腦癱（Cerebral Palsy, CP）是由非進行性腦損傷引起的運動功能障礙性疾病，通常都是以對癥康復為主，幫助患兒改善運動功能，比如說進行物理療法、康復訓練、藥物治療和手術治療等，但是治療的效果都不是很理想。但近年來，神經干細胞（NSCs）憑借其自我更新、多向分化及旁分泌效應在神經系統疾病取得了令人鼓舞的進展，成為腦癱治療的研究焦點。

接下來本文結合近年來臨床研究及案例，系統闡述神經干細胞移植治療腦癱核心機制以及臨床療效證據。

孩子腦癱有救了？神經干細胞移植治療腦癱的真實療效分享

一、神經干細胞治療腦癱的關鍵作用機制

神經干細胞（NSCs）主要通過細胞替代與旁分泌調節兩大核心機制發揮治療作用。一方面，NSCs可定向分化為功能性神經元、支持性星形膠質細胞及髓鞘生成的少突膠質細胞，直接修復受損的神經網絡連接；另一方面，NSCs作為“生物工廠”，持續分泌多種神經營養因子（如BDNF、VEGF、IGF-2），形成“神經修復工具包”：

• BDNF：激活神經元存活信號通路，防止神經元凋亡；
• VEGF：促進血管新生，改善腦組織供血；
• IGF-2：加速軸突再生與髓鞘化，重建神經傳導通路。

這一雙重作用不僅直接補充缺失的神經元，還通過改善局部微環境（如抑制炎癥、清除自由基），為神經功能恢復提供系統性支持。

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二、神經干細胞移植治療腦癱的臨床療效驗證

2.1 粗大運動功能（GMFM）顯著提升

2013年，武警總醫院曾在國際期刊《轉化醫學雜志》上發表了一篇關于《自體骨髓間充質干細胞來源的神經干細胞樣細胞用于治療腦癱患者》的臨床研究結果。

本研究于2010年6月至2011年6月入選60例運動功能嚴重受限的運動障礙型腦癱患兒，粗大運動功能分類系統平均Ⅲ-Ⅴ級。治療后：

粗大運動功能的結果分析

為了評估治療效果，研究人員記錄了患者在接受治療前以及治療后1、3和6個月的GMFM評分變化情況。（見圖1）

• 數據顯示，實驗組患者的GMFM評分在治療后的3個月和6個月內顯著增加，分別達到了統計學上的顯著性水平。
• 相比之下，對照組患者的評分雖然有所上升，但并未達到統計學上的顯著差異。
• 特別地，實驗組患者在治療后6個月的GMFM評分相較于基線增加了58.6分，這表明神經干細胞移植對于改善運動功能具有明顯的效果。進一步分析顯示，IV級和V級的實驗組患者在移植后的運動功能恢復更為顯著。

綜上所述，該研究通過60例重度腦癱患兒的對照試驗發現，神經干細胞移植能顯著提升運動能力（GMFM評分6個月后平均提高58.6分），尤其對最嚴重患兒（IV/V級）效果更明顯，而對照組無明顯改善。

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2.2 精細運動與認知功能改善

2012年，中國北京海軍總醫院兒科在行業期刊《細胞移植》上發表了一篇關于《神經干細胞移植對重癥腦癱兒童的影響》的臨床研究成果。

本次研究對45例重度腦癱兒童患者實施了神經干細胞移植手術，將來自流產胎兒組織的NPC注射到側腦室。采用皮博迪發育運動量表-精細運動（PDMS-FM）測試對患者的神經功能進行評估。

• 大部分患者在術后1個月出現臨床改善。術前康復訓練改善較小的患者，治療后頭部控制得到改善，思維亢進和異常姿勢得到部分糾正，肢體功能恢復較好。
• 智力低下患者的認知能力提高，語言理解和交流能力提高，對簡單指令和面部表情的理解能力提高。
• 手術前精細運動測量表每月進步的評分為2.22±3.54（PDMS-FM），手術后1個月內每月進步的評分為2.17±3.27（PDMS-FM），均顯著提高，提示細胞移植加速了運動功能發育。（見圖2）

綜上所述，該研究通過45例重度腦癱患兒的神經干細胞移植，證實術后1個月內運動、認知和語言能力明顯進步，頭部控制、肢體功能及指令理解能力顯著提升，且精細運動評分提高，表明干細胞移植能有效促進神經發育。

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2.3 長期療效

2024年1月，我國干細胞臨床研究中心在國際期刊《Frontiers in Pediatrics》上發表了一篇關于《為接受經鼻神經干細胞移植治療的腦癱兒童提供整體護理》的研究成果，并進行了長達5年隨訪治療記錄。

本次研究是該院在2023年評估了神經干細胞（NSCs）通過鼻腔內注射治療腦癱的安全性和有效性的一項隨機1/2期對照試驗的后續研究成果。是2018年1月至2023年6月期間，22名腦癱兒童接受了三次經鼻神經干細胞移植。

臨床結果表明腦癱患者得到極大改善

• 與對照組相比，治療組患者治療24個月后GMFM-88及ADL均有明顯改善；與治療前相比，治療組治療24個月后精細運動功能、社交能力、生活適應能力、表達能力、GMFM-88、ADL量表評分均明顯提高，SDSC評分明顯降低。
• 與治療前相比，治療組患者接受NSCs治療后，FBN分析顯示腦網絡能量明顯降低，VBM分析顯示灰質體積明顯增加。（圖3）

綜上所述，該研究通過5年隨訪證實，經鼻神經干細胞移植可顯著改善腦癱兒童的運動、生活能力和社交表達，24個月后多項功能明顯提升，且安全性良好。腦影像顯示大腦結構改善，為干細胞治療腦癱提供了長期有效性的證據。

三、神經干細胞移植治療腦癱療效總結

綜上所述，多項臨床研究表明，神經干細胞移植在改善腦癱患兒的運動功能、認知能力和生活質量方面具有顯著療效。短期觀察中，患者的粗大運動功能（如坐立、行走）和精細運動能力（如手部協調）均顯著提升，語言理解與表達能力也有所增強；長期隨訪顯示，治療效果可持續數年，并伴隨腦結構（如灰質體積增加）和功能網絡的改善。

這一療法通過促進神經修復和重塑，為腦癱患兒提供了安全、有效的治療選擇，不僅驗證了神經干細胞在神經系統疾病中的應用潛力，也為優化康復策略和探索長期干預方案奠定了科學基礎。

四、局限性與未來方向

盡管神經干細胞移植治療腦癱已取得令人鼓舞的療效，但仍存在一些影響治療效果的因素。例如：

患兒的年齡、病情嚴重程度、神經干細胞的來源和移植劑量、移植途徑等，都可能對療效產生影響。一般來說，年齡越小、病情越輕的患兒，治療效果相對更好；不同來源的神經干細胞在分化潛能、免疫原性等方面存在差異，也會影響治療效果 。

未來，隨著干細胞技術的不斷發展和研究的深入，相信會在神經干細胞的來源選擇、制備技術、移植方案等方面取得更大突破，進一步提高治療效果和安全性。同時，多學科聯合治療模式，如將神經干細胞移植與康復訓練、藥物治療等相結合，有望為腦癱患兒提供更個性化、更有效的綜合治療方案，讓更多腦癱患兒重獲健康和希望。

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結語

神經干細胞移植為腦癱治療開辟了新路徑，其通過替代損傷細胞、重塑神經網絡及調節免疫微環境，顯著改善患兒運動、語言及生活能力，但需進一步優化移植策略并推動標準化進程。未來，隨著基因工程與遞送技術的突破，神經干細胞有望成為精準修復腦損傷的核心手段，為全球數百萬患兒帶來康復希望。

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參考資料：

Chen, G., Wang, Y., Xu, Z. et al. Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy. J Transl Med 11, 21 (2013). https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-21

Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806

 Li X, Li M, Qin X, Li Y, Wang Y, Han C, Ni S, Sun X, Dong P and Liu J (2024) Providing holistic care to children with cerebral palsy treated with transnasal neural stem cell transplantation. Front. Pediatr. 11:1297563. doi: 10.3389/fped.2023.1297563

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