腦癱，作為一種因腦部損傷或發育異常導致的神經發育障礙性疾病，嚴重影響患者的運動功能，給患者及其家庭帶來了沉重的負擔。腦癱患者的運動功能障礙表現形式多樣，常見的包括肌肉痙攣、肢體運動不協調、運動發育遲緩等。這些運動功能障礙不僅限制了患者的日常生活自理能力，還阻礙了他們參與社會活動，對患者的心理健康和社交發展產生了負面影響。
目前統治療手段在改善腦癱患者運動功能方面存在一定局限性，而干細胞療法作為一種新興的治療途徑，近年來在醫學研究領域備受關注，為提升腦癱患者運動功能帶來了新的希望。
本文聚焦于干細胞療法在改善腦癱患者運動功能方面的臨床成果，探討干細胞其如何為這些患者帶來新的希望。
干細胞療法能恢復腦癱患者運動功能嗎？327例患者告訴你答案
一、干細胞對腦癱患者肌肉力量的提升
2018年，印度科研人員在其出版的期刊《DISORDERS NEUROLOGICAL A HANDBOOK FOR FAMILY PHYSICIANS》上介紹了一項涉及干細胞治療267名腦癱患者的研究。
研究顯示，91%的患者在肌肉張力、軀干活動、上下肢力量及行走能力等方面出現改善?？陀^評分系統（如GMFCS）和PET-CT掃描均證實了腦區代謝的增強。
并且其中另一個案例提到腦癱患者接受干細胞移植后，10人肌張力恢復正常，部分患者上肢和下肢肌力增強。
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二、干細胞改善腦癱患者肢體無力狀況
在干細胞治療腦癱領域，我國始終走在國際前沿，早在2005年，全球首例用神經干細胞腦移植的方法治療缺血缺氧性小兒腦性癱瘓的手術，在北京海軍總醫院取得巨大成功。這名出生90多天的小兒腦性癱瘓女嬰治療后智力發育追趕上了同齡小兒，肢體無力狀況也得到了極大的改善。
當時，一名僅90多天大的腦癱女嬰接受了神經干細胞移植手術。干細胞治療后經過觀察和測評，這個患兒的智力發育追趕上了同齡的健康嬰兒，智力和運動能力評估從入院時還不到1個月齡時，基本達到了3個月齡。并且患者可以張嘴“說話”了，原本無法抬起手臂的患兒，還會揮動著自己的小手，肢體無力狀態得到改善。
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三、干細胞對增強腦癱患者肌肉控制能力程度的效果
2012年，國外研究團隊在期刊《Case Reports in Transplantation》上發表了一篇關于《自體干細胞移植治療腦癱的潛力》的臨床研究成果。
治療后觀察到：在干預后的六個月內，我們注意到患者能夠獨立行走，盡管存在輕微的外翻畸形。隨著時間推移，患者的運動功能持續進步，現在她已經能夠握住具有抓握力的物品，如蠟筆或鉛筆，并開始嘗試繪制水平和垂直線條以及簡單的圖形。這一進展表明她的肌肉控制能力程度有了顯著提升。
起初，患者需要他人幫助進食，而現在她已經能夠自主地將食物送入口中。根據GMFCS-E&R分級標準，她的運動能力從III級提升到了I級
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四、干細胞對腦癱患者平衡能力的改善效果
2018年，土耳其伊斯坦布爾伊斯坦尼耶大學在國際期刊《國際干細胞雜志》上發表了一篇關于《臍帶間充質干細胞移植治療腦癱患者療效觀察：病例報告》的臨床研究成果。
本次研究是一名6歲男性肌張力障礙性痙攣性腦性癱瘓患者，接受4次1×106/kg臍帶間充質干細胞（UC-MSCs）鞘內及靜脈注射治療。
軀干控制和坐姿平衡結果評估：
坐姿平衡和坐姿功能獨立性通過軀干控制測量量表（TCMS）測試進行評估。干細胞治療后：
- 靜態坐姿平衡從2/20變成10/20：這表明患者在維持無外部支持的情況下保持穩定坐姿的能力有了顯著提升。初始評分為2分可能意味著患者幾乎無法獨立維持坐姿，而提高到10分則顯示了他們在這一方面取得了明顯的改善。
- 選擇性運動控制從2/28提高到17/28：這部分評估的是患者在不引起不必要的身體其他部位運動的情況下，能夠精確地移動軀干部位的能力。從2分提高到17分是一個巨大的進步，說明患者的精細運動控制能力得到了極大的增強。
- 平衡反應從1/10提高到4/10：平衡反應指的是當身體受到外界干擾時，為了防止跌倒所做出的自動調整反應。雖然得分仍然較低，但這個分數的增加顯示出患者在應對動態環境中維持平衡的能力有所改善。
- 總成績從5/58提高到31/58：這是對上述所有子項目以及其他未提及項目的綜合評價。總成績的大幅提升（從5分到31分）不僅體現了患者在各個具體領域內的進步，也標志著整體軀干控制能力和平衡功能的整體改善。
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五、干細胞對腦癱患者運動功能和精細動作能力的改善效果
2019年，中國人民解放軍總醫院第三醫學中心功能神經外科在期刊《Stem Cells International》上發表了一篇關于《接受雙療程人類沃頓氏膠干細胞移植的腦癱兒童的協同改善》的臨床研究成果。
本研究招募接受一或兩療程（四次或八次腰椎穿刺，4或8×107個hWJSC）細胞治療的腦癱患兒。根據粗大運動功能測量 (GMFM) 和精細運動功能測量 (FMFM) 量表進行運動功能評估。
完成隨訪的57例腦癱患兒（其中男性35例，女性22例）結果顯示，細胞治療后，粗大和精細運動功能均得到改善。
1.接受一療程細胞治療的腦癱患者運動功能的變化
GMFM量表評估結果
- 治療前：GMFM 量表的 A、B、C、D和E維度得分分別為36.27±16.78、33.63±23.68、17.33±17.45、13.50±15.30 和 19.30±24.64，基線綜合得分為 119.37±90.18。
- 治療后：GMFM 量表的A、B、C、D和E維度得分提升至37.47±15.94、35.47±22.79、17.40±17.45、14.00±15.57和19.57±24.84，總分達到123.20±89.01，顯著高于治療前的綜合評分。
FMFM量表評估結果
- 治療前：FMFM量表的 A、B、C、D和E維度得分分別為16.03±6.69、14.13±9.83、13.70±10.84、15.10±12.99和16.80±15.40，綜合得分為75.77±52.31。
- 治療后：FMFM量表的 A、B、C、D和E維度得分變為16.37±6.20、14.77±9.41、13.77±10.82、15.23±12.93和16.83±15.43，總分提升至76.97±51.32，明顯高于治療前的總評分。（見圖1）
2.接受雙療程細胞治療的腦癱患者運動功能的變化
一療程后6個月：患兒的GMFM和FMFM總評分均顯著升高。
兩療程后：另一個療程的細胞移植促使CP患兒運動功能進一步改善，GMFM和FMFM評分自基線至移植后6個月、再到移植后12個月呈線性上升趨勢，且移植后12個月的GMFM和FMFM評分均顯著高于基線及移植后6個月的評分。（見圖2和圖3）
結論：該結果表明兩個療程的細胞治療對CP患兒的運動功能產生了疊加效應。
此外，值得注意的是，男性和女性患者在FMFM的B和C維度上存在顯著差異。這些結果揭示了干細胞治療的性別敏感性，尤其是上肢關節運動能力和抓握能力。同樣，在≤3歲的組中，GMFM的A維度（躺臥和翻滾）的改善幾乎是指數的，并呈二次趨勢。 FMFM的結果與GMFM的結果相似。此外，運動功能的改善與年齡無關。
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六、干細胞療法對腦癱患者運動功能改善效果總結
綜上所述，多項臨床研究表明，干細胞療法在改善腦癱患者運動功能方面展現出顯著療效。通過干細胞治療，腦癱患者的肌肉力量、肢體協調性、軀干平衡能力及精細動作控制均得到顯著提升。
國際期刊發表的多中心試驗數據顯示，超90%的患者在治療后粗大運動功能（如行走、站立）和精細運動功能（如抓握、書寫）出現改善，GMFM與FMFM量表評分普遍提高，部分患者甚至從依賴輔助工具過渡到獨立完成日常活動。
長期隨訪表明，干細胞療法不僅能促進神經修復與代謝增強，還能通過調節異常肌張力、優化運動控制網絡實現功能的持續穩定恢復，為腦癱群體提供了兼具安全性與創新性的治療選擇。
小結
2024年國際腦癱聯盟（ICP）已將干細胞療法納入《腦癱創新治療白皮書》優先推薦方案。隨著細胞制備技術標準化和精準遞送系統的發展，干細胞治療有望在未來5-10年內使60%以上的中重度腦癱患者實現生活自理能力突破。但需警惕商業機構的過度宣傳，建議在具備GCP資質的醫療機構開展規范化臨床治療。
參考資料：
https://www.neurogenbsi.com/assets/frontend/pdf/books/19-Neurological-Disorders-2nd-Edition.pdf
Purandare, Chaitanya, Shitole, D. G., Belle, Vaijayantee, Kedari, Aarti, Bora, Neeta, Joshi, Meghnad, Therapeutic Potential of Autologous Stem Cell Transplantation for Cerebral Palsy, Case Reports in Transplantation, 2012, 825289, 6 pages, 2012. https://doi.org/10.1155/2012/825289
Fu, Xiaojun, Hua, Rongrong, Wang, Xiaodong, Wang, Peishen, Yi, Long, Yu, Aixue, Yang, Jing, Li, Yan, An, Yihua, Synergistic Improvement in Children with Cerebral Palsy Who Underwent Double-Course Human Wharton’s Jelly Stem Cell Transplantation, Stem Cells International, 2019, 7481069, 11 pages, 2019. https://doi.org/10.1155/2019/7481069
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