的價格為ALS提供干細胞療法。最終費用取決于患者的健康狀況、手術次數、細胞類型和數量、輔助療法和治療計劃的其他選項,以及您在醫療中心逗留期間的額外服務。要了解更多關于您個人案例的費用,請聯系我們的醫療顧問并提供疾病史詳細信息。

如何進入治療項目

如果您已經達到“我在哪里可以獲得 ALS的干細胞治療”這一點,您可能會發現了解我們已經精心開發了針對這種疾病的特殊治療計劃很有用。您可以通過與診所專家的在線咨詢了解治療方案,并在權衡利弊后,在情況允許的情況下進行治療。

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免責說明:本文僅用于傳播科普知識,分享行業觀點,不構成任何臨床診斷建議!杭吉干細胞所發布的信息不能替代醫生或藥劑師的專業建議。如有版權等疑問,請隨時聯系我。

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