小兒腦性癱瘓（Cerebral Palsy,CP ），簡稱腦癱。被認為是一組影響運動、肌肉張力和協調性的非進行性永久性中樞神經系統障礙。一般是由出生前或分娩過程中發生的腦損傷引起，頭部病變，累及四肢功能。同時還會伴有智力缺陷、癲癇、行為異常，精神障礙以及視覺、聽覺、語言障礙等病癥，是目前常見的兒童主要疾病之一。
根據相關數據統計結果, 盡管圍產期醫學和新生兒搶救技術不斷發展和進步，且早產兒和低體重兒成活率亦不斷提高，但是新生兒中患腦癱的比率卻不斷上升，由0.6%上升至5.9%，國際上對腦癱患兒的治療方法探索已經成為研究熱點和難點。
腦癱病癥如此常見，卻難以治愈。腦癱這種疾病的治療是很復雜的，通常都是以對癥康復為主，幫助患兒改善運動功能，比如說進行物理療法、康復訓練、藥物治療和手術治療等，但是治療的效果都不是很理想。近年來，干細胞移植治療在神經系統疾病取得了令人鼓舞的進展，許多針對腦癱的臨床研究項目也取得了階段性成果。
本文聚焦干細胞治療腦癱患者的短期療效（治療后1-6個月內），結合臨床研究與機制解析，探討其科學性、有效性及應用前景。
腦癱治療新方向：干細胞療法的短期效果與未來潛力
一、干細胞療法的科學機制與臨床表現
干細胞通過以下機制在短期內改善腦癱患者癥狀：
1.抗炎與微環境修復：干細胞分泌抗炎因子（如IL-10、TGF-β），抑制腦內炎癥反應，減少繼發性神經損傷。例如，2023年《Stem Cell Research & Therapy》研究顯示，間充質干細胞（MSCs）治療后1個月內，患者腦脊液中炎癥標志物（如IL-6、TNF-α）水平顯著下降。
2.神經營養支持：干細胞釋放神經營養因子（BDNF、NGF），促進神經元存活與突觸連接。動物實驗表明，干細胞移植后2周內即可觀察到神經纖維密度增加。
3.血管新生與代謝改善：通過分泌血管內皮生長因子（VEGF），干細胞促進缺血區域血管生成，改善腦部供血與代謝功能，間接支持神經修復。
臨床表現的短期改善：
- 運動功能：痙攣緩解、肌張力降低、精細動作（如抓握）能力提升。
- 并發癥改善：如尿失禁、睡眠障礙、癲癇發作頻率減少。
- 生活質量：疼痛減輕、活動耐力增強。
二、臨床研究數據：干細胞治療的短期效果驗證
多項臨床研究顯示，干細胞治療腦癱在短期內對患者的運動功能、語言能力和日常生活活動能力有顯著改善。
案例1：從0到3個月，海軍總醫院神經干細胞治療腦癱的里程碑研究
2005年，軍事醫學科學院情報部門確認了全球首例使用神經干細胞腦移植治療缺血缺氧性腦癱的案例，在北京海軍總醫院取得了顯著成功。
一名90多天大的腦癱女嬰接受了神經干細胞移植手術，術后5天智力和運動能力評估顯示，她的智力發展已經追趕上了同齡兒童，智力運動評估從入院時的不足1月齡提升至3月齡。
到了2012年，北京海軍總醫院又在行業期刊《細胞移植》上發表了一篇關于《神經干細胞移植治療重度腦癱患兒的療效》的臨床研究成果，進一步驗證了該療法的臨床價值。
本次研究共招募了94名腦癱患者，臨床結果表明：
1例患者最早見效于術后3天。移植前患者存在易激惹、入睡困難及睡眠時間短的問題，術后可于10點入睡并整夜睡眠，易激惹狀態得到改善，扭轉痙攣和角弓反張引起的異常姿勢部分糾正。
大部分患者在術后1個月出現臨床改善。術前康復訓練改善較小的患者，治療后頭部控制能力提升，思維亢進和異常姿勢部分糾正，肢體功能恢復較好。（見圖1）
智力低下患者的認知能力提高，語言理解與交流能力改善，對簡單指令和面部表情的識別能力增強。部分患者治療初期未見明顯效果，但術后2～3個月開始出現臨床改善。
綜上所述，該系列研究標志著我國在神經干細胞移植治療腦癱領域取得國際領先突破，短期療效顯著，為重度腦癱患兒提供了安全有效的治療新方向，并為后續臨床應用奠定了重要基礎。
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案例2：間充質干細胞治療治療腦癱患者的短期臨床和影像學結果
2021年，伊朗德黑蘭在行業期刊《干細胞研究與治療》上發表了一篇關于《腦癱患者臍帶組織間充質干細胞鞘內注射后的臨床和影像學結果：一項隨機雙盲假對照臨床試驗》的臨床試驗結果。
試驗共納入72名患有痙攣性CP患者，按照1:1隨機分為治療組(n=36)和對照組(n=36)。臨床結果表明：
從基線到干預后6個月，治療組患者粗大運動功能測量(GMFM)-66評分均顯著增加；
與基線相比，對照組則不顯著（圖2A）。其它量表評估顯示，從基線到UC-MSCs注射后6個月，平均改良阿什沃思量表(MAS)評分顯著下降（圖2B），與對照組相比，治療組評分改善明顯更高。
兒科殘疾量表評估（PEDI）數據分析顯示，與基線相比，治療組的自我護理和活動能力維度以及PEDI總分均顯著增加（圖2C），并且也顯著高于對照組。
關于CP生活質量（CP-QoL），包括朋友和家人、活動參與、溝通和總分在內的領域平均變化同樣也顯著高于對照組(圖2D)。
綜上所述，臨床試驗數據證實，對于診斷為CP的兒童，鞘內注射UC-MSCs是安全的，并且可以在短期時間持續改善腦癱患者的臨床和影像學結果。
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案例3：神經干細胞移植對腦癱患者日常生活能力以及社交能力的短期改善效果
2023年，國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發表了一篇我國研究人員進行的《腦癱患者鼻腔內注射神經干細胞的安全性和有效性結果：一項隨機1/2期對照試驗》的臨床研究成果。
共有25名3至12歲的腦癱患者被隨機分配到治療組(n=15)，該組接受鼻腔內輸注負載神經干細胞的鼻貼和康復治療，或對照組(n=10)僅接受康復治療。臨床前期發現：
鼻腔注射神經干細胞可顯著改善患者的運動、語言、認知、自理能力等臨床癥狀，甚至改善睡眠質量。
- 患者的自我護理能力（從34.54±20.90提升到45.85±24.34）、站立（從15.86 ±10.33提升到22.85±11.51）、步行/跑步/跳躍（從14.29±13.60提升到21.77±15.24）等活動早在治療后1個月就開始顯示出顯著改善。
- 治療后3個月，表達能力（從29.29±21.41到36.92±19.86）和粗大運動整體功能（從52.41±24.44到71.45±22.29）均有顯著改善，患兒可完成抓握餐具、獨立坐位保持等動作，生活質量量表（ADL）評分顯著上升。
- 治療后6個月，患者的社交技能（從26.68±18.65提升到32.82±17.82）得到改善，并且先前的其他改善均得以維持。（見圖3）
綜上所述，研究結果表明，神經干細胞移植治療腦癱1個月后自理、站立及行走能力明顯提升；3個月時語言表達和大動作（如抓握、坐姿保持）顯著改善；6個月后社交能力提高且效果持續穩定，表明該療法能長期改善患兒運動、語言及生活能力。
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三、影響短期療效的關鍵因素
盡管干細胞治療腦癱的短期療效已得到一定驗證，但其效果受到多種因素的影響。首先，治療時機至關重要。研究表明，早期干預（如出生后不久）效果更佳，因為嬰幼兒期神經元的可塑性更高。其次，患者年齡和病情嚴重程度也會影響療效。較年輕的患者和輕度腦癱患者通常對治療反應更好。
干細胞來源和移植途徑也是影響短期療效的重要因素。神經干細胞（NSCs）?因其定向分化為神經元和膠質細胞的潛力，在修復受損神經通路方面展現出獨特優勢。其通過直接整合到神經網絡或分泌神經營養因子（如BDNF、GDNF）促進神經再生，可能更適用于腦癱的神經功能重建。然而，神經干細胞的獲取難度較高（如需從胚胎或誘導多能干細胞分化），且涉及一定的倫理爭議，因此臨床應用受到限制。相比之下，間充質干細胞（MSCs）則因其強大的免疫調節作用和神經保護作用成為另一種重要選擇。
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結論與展望
干細胞療法為腦癱患者提供了“神經修復”的新希望，其短期療效已通過多項臨床研究驗證，表現為運動功能、痙攣緩解及生活質量的顯著提升。未來的研究應關注優化治療方案、探索最佳干細胞類型和移植時機，并結合康復訓練以實現更全面的治療效果。
總之，干細胞療法正為腦癱治療開辟一條“從修復到重生”的新路徑。盡管前路仍需攻克技術與臨床的雙重挑戰，但每一次細胞的遷移與分化，都在為患兒的未來積蓄希望。隨著科學的不斷突破，我們有理由相信，更多腦癱患者將能夠突破運動與認知的桎梏，重獲接近正常生活的可能。
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參考資料：
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Lv, Z., Li, Y., Wang, Y.?et al.?Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial.?Stem Cell Res Ther?14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y
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