近年來，干細胞治療腦癱（Cerebral Palsy, CP）在技術路徑優化、臨床試驗突破及創新遞送方式等方面取得了顯著進展。2025年，隨著多項關鍵研究結果的發布和新型技術的應用，干細胞治療正逐步從實驗室走向臨床實踐，為全球數百萬腦癱患者帶來新希望。

本文基于全球多項最新的臨床研究，系統梳理2025年1月至10月干細胞治療腦癱的最新臨床進展有哪些，為患者呈現從實驗室到病床的完整創新突破。

最新指南｜2025年干細胞治療腦癱的全球臨床進展（1-10月）

2025年1-10月干細胞治療腦癱臨床進展匯總

2025年2月干細胞治療腦癱臨床進展

2月13日，《Monash Health》雜志上發表了一篇名為《自體干細胞輸注用于治療腦癱》的臨床研究結果。^[1]

本次研究納入了29項相關研究。臨床研究顯示，干細胞治療對腦癱在療效上有希望但并非定論。

多數試驗表明，經過合理給藥（尤其是足夠劑量的臍帶血或特定類型的間充質/多能干細胞）后，部分兒童的粗大運動功能（GMFM 等量表）和腦連接性出現可測量的改善，長期隨訪也有個別病例表現出持續受益。總體上，不同細胞來源、劑量和給藥途徑造成結果差異較大，療效受試驗設計影響明顯。

安全性方面報道普遍令人安心，大多數研究未見與輸注直接相關的嚴重不良事件，輕微或短暫的不良反應較常見。

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2025年3月干細胞治療腦癱臨床進展

3月4日，巴基斯坦化學與生物技術中心牽頭在《Biological Times》雜志上發表了一篇名為《腦癱治療中的生物技術:探索干細胞療法和通過納米顆粒遞送藥物》的研究成果。^[2]

研究表示，臨床上，接受干細胞治療的腦癱兒童常被報告在認知、粗大與精細運動、流涎控制、情緒穩定和語言等方面有不同程度的改善。

注入體內后，移植細胞會向損傷區域“聚集”，通過多種途徑幫忙修復：它們既能抑制更多神經元死亡、促進受損組織修復，也通過旁分泌釋放營養因子、促進神經新生和突觸可塑性來改善功能。

對于以腦室周圍白質受損為主的病變（少突膠質細胞、軸突和小膠質細胞受累），干細胞還能幫助重建髓鞘、調節炎癥反應并促進血管生成，從而支持長期恢復。

由于嬰幼兒期神經可塑性更強，越小的孩子往往越容易受益。常見的不良反應多為短暫的發熱、惡心、嘔吐、注射部位疼痛或張力下降，總體安全性較好，但療效會受細胞來源、劑量、給藥途徑和治療時機等多種因素影響，還需更多研究來確定最優方案。

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2025年4月干細胞治療腦癱臨床進展

4月10日，值“我國首批備案干細胞治療小兒腦癱臨床研究項目”啟動8周年暨“0411大連行動——小兒腦癱公益行”開展6周年之際，大連醫科大學附屬第一醫院干細胞臨床研究機構迎來了一位特殊的“老朋友”——13歲的腦癱患兒毛毛（化名）。這位從6歲起接受干細胞治療的孩子，從曾經的無法站立到如今獨立行走，直至今年將升入初中。^[3]

治療歷程：2017年入組時，6歲的毛毛因腦癱無法站立，通過3次神經干細胞移植（間隔1個月）及康復訓練，逐步恢復行走能力。2025年，13歲的毛毛即將升入初中，這標志著干細胞治療為他帶來了全新的生活希望。

數據見證：治療24個月后，毛毛的GMFM-88評分從基線的32分提升至68分，ADL評分從45分增至82分，睡眠質量顯著改善。

在周年紀念活動現場，劉晶教授與毛毛親切互動。“最近走路還順利嗎？在學校適應得如何？”劉晶教授關切地詢問。毛毛現場展示了自己書寫的《靜夜思》，并分享了學習生活的點滴。

劉晶教授向毛毛贈送AR地球儀，寓意“從不會走到走得穩，從大連走向世界”。毛毛的父母感慨：“干細胞治療不僅給了孩子雙腿，更給了他擁抱世界的勇氣。”

4月11日，澳大利亞腦癱聯盟研究所在國際期刊《PEDIATRICS》上發表了一篇關于《腦癱兒童臍帶血治療：個體參與者數據薈萃分析》的研究成果。^[4]

本次研究共納入了11項研究共獲取498份受試者數據記錄。分別對170名接受臍血治療的受試者和171名對照受試者的主要分析。臨床研究顯示以下關鍵結論：

1.總體療效：UCB治療在6個月和12個月隨訪中顯著改善運動功能，但1個月和3個月無明顯效果。敏感性分析（排除偏倚研究）顯示結果穩定，異質性僅在短期隨訪中顯著。（圖1）

2.劑量越高效果越顯著：3個月和12個月時，總核細胞（TNC）計數≥50×10?/kg的治療組效果更佳。低劑量（<50×10?/kg）效果接近不明顯，提示需明確最低有效劑量。（圖2）

3.CP嚴重程度差異：輕度患者（GMFCS I-III）在3、6、12個月均獲益更明顯，調整基線年齡后差異仍顯著。重度患者（GMFCS IV-V）對任何劑量均無顯著反應，提示治療需分層管理。（圖3）

4.年齡越小療效越強：6個月和12個月隨訪中，年輕患者對UCB更敏感。

5.安全性：UCB治療安全，僅1例嚴重不良事件（冷凍保護劑反應），其他不良事件（如過敏反應）輕微且非UCB直接相關。

綜上所述，UCB治療對CP的長期療效顯著，且安全性良好，但需根據嚴重程度、年齡、劑量制定個體化方案。

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2025年5月干細胞治療腦癱臨床進展

5月12日，行業期刊《Cells》上發表了一篇關于《間充質基質細胞治療腦癱的臨床證據：范圍審查及對粗大運動療效的薈萃分析》的研究成果。^[5]

本次研究共納入30份已發表的報告和10份已注冊的試驗，涉及1292名接受間充質干細胞治療的CP患者。

1.核心發現：治療后 3-12 個月顯著改善運動功能

短期療效不明顯：治療1個月后，患者粗大運動功能評分（GMFM）無顯著變化。

長期效果顯著：治療3個月后，GMFM評分開始顯著提升；6個月和12個月后，改善效果持續（評分提升幅度達0.97-1.05），效果達到 “較大” 水平。不過，不同研究間的效果差異較大（異質性指數 I2 達 64%-90%） 。（見圖5）

2.亞組分析：多種因素不影響療效

給藥方案：無論是單次還是多次注射，MSC 治療效果無顯著差異。

注射途徑：靜脈注射和鞘內注射（腰椎注射）在改善運動功能上效果相似。

細胞來源：骨髓和臍帶組織提取的 MSC，治療3個月后的效果無明顯區別。

3.安全性：總體安全，副作用輕微可控

不良反應：靜脈注射可能引發發熱、腹瀉等短期反應；鞘內注射可能導致頭痛、嘔吐等癥狀，多與腦脊液壓力變化有關。所有副作用均在數天內消退。

嚴重風險：未出現嚴重不良事件。

5月20日，云南中醫藥大學在期刊《中醫康復》上發表了一篇關于《骨髓間充質干細胞外泌體在推拿治療腦癱中的作用》的研究成果。^[6]

研究表明，中醫理論認為腦癱與腎精不足、腦髓空虛密切相關，推拿治療通過作用于督脈、膀胱經等經絡，實現調補腎氣、填補腎精、溝通腎腦，從而充養腦髓、改善功能。現代研究發現，骨髓間充質干細胞外泌體（BMSCs-exo）在腦癱治療中具有廣闊前景，其作用機制與“腎精”的生物學功能高度契合，可能為“腎腦相濟”理論提供科學解釋。

推拿治療腦癱的機制是多通路、多水平的復雜網絡調控：

1. 物理刺激→化學信號轉化：推拿手法通過局部穴區刺激，激活神經感受器，釋放化學物質（如細胞因子、生長因子），實現物理信息向化學信息的轉換；
2. 外泌體介導效應：穴區外泌體攜帶化學信號，調控BMSCs-exo的釋放與分子表達，進而通過外泌體中關鍵分子（如miRNA、蛋白質）發揮神經保護與修復作用；
3. 腎腦理論驗證：從BMSCs-exo角度切入，可揭示推拿對“腎主骨生髓、通于腦”理論的生物學基礎，為中醫推拿治療腦癱及神經系統疾病提供現代科學依據，填補外泌體機制研究的空白。

該研究將傳統中醫“腎腦相濟”理論與干細胞外泌體技術結合，為腦癱治療開辟了中西醫協同創新路徑，推動再生醫學與中醫理論的深度融合。

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2025年6月干細胞治療腦癱臨床進展

6月2日，伊朗德黑蘭科研人員在國際期刊《神經修復學雜志》上發表了一篇關于《反復鞘內注射自體骨髓間充質干細胞治療痙攣性腦癱：單組安全性和初步療效臨床試驗》的臨床研究結果。^[7]

本研究對16名2至12歲痙攣型腦性癱瘓（CP）患兒進行了一項前瞻性、單組、開放標簽的I期臨床試驗。患者接受4次鞘內MSC注射，每次間隔一個月。研究結果發現：

1.運動功能改善（GMFCS分級）：

12個月隨訪中，50%（8/16）患者GMFCS分級提升。

具體而言，GMFCS II 級患者比例從6.2%上升至18.75%，III 級患者比例從12.5%上升至18.75%。GMFCS V級患者比例從62.5%下降至43.75%。總體比例變化具有統計學意義，表明參與者的運動功能得到了顯著改善。所有IV級和III級患者以及30%的V級患者的GMFCS分級均有所改善。（見圖6）

2.粗大運動功能（GMFM-88評分）：

12個月后總分顯著提高，各領域均改善。平均從47.01±21.45提高至54.69±22.62。

具體來說，躺著從70.47提升到81.37；坐著從56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分別提升7.6%、6.7%、3.8%。這些結果表明，干預后運動能力有統計學上顯著的提高。（見圖7）

3.平衡與痙攣控制（BBS&MAS）

治療后12個月，BBS評分從平均值6.75提高至9.88，表明參與者的平衡能力和穩定性得到了增強。通過MAS評估，肌肉痙攣明顯減少，平均評分從2.25降至1.62，表明肌肉緊張度降低，運動控制改善。（見圖8）

4.功能獨立性（FIM/FAM）

使用FIM/FAM評估功能獨立性。運動分量表得分從38.63提高至47.44，提示運動獨立性有所提高。認知分量表得分也顯著提高，從57.06提高至70.88，提示干細胞治療后認知功能有所改善。（見圖8）

綜上所述，這些結果表明，MSC療法可改善功能結局和生活質量，并且反復鞘內注射自體MSC是安全的，能夠顯著改善痙攣型腦性癱瘓患兒的運動功能、平衡能力和痙攣狀態。

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2025年7月干細胞治療腦癱臨床進展

7月3日，澳大利亞科研人員在《JAMA網絡公開賽》上發表了一項名為《接受自體臍帶血細胞治療的極早產兒的早期神經發育：非隨機臨床試驗的二次分析》的研究成果。^[8]

本次研究納入了23名接受自體臍帶血細胞治療的嬰兒，并與93名未接受自體臍帶血細胞治療的嬰兒進行了二次分析。

研究把23名接受UCBC治療的極早產兒與同期93名未接受治療的極早產兒進行了比較。UCBC 組的中位輸注劑量為 42.3×10^6 細胞/千克。

值得一提的是，UCBC組在隨訪到校齡相當的52–54周時，沒有一例被評估為“腦癱高風險”，而同期隊列中87名被評估的嬰兒有6名（6.8%）被評為高風險。

研究表示，自體臍帶血細胞治療的極早產兒，可能能夠大大減少極早產兒患上腦癱的風險。

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2025年9月干細胞治療腦癱臨床進展

9月16日，日本多家醫院聯合在《Brain Dev》上發表了一篇名為《異體同胞臍帶血輸注治療日本腦癱患兒的安全性和可行性：一項單中心試點研究》的臨床研究成果。^[9]

本次研究在五名日本腦癱患者（5.0-6.3歲）中開展，研究對象為單次靜脈注射HLA匹配或部分匹配（至少4/6個HLA分子匹配）的干細胞移植（SCB）。主要終點是評估安全性，次要終點是評估運動功能和神經發育行為。

研究表明，所有患者在6個月時，粗大運動功能測量-66（GMFM-66）評分平均提高4.89±4.01分，優于根據年齡和疾病嚴重程度預測的結果。

此外，1年和2年時，GMFM-66評分分別進一步平均提高6.49 ± 3.58分和7.93 ± 4.26分。

一例患者的發育商（DQ）總分和語言/社交量表評分有所提高，另一例患者的韋氏兒童智力量表第四版（WISC-IV）總分和語言能力有所提高。

GMFM-66評分、DQ量表評分、WISC-IV評分與HLA匹配度或輸注細胞數量之間均未發現顯著相關性。

研究結果表明，異體干細胞移植對日本慢性胰腺炎患者安全可行，并可能具有臨床治療潛力。未來需要開展更多研究以闡明一些尚不明確的問題。

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2025年10月干細胞治療腦癱臨床進展

10月17日，伊朗克爾曼沙赫醫科大學研究中心牽頭在《Orphanet J Rare Dis》上發表了一篇名為《臍帶血干細胞療法治療腦癱患者的安全性和有效性：系統評價》的研究成果。^[10]

本次研究系統評價納入了7項研究。基于這些研究，有報道稱臍帶血是目前成人干細胞的最佳來源之一，其中包含具有廣泛治療潛力的細胞。

這些研究表明，異體臍帶血干細胞療法具有治療腦癱的潛力，同時使用具有神經營養特性的重組人促紅細胞生成素（EPO）可能增強臍帶血的療效。

這些研究指出，肺炎和煩躁是臍帶血輸注的并發癥。這些研究還報告稱，干細胞的輸注可顯著改善運動功能。所有納入的研究均報告了使用異體臍帶血干細胞治療腦癱患者的安全性和有效性。

綜上所述，這項系統評價為腦癱干細胞治療提供了新的科學依據。隨著更多高質量臨床試驗的推進，臍帶血干細胞療法有望成為腦癱康復領域的一項突破性選擇，為患者帶來更持久、更穩定的功能改善與生活質量提升。

10月21日，大連理工大學精細化工國家重點實驗室牽頭在《材料化學雜志》上發表了一篇名為《用于腦癱神經干細胞治療的仿生海藻酸鈉/絲素蛋白雙交聯導電注射水凝膠》的研究成果。^[11]

這項研究針對目前腦癱缺乏有效神經再生療法的難題，開發了一種新型可注射導電水凝膠（MS-gel），用于提升神經干細胞（NSC）移植的存活率和修復效果。

該水凝膠可在60秒內快速原位成膠，具備與腦組織相似的導電性能，可為干細胞提供穩定、活性的生長環境。

實驗結果顯示，MS-gel 能維持90%以上的干細胞存活，并顯著促進神經元分化。在腦癱大鼠模型中，負載干細胞的水凝膠有效改善了運動與認知功能，運動能力提升約88%，學習記憶表現提高約80%。

機制研究表明，這一療法通過修復突觸、維持髓鞘完整和調節細胞穩態來促進神經功能重建。整體來看，這一創新平臺為腦癱及其他神經系統疾病帶來了新的治療思路和應用前景。

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2025年干細胞治療腦癱進展總結

綜上所述，2025年的示范研究表明，干細胞腦癱在運動功能、認知能力及生活質量提升方面表現出顯著治療，且安全性良好。是干細胞移植、喉帶血治療，還是鞘內注射間充質干細胞，均證實了其長期改善潛力，尤其在早期干預和輕中度患者中效果更佳。此外，干細胞外泌體與中醫理論的結合為傳統治療提供了科學依據，推動了中西醫良好創新。

這一系列成果不僅為腦癱患者帶來了新的康復希望，也為神經系統疾病的再生醫學研究提供了重要方向，進而干細胞治療逐步從實驗走向臨床規范化應用，進而產生社會價值和醫學意義。

挑戰與未來方向

現有研究存在較大差異，不同的干細胞類型、劑量和給藥方式讓結果難以直接比較，同時長期安全性仍需關注，特別是潛在的致瘤風險和免疫排斥問題。

未來的發展趨勢包括精準治療，通過基因編輯優化干細胞功能，實現針對不同腦損傷機制的定制化療法；以及聯合方案，將干細胞與康復訓練、神經電刺激或其他療法結合，提升功能恢復效果。

政策方面，中、美、歐等國家正推動監管標準統一，預計到 2030 年前，更多干細胞療法有望獲得批準并進入臨床應用。

相關閱讀：腦癱治療選間充質還是神經干細胞？機制、療效和安全性的全面對比

結語

2025年，干細胞治療腦癱的臨床成果標志著醫學從“替代治療”向“疾病修正”的范式轉變。隨著技術優化、政策完善與全球協作，這一創新療法將為數百萬腦癱患者及其家庭帶來“功能重建”的希望，真正實現“從癱瘓到行走”的生命奇跡。

參考資料：

[1]https://repository.monashhealth.org/monashhealthjspui/bitstream/1/53223/1/Autologous%20cord%20blood%20infusion%20for%20cerebral%20palsy%20-%20Evidence%20report%20-%2020250212%20_watermark.pdf

[2]Batool A, B Sadia, I Azam, A Zafar, M Asif & S Tahir. Biotechnology in Cerebral Palsy Treatment: Exploring Stem Cell Therapy,and Drug Delivery Through Nanoparticles. Biological Times. 2025. March 4(3): 14-15.

[3]https://www.sohu.com/a/887410630_120088173

[4]Megan Finch-Edmondson, Madison C. B. Paton, Annabel Webb, Mahmoud Reza Ashrafi, Remy K. Blatch-Williams, Charles S. Cox, Kylie Crompton, Alexandra R. Griffin, MinYoung Kim, Steven Kosmach, Joanne Kurtzberg, Masoumeh Nouri, Mi Ri Suh, Jessica Sun, Morteza Zarrabi, Iona Novak; Cord Blood Treatment for Children With Cerebral Palsy: Individual Participant Data Meta-Analysis. Pediatrics April 2025; 155 (5): e2024068999. 10.1542/peds.2024-068999

[5]Paton, M.C.B.; Griffin, A.R.; Blatch-Williams, R.; Webb, A.; Verter, F.; Couto, P.S.; Bersenev, A.; Dale, R.C.; Popat, H.; Novak, I.; et al. Clinical Evidence of Mesenchymal Stromal Cells for Cerebral Palsy: Scoping Review with Meta-Analysis of Efficacy in Gross Motor Outcomes. Cells 2025, 14, 700. https://doi.org/10.3390/cells14100700

[6]李敏,陳塑宇,楊留映,等.骨髓間充質干細胞外泌體在推拿治療腦癱中的作用[J].中醫康復,2025,2(06):21-24.DOI:10.19787/j.issn.2097-3128.2025.06.004.

[7]Mohammadhosein Akhlaghpasand, Maede Hosseinpoor, Bardia Hajikarimloo, Atieh Hajarizadeh, Maryam Golmohammadi, Roozbeh Tavanaei, Ida Mohammadi, Nastaran Ansari Noghlebari,NiloofarMohammadEbrahim, Alireza Zali, Saeed Oraee-Yazdani,Repeated intrathecal injections of autologous bone marrow-derived mesenchymal stem cells for spastic cerebral palsy: Single-arm safety and preliminary efficacy clinical trial,Journal of Neurorestoratology,Volume 13, Issue 4,2025,100207,ISSN 2324-2426,https://doi.org/10.1016/j.jnrt.2025.100207.

[8]Zhou L, Razak A, McDonald CA, Yawno T, McHugh DT, Whiteley G, Connelly K, Sackett V, Miller SL, Jenkin G, Novak I, Hunt RW, Malhotra A. Early Neurodevelopment of Extremely Preterm Infants Administered Autologous Cord Blood Cell Therapy: Secondary Analysis of a Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025 Jul 1;8(7):e2521158. doi: 10.1001/jamanetworkopen.2025.21158. PMID: 40608334; PMCID: PMC12232180.

[9]Saitoh S, Kikuchi H, Marukane T, Tsuno T, Hosoda R, Baba N, Wang F, Kuroiwa Y, Nagai R, Tsuda M, Maeda N, Sagara Y, Fujieda M. Safety and feasibility of allogeneic sibling cord blood infusion in Japanese children with cerebral palsy: A single-center pilot study. Brain Dev. 2025 Oct;47(5):104443. doi: 10.1016/j.braindev.2025.104443. Epub 2025 Sep 16. PMID: 40961743.

[10]Salari, N., Morddarvanjoghi, F., Hosseinian-Far, A.?et al.?Safety and efficacy of umbilical cord-derived stem cell therapy for the treatment of cerebral palsy patients: a systematic review.?Orphanet J Rare Dis?20, 518 (2025). https://doi.org/10.1186/s13023-025-04029-z

[11]Yu S, Liu C, Pan Y, Tang G, Qiao W. Bioinspired sodium alginate/silk fibroin dual-crosslinked conductive injectable hydrogel for neural stem cell therapy in cerebral palsy. J Mater Chem B. 2025 Oct 21. doi: 10.1039/d5tb01938a. Epub ahead of print. PMID: 41117194.

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