前言：近年來，干細胞治療在腦癱領域的研究取得了顯著進展，為腦癱患者帶來了新的希望。2024年，多個研究機構發布了多項重要的臨床研究成果，進一步驗證了干細胞治療在改善腦癱患者運動功能和生活質量方面的潛力。本文將概述2024年干細胞治療腦癱的最新研究成果。

腦性癱瘓，簡稱“腦癱”，是指胎兒或新生兒因非進行性腦損傷所致的，以姿勢異常和運動障礙為主要表現的綜合征。

腦癱的運動障礙常伴有感覺、知覺、認知、交流和行為障礙，以及癲癇和繼發性肌肉骨骼問題。

• 詳情請瀏覽：什么是腦癱-腦癱的癥狀有哪些？

腦癱這種疾病的治療是很復雜的，通常都是以對癥康復為主，幫助患兒改善運動功能，比如說進行物理療法、康復訓練、藥物治療和手術治療等，但是治療的效果都不是很理想。

因此迫切需要一種新的治療技術，不僅能讓腦癱患者活下來，還要讓患者有尊嚴地活著。

在這一背景下，科研人員將目光投向了干細胞，利用其自我更新和分化成多種不同類型細胞的潛能，以及修復神經損傷的潛力，在神經系統疾病的治療上取得了令人鼓舞的進展。以下是2024年干細胞治療腦癱患者的最新研究進展盤點。

2024年干細胞治療腦癱最新進展：多中心隨機對照試驗成果匯總

2024年1月干細胞治療腦癱臨床進展

2024年1月5日，大連醫科大學附屬第一醫院干細胞臨床研究中心在國際期刊《Frontiers in Pediatrics》上發表了一篇關于《為接受經鼻神經干細胞移植治療的腦癱兒童提供整體護理》的研究成果。^[1]

本次研究是該院在2023年評估了神經干細胞（NSCs）通過鼻腔內注射治療腦癱的安全性和有效性的一項隨機1/2期對照試驗的后續研究成果。22名腦癱兒童接受了三次經鼻神經干細胞移植。

1.臨床結果得到極大改善

• 與對照組相比，治療組患者治療24個月后GMFM-88及ADL均有明顯改善；與治療前相比，治療組治療24個月后精細運動功能、社交能力、生活適應能力、表達能力、GMFM-88、ADL量表評分均明顯提高，SDSC評分明顯降低。
• 與治療前相比，治療組患者接受NSCs治療后，FBN分析顯示腦網絡能量明顯降低，VBM分析顯示灰質體積明顯增加。（圖1）

2.安全性良好

22例患兒住院及隨訪期間均未出現免疫排斥相關不良反應，所有患兒對治療耐受性良好，治療效果優。

• 1例患兒鎮靜后出現頭暈、惡心、嘔吐等癥狀；
• 3例患兒出現鼻黏膜少量出血；
• 2例患兒出現低熱（≤38.5℃）；
• 1例患兒復雜部分性癲癇發作類型及頻率發生改變；
• 3例患兒在鼻腔內植入補片后4 h內出現補片脫落。

該項目組采用經鼻干細胞移植技術，針對經鼻神經干細胞移植在兒童神經系統疾病治療中的特點，提出了全面、新穎的整體護理方案，對指導患兒照顧者完成正確的護理，進一步提高治療的安全性和有效性，減少并發癥的發生具有重要意義。

2024年2月干細胞治療腦癱臨床進展

2024年2月2日，伊朗干細胞與再生醫學研究中心牽頭在行業期刊《Curr Stem Cell Res Ther》上發表了一篇名為《干細胞治療與腦癱：系統評價和薈萃分析》的研究成果。^[2]

研究通過篩選文獻，最終納入9篇符合條件的臨床研究進行薈萃分析。結果顯示，干細胞治療可顯著改善腦癱患者的GMF-66評分（SMD=1.5，95% CI：0.7-2.3，P<0.001），提示運動功能得到提升。

常見副作用包括胃腸道并發癥（發生率21%）和治療后發熱（發生率18%），大多為可控反應。研究結論認為，干細胞治療腦癱具有抗炎和神經保護作用，可作為傳統康復治療的有前景輔助方案。

2024年3月干細胞治療腦癱臨床進展

2024年3月26日，土耳其健康科學大學神經外科系牽頭在國際知名期刊《世界臨床病例雜志》上發表了一篇關于《同種異體間充質干細胞可能是治療腦癱的一種可行方法》的臨床研究成果。^[3]

研究的樣本包括四名腦癱患者，他們沒有外部支撐就無法站立或行走。所有這些病例均接受了1×10⁶/kg的同種異體間充質干細胞療法（MSCT）治療，共六次，采用臍帶來源的間充質干細胞(UC-MSC) 進行鞘內、靜脈和肌肉內注射。

病例系列陳述：

病例1：是一名一歲女童，因出生時缺氧而被診斷為腦性癱瘓。治療四個月后，她的WeeFIM認知評分增加了1分，MAS評分（雙側）減少了1分。此外，她的GMFCS和MACS評分下降到3分。

病例2：是一名四歲男性，由于扁桃體切除術期間出血導致缺氧而診斷為腦癱。他的WeeFIM評分在干預后沒有變化，但他的MAS評分從術后第一周開始下降，最終達到雙側18。他的GMFCS和MACS評分降至3。

病例3：這名9歲男性在出生11個月后因不明原因心臟驟停被診斷為腦性癱瘓。他的WeeFIM評分在干預后沒有變化，但他的MAS評分在四個月時下降了3分（雙側）。

病例4：是一名9歲男性，因出生時缺氧而患上腦性癱瘓。從第二個月開始，該患者的WeeFIM運動評分顯著增加了32分，MAS評分（雙側）下降了2分。此外，他的GMFCS和MACS評分在干預后下降了2分。（圖2）

安全性：4例患者病例在三次應用后沒有出現任何副作用，除了低熱，低熱在冷敷后約12小時內消退。

綜上所述，臍帶間充質干細胞移植治療腦癱患者12個月隨訪后，其痙攣和運動功能得到極大改善。但認知能力沒有明顯改善。未發生與干細胞移植相關的嚴重不良反應。

2024年4月干細胞治療腦癱臨床進展

2024年4月，我國科研人員在《生物醫學藥劑師》上發表了一篇名為《人羊膜間充質干細胞來源的外泌體通過抑制缺氧/缺血誘導的腦癱模型中的過度細胞凋亡來促進神經元功能：一項臨床前研究》的研究成果。^[4]

研究通過分離人羊膜間充質干細胞外泌體（hAMSC-Exos），在體外脂多糖（LPS）誘導的神經元損傷模型和體內CP大鼠模型中驗證其作用。

結果顯示，hAMSC-Exos可顯著減輕神經元凋亡，改善細胞活力和神經功能，同時降低caspase-3/9表達、提高Bcl-2/Bax比值。

組織學分析也證實，hAMSC-Exos可緩解凋亡相關損傷。研究表明，hAMSC-Exos通過調控細胞凋亡有效促進神經元存活，具有作為腦癱潛在治療手段的價值，值得進一步研究。

2024年6月干細胞治療腦癱臨床進展

2024年6月15日，波蘭盧布林醫科大學兒童神經病學系在行業期刊《干細胞評論和報告》上發表了一篇關于《臍帶間充質干細胞對腦癱兒童運動功能的影響：真實世界、同情使用研究的結果》的臨床研究成果。^[5]

研究招募了152名腦癱兒童，他們接受了最多兩個療程、每個療程五次的人臍帶間充質干細胞（hUC-MSCs）注射。

兒童的運動功能通過粗大運動功能測量 (GMFM)、6分鐘步行測試 (6-MWT)、計時起立行走測試 (Up&Go 測試) 和洛維特測試進行評估，智力通過臨床總體印象 (CGI) 量表進行評估。

四次hUC-MSCs注射后，所有評估參數均得到改善。

1. GMFM評分的變化中位數為1.9分（IQR：0.0–8.0），與年齡相關。所有GFMCS組均觀察到了這種變化，并且在所有評估的GMFM區域中均有發現。
2. 6-MWT上觀察到中位數增加75米，并且這與GMFM評分變化相關。
3. Up&Go測試的時間中位數減少了2秒，并且變化與年齡、基線GMFM評分以及6-MWT上觀察到的差異相關。
4. Lovett測試的結果表明肌肉強度有輕微變化。
5. 根據CGI，75.5％（96/151）的兒童在第一次就診時病情嚴重（VI級）或嚴重病情（V級），63.6％（96/151）的患者在第五次就診時有所改善，23.8％（36/151）的患者出現改善（II級）或很大改善（I級）。

綜上所述，人臍帶間充質干細胞的應用通常會增強功能表現，但個體反應各不相同。該療法也使殘疾程度較高的兒童受益，但效果不如最初殘疾程度較低的兒童。雖然年齡較小的患者對治療反應更好，但年齡較大的兒童也可以受益。

2024年9月干細胞治療腦癱臨床進展

2024年9月，中國人民解放軍南方戰區海軍第一醫院牽頭在期刊《應用生物化學與生物技術》上發表了一篇名為《間充質干細胞誘導的神經保護作用在兒童神經系統疾病中的作用：潛在機制和臨床應用的最新進展》的研究成果。^[6]

在本綜述中，我們將重點關注基于間充質干細胞（MSC）療法在治療重要的兒童神經系統疾病（包括腦癱、中風和自閉癥）方面的療效。

這篇綜述指出，間充質干細胞（MSC）在腦癱治療中具有顯著潛力。MSC可通過旁分泌釋放多種神經營養因子，如NGF、BDNF和NT?3，為受損神經元提供支持，促進其存活與功能恢復，而不僅僅是替代受損細胞。

干細胞的主要作用機制包括神經保護、調節炎癥環境和促進神經再生或可塑性。這意味著，MSC為腦癱患者創造了一種有利于神經修復的“支持性環境”，幫助改善運動功能、協調性及認知表現，而不一定能完全恢復受損的大腦結構。

MSC來源豐富（如臍帶、骨髓、胎膜），免疫原性低，安全性較高，適合用于兒童和青年腦癱患者。初步動物實驗和早期臨床研究顯示，MSC治療可改善運動功能、減輕痙攣，并對神經功能有輔助作用。

然而，目前臨床研究仍存在樣本量小、療效評價標準不統一等限制，高質量長期隨訪的數據仍不足。MSC治療更多是功能改善和支持性修復，而非治愈腦損傷，因此應以輔助療法和改善生活質量為主要目標。

2024年11月干細胞治療腦癱臨床進展

2024年11月12日，日本名古屋大學醫院牽頭在行業期刊《干細胞轉化醫學》上發表了一篇名為《Muse細胞產品在新生兒缺氧缺血性腦病治療性低溫療法中的安全性和耐受性（SHIELD試驗）》的研究成果。^[7]

該單中心、開放標簽劑量遞增試驗納入9例中重度缺氧缺血性腦病新生兒（包括部分HIE導致的腦癱患兒），在出生后5–14天接受單次靜脈注射CL2020細胞。低劑量組為1.5×10?個細胞，高劑量組為1.5×10?個細胞。

研究顯示，給藥期間及12周隨訪中，未出現顯著生理異常，僅1例出現輕度肝功能指標升高，無需治療即可恢復。所有患兒存活，其中67%的患者在心理發育評估中各領域均達正常水平（KSPD≥85）。

結果表明CL2020在HIE新生兒中安全耐受，但因樣本量有限，仍需進一步隨機對照研究以驗證療效。

干細胞治療腦癱患者的核心作用機制

直接替代作用：干細胞具有自我更新和分化成多種組織細胞的能力，可以直接替代受損的神經細胞。在腦癱發生后，受損的腦組織會釋放出多種生物活性因子，引導移植的干細胞遷移至腦損傷區域，分化為相應的功能細胞，增加腦區的神經網絡結構連接，從而改善腦癱患兒的功能結局。

旁分泌效應：移植的干細胞介導腦癱患者功能恢復的主要作用可能來自于旁分泌效應對中樞神經系統微環境的影響，而非直接的細胞替換。

免疫調節功能：間充質干細胞（MSCs）具有免疫調節功能，可以降低機體的免疫反應，減少對自身神經組織的進一步損害。

營養支持機制：干細胞能夠分泌營養因子，如血管內皮生長因子（VEGF）促進損傷部位的血管再生，肝細胞生長因子（HGF）影響少突膠質細胞的發育和生長，加速髓鞘的形成。

改善運動功能：臨床案例顯示，接受干細胞治療的腦癱患者可見運動功能改善，如行走能力、手部運動和協調性的提高。

促進神經恢復和神經保護作用：神經干細胞具有促進神經恢復和神經保護作用的特性，可能通過直接或間接的作用機制來治療腦癱。

結論

2024年干細胞治療腦癱患者的臨床研究在多個方面取得了重要進展。從不同類型干細胞的研究到給藥途徑的創新，從聯合治療策略的發展到安全性與倫理的深入考量，這些進展為腦癱的治療帶來了新的希望。

然而，仍然存在許多挑戰需要克服，如干細胞治療的標準化、長期療效的進一步驗證以及倫理問題的持續探討等。未來，隨著科學技術的不斷發展和研究的深入，干細胞治療有望成為腦癱患者更有效、更安全的治療選擇，為改善他們的生活質量和促進康復帶來更大的希望。

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[1]Li X, Li M, Qin X, Li Y, Wang Y, Han C, Ni S, Sun X, Dong P and Liu J (2024) Providing holistic care to children with cerebral palsy treated with transnasal neural stem cell transplantation. Front. Pediatr. 11:1297563. doi: 10.3389/fped.2023.1297563

[2]Motavaf M, Dehghan S, Ghajarzadeh M, Ebrahimi N, Zali A, Safari S, Mirmosayyeb O. Stem Cell Treatment and Cerebral Palsy: A Systematic Review and Meta-Analysis. Curr Stem Cell Res Ther. 2024;19(2):210-219. doi: 10.2174/1574888X18666221201114756. PMID: 36464870.

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[5]Chro?cińska-Kawczyk, M., Zdolińska-Malinowska, I. & Boruczkowski, D. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study.?Stem Cell Rev and Rep?20, 1636–1649 (2024). https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2

[6]Chen W, Ren Q, Zhou J, Liu W. Mesenchymal Stem Cell-Induced Neuroprotection in Pediatric Neurological Diseases: Recent Update of Underlying Mechanisms and Clinical Utility. Appl Biochem Biotechnol. 2024 Sep;196(9):5843-5858. doi: 10.1007/s12010-023-04752-y. Epub 2024 Jan 23. PMID: 38261236.

[7]Sato Y, Shimizu S, Ueda K, Suzuki T, Suzuki S, Miura R, Ando M, Tsuda K, Iwata O, Muramatsu Y, Kidokoro H, Hirakawa A, Hayakawa M; SHEILD team. Safety and tolerability of a Muse cell-based product in neonatal hypoxic-ischemic encephalopathy with therapeutic hypothermia (SHIELD trial). Stem Cells Transl Med. 2024 Nov 12;13(11):1053-1066. doi: 10.1093/stcltm/szae071. PMID: 39401019; PMCID: PMC11555474.

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