哥倫比亞大學(xué)報道最新干細(xì)胞治療1型糖尿病的臨床試驗(yàn)結(jié)果：能夠幫助控制血糖！

“這是朝著功能性治愈1型糖尿病邁出的重要一步”。

哥倫比亞大學(xué)報道最新干細(xì)胞治療1型糖尿病的臨床試驗(yàn)結(jié)果：能夠幫助控制血糖

根據(jù)不列顛哥倫比亞大學(xué)（UBC）和溫哥華海岸醫(yī)療中心（VCH）的最新臨床試驗(yàn)結(jié)果，一種基于干細(xì)胞治療1型糖尿病得創(chuàng)新療法可以有效調(diào)節(jié)血糖水平，減少對每日注射胰島素的依賴。

“溫哥華試驗(yàn)基地首席研究員、卑詩大學(xué)內(nèi)分泌學(xué)臨床教授兼溫哥華總醫(yī)院糖尿病中心主任大衛(wèi)-湯普森博士說：”這是朝著功能性治愈1型糖尿病邁出的重要一步。“干細(xì)胞首次減少了一些1型糖尿病試驗(yàn)參與者所需的胰島素量。隨著這種方法的進(jìn)一步完善，我們遲早會有一種療法，可以完全消除每天注射胰島素的需要”。

這些研究結(jié)果發(fā)表在今天的《自然-生物技術(shù)》（Nature Biotechnology）雜志上，是對美國生物技術(shù)公司ViaCyte（已被 Vertex 制藥公司收購）開發(fā)的一種實(shí)驗(yàn)性細(xì)胞療法進(jìn)行多中心臨床試驗(yàn)后得出的。

該療法旨在替代1型糖尿病患者所缺乏的能產(chǎn)生胰島素的beta細(xì)胞。這種小型醫(yī)療植入物被命名為VC-02，內(nèi)含數(shù)百萬個實(shí)驗(yàn)室培育的胰島細(xì)胞，包括β細(xì)胞，這些細(xì)胞來源于多能干細(xì)胞系。

這種裝置大約只有創(chuàng)可貼大小，厚度不超過一張信用卡，被植入病人的皮膚下，希望能長期穩(wěn)定地提供自我維持的胰島素。

“ViaCyte公司前首席科學(xué)官、UBC大學(xué)外科和細(xì)胞與生理科學(xué)系教授蒂莫西-基弗（Timothy Kieffer）博士說：“每個裝置就像一個微型胰島素生產(chǎn)工廠。”由干細(xì)胞培育的胰島細(xì)胞被包裝到設(shè)備中，從根本上重現(xiàn)健康胰腺的血糖調(diào)節(jié)功能。鑒于我們可以創(chuàng)造幾乎無限的供應(yīng)，這可能比移植稀缺的供體衍生細(xì)胞有巨大的好處”。

這項臨床試驗(yàn)在溫哥華總醫(yī)院進(jìn)行，在比利時和美國也有其他試驗(yàn)點(diǎn)。十名參與者在研究開始時均檢測不到胰島素分泌，他們接受了手術(shù)，每人接受了多達(dá)10個裝置植入。

六個月后，三名參與者顯示出明顯的胰島素產(chǎn)生標(biāo)志，并在為期一年的研究的剩余時間內(nèi)保持了這些水平。這些參與者在最佳血糖范圍內(nèi)花費(fèi)了更多的時間，并減少了外部注射胰島素的攝入量。

尤其是一名參與者，表現(xiàn)出顯著的改善，達(dá)到目標(biāo)血糖范圍的時間從55%增加到 85%，每日胰島素注射量減少了44%。

該結(jié)果是由加拿大干細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)資助并由UBC-VCH團(tuán)隊進(jìn)行的一系列臨床試驗(yàn)的最新結(jié)果。

“干細(xì)胞網(wǎng)絡(luò)很高興支持這項臨床試驗(yàn)，我們很高興看到有希望的結(jié)果，”SCN總裁兼首席執(zhí)行官Cate Murray說。“實(shí)現(xiàn)糖尿病的功能性治愈需要協(xié)調(diào)和協(xié)作的努力。它需要世界領(lǐng)先機(jī)構(gòu)、資助者（如SCN）的頂尖研究人員的出色科學(xué)成果，以降低研究風(fēng)險，以及能夠制造和擴(kuò)展該技術(shù)的創(chuàng)新生物技術(shù)公司。SCN很自豪能夠發(fā)揮自己的作用，我們期待著改變游戲規(guī)則的糖尿病研究的下一步發(fā)展。”

這些試驗(yàn)旨在加速針對30萬加拿大1型糖尿病患者的新型干細(xì)胞療法的開發(fā)和臨床測試。據(jù)估計，糖尿病每年給加拿大醫(yī)療保健系統(tǒng)造成290億加元的損失。

此前，在Cell Stem Cell 2021年的一項研究中 ，研究人員首次證明該方法可以在人體內(nèi)產(chǎn)生胰島素。最新的試驗(yàn)試圖通過每個參與者使用兩到三倍的設(shè)備來顯著增加胰島素的產(chǎn)生量，同時更新的設(shè)備設(shè)計帶有小穿孔以允許血管向內(nèi)生長——這一功能旨在提高實(shí)驗(yàn)室的生存率——生長的細(xì)胞。

在另一項正在進(jìn)行的試驗(yàn)中，UBC-VCH團(tuán)隊正在研究該設(shè)備的一個版本是否含有經(jīng)過基因工程改造以逃避免疫系統(tǒng)的細(xì)胞，使用CRISPR基因編輯技術(shù)，可以消除參與者在服用免疫抑制劑的同時服用免疫抑制藥物的需要治療。

Thompson博士說：“我們設(shè)想未來1型糖尿病患者能夠無需每天注射胰島素，也無需服用免疫抑制藥物。” “這個未來現(xiàn)在已經(jīng)觸手可及，加拿大在為患者提供這些新療法方面處于領(lǐng)先地位。”

參考資料：Keymeulen B, De Groot K, Jacobs-Tulleneers-Thevissen D, et al. Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes. Nat Biotechnol. 2023. doi: 10.1038/s41587-023-02055-5

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