腦癱，作為一種因腦部損傷導(dǎo)致的神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病，給患者的生活帶來(lái)了諸多挑戰(zhàn)，其中社會(huì)適應(yīng)能力的受限嚴(yán)重影響著他們?nèi)谌肷鐣?huì)的進(jìn)程。認(rèn)知功能的異常，如注意力不集中、學(xué)習(xí)能力低下等，也阻礙了他們接受教育和職業(yè)培訓(xùn)，限制了未來(lái)的就業(yè)機(jī)會(huì)和社會(huì)角色的扮演。這些因素相互交織，導(dǎo)致腦癱患者在家庭、學(xué)校、社區(qū)等社會(huì)環(huán)境中難以順利適應(yīng)，容易產(chǎn)生自卑、孤僻等心理問(wèn)題，進(jìn)一步加劇了他們與社會(huì)的隔離。。

目前傳統(tǒng)治療手段在改善腦癱患者社會(huì)適應(yīng)能力方面存在一定局限性，而干細(xì)胞療法作為一種新興的治療途徑，近年來(lái)在醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域備受關(guān)注，為提升腦癱患者社會(huì)適應(yīng)能力帶來(lái)了新的曙光。

本文聚焦于干細(xì)胞療法在改善腦癱患者社會(huì)適應(yīng)能力方面的臨床成果，探討干細(xì)胞其如何為這些患者帶來(lái)新的希望。

干細(xì)胞療法，能否成為腦癱患者融入社會(huì)的 “鑰匙”？

案例一：干細(xì)胞聯(lián)合康復(fù)治療助力腦癱患兒重獲新生

2015年，湖北某三甲醫(yī)院在國(guó)際期刊《全球兒科健康》上發(fā)表了一篇關(guān)于《人臍血間充質(zhì)干細(xì)胞移植聯(lián)合基礎(chǔ)康復(fù)治療治療腦癱一例》的臨床研究成果。

患者為6歲女孩，6個(gè)月時(shí)因“神經(jīng)發(fā)育遲緩”被首次診斷為腦性癱瘓。患者足月出生，無(wú)難產(chǎn)、窒息等圍產(chǎn)期風(fēng)險(xiǎn)史，無(wú)家族或遺傳病史。4個(gè)月左右時(shí)，父母發(fā)現(xiàn)孩子各項(xiàng)正常發(fā)育指標(biāo)明顯延遲。6個(gè)月時(shí)孩子來(lái)院就診時(shí)無(wú)法抬頭，無(wú)法坐起。

干細(xì)胞移植治療后：

• 2歲時(shí)坐、爬、跪、躺、翻滾功能基本恢復(fù)正常，4歲時(shí)站立功能恢復(fù)，5歲時(shí)走、跑、跳功能恢復(fù)。此外，GMFM總分顯示粗大運(yùn)動(dòng)功能明顯改善，5歲時(shí)完全恢復(fù)，臨床表現(xiàn)在第一個(gè)療程后6個(gè)月即有明顯改善。
• 并且移植后運(yùn)動(dòng)功能和語(yǔ)言能力發(fā)育良好，2歲起基本恢復(fù)正常。自理能力、認(rèn)知能力、社會(huì)適應(yīng)能力均有明顯提高，5歲基本恢復(fù)正常（圖1）。移植后2歲時(shí)功能影響狀態(tài)為中度，3歲起綜合功能評(píng)估總分恢復(fù)為輕度（圖2）。

綜上所述，根據(jù)量表評(píng)估，治療后腦癱患者運(yùn)動(dòng)功能恢復(fù)到正常水平、語(yǔ)言功能明顯改善以及社會(huì)適應(yīng)能力進(jìn)一步改善。并且住院期間或術(shù)后隨訪中沒(méi)有出現(xiàn)任何不良反應(yīng)。結(jié)果表明，hUC-MSCs聯(lián)合基礎(chǔ)康復(fù)治療的臨床應(yīng)用對(duì)改善腦性癱瘓患者的運(yùn)動(dòng)和綜合功能是有效和安全的。

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案例二：隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)揭示干細(xì)胞療法對(duì)腦癱兒童社會(huì)適應(yīng)能力的積極影響

2021年，伊朗德黑蘭醫(yī)科大學(xué)兒童醫(yī)學(xué)中心在行業(yè)期刊《干細(xì)胞研究與治療》上發(fā)表了一篇名為《腦癱患者臍帶組織間充質(zhì)干細(xì)胞鞘內(nèi)注射后的臨床和影像學(xué)結(jié)果：一項(xiàng)隨機(jī)雙盲假對(duì)照臨床試驗(yàn)》的臨床研究結(jié)果。

本次研究共納入72名腦癱患者。

兒童生活功能評(píng)估量表（PEDI）數(shù)據(jù)分析顯示，UCT-MSC組的自我護(hù)理和活動(dòng)能力維度以及PEDI總分均較治療前顯著增加（圖3C），且均顯著高于對(duì)照組，效果顯著。

腦癱患者生活質(zhì)量（CP-QoL）方面，朋友和家人、活動(dòng)參與、溝通和總分等領(lǐng)域的平均變化均高于對(duì)照組，效果顯著（圖4）

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案例三：神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)給藥開(kāi)啟腦癱治療新篇章

2023年，劉晶教授團(tuán)隊(duì)在《StemCell Research &Therapy》期刊雜志上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)給藥后的安全性和有效性結(jié)果：一項(xiàng)隨機(jī)1/2期對(duì)照試驗(yàn)》的臨床研究結(jié)果。

共有25名3-12歲的腦癱患者被隨機(jī)分配到治療組（n=15），接受鼻內(nèi)輸注裝載鼻貼的神經(jīng)干細(xì)胞（NSCs）和康復(fù)治療。

與對(duì)照組相比，治療組患者在治療后24個(gè)月的GMFM-88和ADL均有明顯改善。與基線相比，治療組治療后24個(gè)月精細(xì)運(yùn)動(dòng)功能、社交能力、生活適應(yīng)能力、表達(dá)能力、GMFM-88、ADL量表評(píng)分顯著升高，而SDSC評(píng)分顯著降低。與基線相比，F(xiàn)BN分析顯示腦網(wǎng)絡(luò)能量大幅下降。

為探討NSCs對(duì)CP患者臨床癥狀改善的起效時(shí)間及其治療效果的穩(wěn)定性，我們進(jìn)一步分析了治療組患者不同時(shí)間點(diǎn)的評(píng)定量表數(shù)據(jù)，發(fā)現(xiàn)除LAS和GMFM-88-A外，其余量表在不同隨訪時(shí)間點(diǎn)均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的提高。（圖5）

• 患者的自我護(hù)理能力（ADL，從34.54±20.90到45.85±24.34）、站立（GMFM-88-D，從15.86±10.33到22.85±11.51）和步行/跑步/跳躍（GMFM-88-E，從14.29±13.60到21.77±15.24）等活動(dòng)早在治療后1個(gè)月就開(kāi)始顯示出顯著改善。
• 治療后3個(gè)月，表達(dá)能力（EAS，從29.29±21.41到36.92±19.86）和粗大運(yùn)動(dòng)整體功能（GMFM-88-TOTAL，從 52.41±24.44到71.45±22.29）均有顯著改善。
• 治療后6個(gè)月，患者的社交技能（SS，從26.68±18.65到32.82±17.82）得到改善，并且先前的其他改善均得以維持。

綜上所述，與對(duì)照組相比，治療組的患者表現(xiàn)出明顯的粗大運(yùn)動(dòng)能力和自理能力改善。與基線相比，神經(jīng)干細(xì)胞移植治療后患者的粗大運(yùn)動(dòng)、精細(xì)運(yùn)動(dòng)、自理能力、表達(dá)能力、社交技能和睡眠質(zhì)量均有顯著改善。

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干細(xì)胞療法在改善腦癱患者社會(huì)適應(yīng)能力方面療效總結(jié)

綜上所述，干細(xì)胞療法在腦癱治療領(lǐng)域展現(xiàn)出顯著的臨床潛力，多項(xiàng)研究證實(shí)其通過(guò)促進(jìn)神經(jīng)再生、改善腦血流及調(diào)節(jié)神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)功能，可有效提升患者的社會(huì)適應(yīng)能力。并且干細(xì)胞治療腦癱能實(shí)現(xiàn)患者粗大運(yùn)動(dòng)功能（如站立、行走）和精細(xì)動(dòng)作能力的顯著恢復(fù)，同時(shí)顯著改善社交互動(dòng)。

研究數(shù)據(jù)表明，治療后短期內(nèi)可見(jiàn)運(yùn)動(dòng)功能快速改善，長(zhǎng)期隨訪中認(rèn)知能力和社會(huì)適應(yīng)能力持續(xù)提升，且未觀察到嚴(yán)重不良反應(yīng)，凸顯其安全性。這些成果為腦癱患者提供了兼顧療效與安全的創(chuàng)新治療路徑，也為個(gè)體化精準(zhǔn)醫(yī)療策略的制定提供了科學(xué)依據(jù)。

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小結(jié)

干細(xì)胞療法為改善腦癱患者社會(huì)適應(yīng)能力提供了一種全新的治療思路，其在修復(fù)神經(jīng)組織、調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)、促進(jìn)神經(jīng)再生等方面的獨(dú)特作用，為提升腦癱患者的社會(huì)適應(yīng)能力帶來(lái)了希望。盡管目前仍面臨諸多挑戰(zhàn)，但隨著研究的不斷深入和技術(shù)的不斷進(jìn)步，相信在不久的將來(lái)，干細(xì)胞療法能夠在腦癱治療領(lǐng)域取得更大的突破，幫助更多的腦癱患者改善社會(huì)適應(yīng)能力，更好地融入社會(huì)，實(shí)現(xiàn)自身的價(jià)值。

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信息來(lái)源：

Zhang C, Huang L, Gu J, Zhou X. Therapy for Cerebral Palsy by Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cells Transplantation Combined With Basic Rehabilitation Treatment: A Case Report. Global Pediatric Health. 2015;2. doi:10.1177/2333794X15574091

Amanat, M., Majmaa, A., Zarrabi, M. et al. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther 12, 439 (2021). https://doi.org/10.1186/s13287-021-02513-4

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y. et al. Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial. Stem Cell Res Ther 14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

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