帕金森病又稱為震顫麻痹，因腦部神經(jīng)元變性引起。作為一種常見于中老年人的神經(jīng)變性病，在我國，大約有超過300萬的帕金森病患者，其中65歲以上中老年人發(fā)病率為1.7%。預(yù)計(jì)到2030年，中國帕金森病患者將達(dá)到490萬（全球約870萬），給家庭和社會(huì)都帶來了沉重的負(fù)擔(dān)。

作為一種慢性病，帕金森病多數(shù)患者的病程都在十年以上，需要終身治療，目前沒有徹底治愈的辦法，發(fā)現(xiàn)越早，治療效果越好。

針對帕金森病的運(yùn)動(dòng)癥狀和非運(yùn)動(dòng)癥狀應(yīng)采取全面綜合的治療。治療方法包括藥物治療、手術(shù)治療、運(yùn)動(dòng)療法、干細(xì)胞療法等。

目前對于帕金森病的治療手段主要集中在藥物和手術(shù)兩種。遺憾的是，這些方法并非對每個(gè)患者都有效，更重要的是，傳統(tǒng)的治療手段均無法逆轉(zhuǎn)神經(jīng)變性，無法增加多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞的數(shù)目。

傳統(tǒng)的治療手段只能緩解癥狀，不能根治PD

研究人員便將目光轉(zhuǎn)向了具有自我更新和多向分化能力的干細(xì)胞，并認(rèn)為間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）為治療帕金森病提供一種新的思路和方法，并已取得一定的進(jìn)展。

干細(xì)胞療法

研究人員便將目光轉(zhuǎn)向了具有自我更新和多向分化能力的干細(xì)胞，并認(rèn)為干細(xì)胞為治療帕金森病提供一種新的思路和方法，并已取得一定的進(jìn)展。

間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森病的機(jī)制有哪些？

1.細(xì)胞替代：間充質(zhì)干細(xì)胞是一種具有多項(xiàng)分化潛能的干細(xì)胞，在特定的情況下，MSC能向神經(jīng)元分化。

臨床前研究中將MSC移植入帕金森病動(dòng)物模型，發(fā)現(xiàn)動(dòng)物的行為學(xué)得到顯著改善，更重要的是在大腦中發(fā)現(xiàn)GFP標(biāo)記的酪氨酸羥化酶（TH）陽性細(xì)胞，這表明很有可能是MSC替代丟失的多巴胺能神經(jīng)元。

2.免疫調(diào)節(jié)：MSC的免疫調(diào)節(jié)功能是其強(qiáng)大的特性之一。MSC具有調(diào)節(jié)免疫反應(yīng)的優(yōu)點(diǎn)，可以與先天性和適應(yīng)性免疫細(xì)胞相互作用，通過直接的細(xì)胞-細(xì)胞接觸和分泌可溶性因子發(fā)揮免疫調(diào)節(jié)功能。

研究發(fā)現(xiàn)MSC可以抑制小膠質(zhì)細(xì)胞的活化，降低促炎因子水平，促進(jìn)α-突觸核蛋白的自噬清除，減少細(xì)胞的氧化應(yīng)激，這種抗炎效應(yīng)能有效保護(hù)因炎癥而受損的多巴胺能神經(jīng)元。

3.神經(jīng)保護(hù)和抗凋亡：MSC可以分泌神經(jīng)生長因子 （NGF）、重組人神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞源性神經(jīng)營養(yǎng)因子 （GDNF）、血管內(nèi)皮生長因子 （VEGF）、NT-3等多種生物活性因子。

研究發(fā)現(xiàn)MSC的外泌體通過p38、ERK 和AKT途徑抑制因線粒體功能障礙導(dǎo)致的軟骨細(xì)胞凋亡。

4.促神經(jīng)發(fā)生和血管生成：PD以多巴胺能神經(jīng)元丟失為顯著特征，促進(jìn)血管生成及周圍神經(jīng)元再生可以起到治療作用。

研究發(fā)現(xiàn)人類脂肪來源的干細(xì)胞能促進(jìn)血管生成，其可以應(yīng)用于脂肪組織的移植。而抑制趨化因子CXCL-9的表達(dá)可以提升MSC的血管生成能力。

5.改善細(xì)胞代謝：MSC能為受損的神經(jīng)元提供正常的線粒體，維持正常的細(xì)胞代謝，抑制氧化應(yīng)激和細(xì)胞凋亡，從而達(dá)到治療疾病的目的。

研究發(fā)現(xiàn)MSC可以將正常線粒體轉(zhuǎn)移到受損的內(nèi)皮細(xì)胞中，從而顯著改善受損微血管內(nèi)皮細(xì)胞的線粒體活性。

總的來說，干細(xì)胞治療帕金森病具有一定的優(yōu)勢性，可減輕PD癥狀，恢復(fù)移植細(xì)胞與保留的宿主神經(jīng)元之間的突觸形成和多巴胺周轉(zhuǎn)，挽救PD患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)障礙。

那么，國內(nèi)哪家醫(yī)院進(jìn)行過干細(xì)胞移植治療帕金森的臨床試驗(yàn)?zāi)?

近20年中國干細(xì)胞治療帕金森病的臨床進(jìn)展，有哪些醫(yī)院開展了臨床試驗(yàn)

近二十年來我國干細(xì)胞醫(yī)院治療帕金森病的臨床試驗(yàn)有：

2007年，沈陽市第一人民醫(yī)院內(nèi)科在《中國組織工程研究與臨床康復(fù)》發(fā)表了一篇干細(xì)胞移植在帕金森病治療中的應(yīng)用與進(jìn)展。

目的：綜述干細(xì)胞移植治療帕金森病的機(jī)制與進(jìn)展。

結(jié)果：干細(xì)胞能向特定神經(jīng)細(xì)胞定向分化，并在動(dòng)物模型身上取得明顯的治療效果，為干細(xì)胞移植治療帕金森病帶來了新的希望。

結(jié)論：目前大部分的干細(xì)胞治療帕金森病的研究結(jié)論是基于動(dòng)物實(shí)驗(yàn)的結(jié)果，它們能否在人類身上得到類似或更好的的結(jié)果，目前尚未可知，其分子機(jī)制、致瘤性及免疫排斥等問題還需進(jìn)一步研究。 

2008年，首都醫(yī)科大學(xué)在《科技成果》期刊上面發(fā)表了一篇《干細(xì)胞定向分化調(diào)控及其在帕金森病治療中的作用》的課題。

課題積累了大量干細(xì)胞研究經(jīng)驗(yàn)，對揭示干細(xì)胞增殖和分化特性具有重要的科學(xué)意義，顯示出干細(xì)胞治療PD的良好應(yīng)用前景。為了以后的臨床應(yīng)用，需進(jìn)一步改進(jìn)干細(xì)胞定向誘導(dǎo)分化方法，以增加功能細(xì)胞比例；完善分化細(xì)胞的功能鑒定以及驗(yàn)證非神經(jīng)組織干細(xì)胞在治療PD中的作用。

2009年，宜昌市第一人民醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科在《中國組織工程研究與臨床康復(fù)》發(fā)表了一篇《自體外周血造血干細(xì)胞移植治療帕金森病10例》的臨床案例。

臨床結(jié)果表明，與移植前比較,移植后1個(gè)月細(xì)胞移植組無明顯不良反應(yīng)，3例部分緩解,在UPDRS評分運(yùn)動(dòng)部分、運(yùn)動(dòng)遲緩、僵直、日常生活能力方面有明顯改善(P<0.05)，2例未緩解；對照組2例部分緩解，3例未緩解。兩組間除僵直指標(biāo)無差異外，余指標(biāo)比較均有明顯差異(P<0.05)。提示自體外周血造血干細(xì)胞移植治療帕金森病對部分患者是安全有效的。

2010年，上海復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)外科在《立體定向和功能性神經(jīng)外科雜志》上發(fā)表了一篇胚胎干細(xì)胞移植治療帕金森病的研究進(jìn)展。

文章表明由于帕金森病的發(fā)病機(jī)制比較明確，運(yùn)用細(xì)胞移植療法彌補(bǔ)或者替代已變性壞死的多巴胺神經(jīng)元成為治療帕金森病的主要研究方向。近年來，胚胎干細(xì)胞廣泛應(yīng)用于移植治療帕金森病的實(shí)驗(yàn)研究，取得了顯著進(jìn)展。

2011年，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬仁濟(jì)醫(yī)院消化科消化疾病研究所聯(lián)合上海交通大學(xué)Med-X實(shí)驗(yàn)室、解放軍455醫(yī)院干細(xì)胞移植中心在《中國組織工程研究與臨床康復(fù)》期刊雜志發(fā)表了一篇臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森病8例的文獻(xiàn)綜述。

結(jié)果與結(jié)論：8例患者均進(jìn)入結(jié)果分析。與移植前相比，8例患者移植后1個(gè)月帕金森病統(tǒng)一評分量表分值均明顯降低(P<0.05),主要集中在對震顫、強(qiáng)直的改善，而運(yùn)動(dòng)遲緩、姿勢不穩(wěn)等臨床癥狀無明顯改善。8例患者均未出現(xiàn)移植物抗宿主病。提示臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植可以一定程度地改善帕金森病患者的臨床癥狀，提高患者生活質(zhì)量。

2012年，蘭州軍區(qū)蘭州總醫(yī)院血液科在中華細(xì)胞與干細(xì)胞雜志(電子版)發(fā)表了一篇《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療帕金森癥臨床療效觀察》文章。

目的：觀察臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(UC-MSC)對帕金森病(PD)的治療效果。

方法：自2010年10月至2011年4月蘭州軍區(qū)蘭州總醫(yī)院干細(xì)胞治療中心收治19例PD患者，男性8例，女性11例，中位年齡64歲，所有患者均經(jīng)過神經(jīng)內(nèi)科?？拼_診,患病時(shí)間平均為4.5年，多數(shù)患者繼續(xù)藥物治療中，癥狀持續(xù)加重，入院完成相關(guān)檢查、簽署同意書后，給予鞘內(nèi)注射UC-MSC0.5×107個(gè)，間隔1周再按上述方法治療，4次為1療程,效果評價(jià)采用改良Webster評分方法,觀察治療前后3個(gè)月患者各項(xiàng)功能改善情況。

結(jié)果：治療后患者無明顯不良反應(yīng)，治療安全性良好，觀察治療后3個(gè)月多數(shù)患者癥狀改善，尤其是強(qiáng)直、姿勢、步態(tài)、震顫、面容方面改善較明顯。

結(jié)論：UC-MSCs鞘內(nèi)注射治療PD，安全性較好，無明顯不良反應(yīng)，治療后患者多項(xiàng)功能有改善，尤其是肌張力增高引起癥狀改善明顯。

2013年，四平市中心醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科在中國組織工程研究發(fā)表了一篇《神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病的有效性與安全性》的論文。

背景：目前臨床應(yīng)用擴(kuò)增的神經(jīng)干細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病仍在探索階段。

目的：探討神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病的有效性以及安全性。

方法：取12周人胚胎腦組織體外培養(yǎng)擴(kuò)增，計(jì)數(shù)5×106-2×107制作成混懸液4-6mL，通過腰穿、頸動(dòng)脈注射途徑植入30例帕金森病患者體內(nèi)，1次/周，共3次。移植前后進(jìn)行統(tǒng)一帕金森病評定量表(UPDRS)、修正Hoehn-Yahr分級量表、帕金森病Schwab&England日?；顒?dòng)分級量表評分。移植前后檢測和評估血尿常規(guī)、肝功、腎功、不良反應(yīng)。

結(jié)果與結(jié)論：12周齡胚胎培養(yǎng)的神經(jīng)干細(xì)胞可在體外穩(wěn)定擴(kuò)增,并且具有分化為神經(jīng)元、星形膠質(zhì)細(xì)胞和少突膠質(zhì)細(xì)胞的能力。通過隨訪發(fā)現(xiàn)神經(jīng)干細(xì)胞移植能有效控制帕金森病病理進(jìn)程、恢復(fù)受損腦功能,改善患者的神經(jīng)功能，無明顯并發(fā)癥?？梢姂?yīng)用體外長期擴(kuò)增的人類神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病是可行和有效的。

2014年，中國人民解放軍海軍總醫(yī)院神經(jīng)外科在《中國臨床神經(jīng)外科雜志》上發(fā)表了一篇神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病21例。

目的：觀察神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病患者的效果。

方法：選取2006年1月至2008年12月我院收治的帕金森病患者21例[男15例,女6例;平均年齡(57.23±9.13)歲]。患者均簽署知情同意書,所有患者住院治療。靶點(diǎn)定位于紋狀體,注入神經(jīng)干細(xì)胞0.25 ml,細(xì)胞數(shù)量為3×107個(gè)。

結(jié)果：21例患者出院后隨訪6～49個(gè)月,與治療前相比,治療后21例患者統(tǒng)一帕金森病評定量表評分、Hoehn-Yahr量表評分、39項(xiàng)帕金森生存質(zhì)量問卷評分明顯降低(P<0.01),Schwab-England量表評分明顯升高(P<0.01)。

結(jié)論：神經(jīng)干細(xì)胞移植可以在一定程度上改善帕金森病患者的臨床癥狀,提高其生活質(zhì)量。

2015年，第二軍醫(yī)大學(xué)福州總醫(yī)院臨床醫(yī)學(xué)院泌尿外科聯(lián)合南京軍區(qū)福州總醫(yī)院干細(xì)胞治療科進(jìn)行一項(xiàng)《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植對帕金森病的臨床療效觀察》的臨床研究，該臨床研究結(jié)果發(fā)表在中華細(xì)胞與干細(xì)胞雜志(電子版)上。

目的：探討臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(UC-MSC)移植治療帕金森病(PD)的臨床效果及安全性。

方法：選擇福州總醫(yī)院干細(xì)胞治療科收治的20例經(jīng)鞘內(nèi)注射UC-MSC治療原發(fā)性PD患者為實(shí)驗(yàn)組，本院神經(jīng)內(nèi)科收治的20例經(jīng)口服左旋多巴治療原發(fā)性PD患者為對照組。采用PD統(tǒng)一評分量表(UPDRS)對患者治療前及治療后1個(gè)月、3個(gè)月、6個(gè)月進(jìn)行量化評分。采用兩獨(dú)立樣本t檢驗(yàn)進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析比較實(shí)驗(yàn)組與對照組差異。

結(jié)果：實(shí)驗(yàn)組20例患者臨床癥狀緩解程度較對照組明顯，實(shí)驗(yàn)組與對照組治療前UPDRS評分與治療后1個(gè)月、3個(gè)月、6個(gè)月的UPDRS評分的差值分別為[(11.45±2.01)分,(6.25±1.07)分,t=26.12,P=0.00]，[(16.1±2.65)分,(7.6±1.47)分,t=23.19,P=0.00],[(20.45±3.28)分，(8.45±1.85)分,t=20.44,P=0.00]，差異均有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。

結(jié)論：鞘內(nèi)注射UC-MSC治療PD的臨床療效優(yōu)于單純口服左旋多巴片治療PD。

2016年，陜西中醫(yī)藥大學(xué)聯(lián)合陜西中醫(yī)藥大學(xué)第二附屬醫(yī)院進(jìn)行了一項(xiàng)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森病5例的臨床研究。該研究報(bào)告發(fā)表在內(nèi)蒙古醫(yī)學(xué)雜志上。

目的：觀察臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森病患者的療效。

方法：選取2015年3月至2016年5月我院腦病科收治的帕金森病患者5例(男3例,女2例)；平均年齡(68.23±9.13)歲。患者均簽署知情同意書。靜脈滴注臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞200ml(含細(xì)胞數(shù)量為1×108個(gè))，3次為1個(gè)療程，共3個(gè)療程。

結(jié)果：5例患者治療3個(gè)療程后，與治療前相比,帕金森病評定量表評分、Hoehn-Yahr量表評分明顯降低(P<0.01)。

結(jié)論：臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植在改善帕金森病患者的臨床癥狀有顯著療效。

2017年，日前，國家衛(wèi)生計(jì)生委和國家食品藥品監(jiān)督管理總局首批備案的干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目”人胚胎干細(xì)胞來源的神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病”和”人胚胎干細(xì)胞來源的視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞治療干性年齡相關(guān)性黃斑變性”在鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院正式啟動(dòng)。

2018年，河北醫(yī)科大學(xué)第一醫(yī)院進(jìn)行了一項(xiàng)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療帕金森病的臨床療效及其影響因素研究，該研究目的研究人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞(hUC-MSCs)移植治療帕金森病(PD)的臨床療效和療效的影響因素。

結(jié)論：表明hUC-MSCs經(jīng)靜脈移植對PD患者安全有效,可以改善MS及大部分NMS,但對自主神經(jīng)功能癥狀改善不明顯。與移植前相比較,移植后1個(gè)月、移植后3個(gè)月均有效,療效可維持到第3個(gè)月,1個(gè)月到3個(gè)月期間基本處于穩(wěn)定狀態(tài)。性別、病程對療效有影響。女性在自主神經(jīng)癥狀、認(rèn)知功能、日常生活能力方面的療效更明顯;病程≥5年組RBD癥狀、RLS癥狀療效更明顯。 

同年，駐馬店市中心醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)二科進(jìn)行了一項(xiàng)神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病的效果觀察的臨床研究。

目的：探討神經(jīng)干細(xì)胞移植術(shù)治療帕金森病的臨床效果。

結(jié)果：治療后12個(gè)月，患者UPDRS量表中的行為和心理評分、日常生活質(zhì)量評分、運(yùn)動(dòng)功能評分、并發(fā)癥評分均明顯低于治療前(P<0.05)，且治療后12個(gè)月UPDRS量表總評分也低于治療前(P<0.05)。27例患者平均隨訪12個(gè)月,治療總有效率為81.48%。

結(jié)論：神經(jīng)干細(xì)胞移植手術(shù)治療帕金森病療效確切，可明顯改善患者UPDRS評分，提升生活質(zhì)量,值得推廣。

2019年，鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院利用胚胎來源的神經(jīng)細(xì)胞研究帕金森病已通過衛(wèi)健委干細(xì)胞備案項(xiàng)目。

除鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院外，在已通過干細(xì)胞備案的52個(gè)項(xiàng)目當(dāng)中，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院和上海市同濟(jì)醫(yī)院均利用了神經(jīng)干細(xì)胞針對帕金森病及其并發(fā)癥展開了安全性和有效性的臨床研究。

2020年，聊城市人民醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科進(jìn)行了一項(xiàng)臍血單個(gè)核細(xì)胞移植對帕金森病的臨床療效研究。

研究目的：觀察經(jīng)寰枕間隙側(cè)方穿刺術(shù)移植人臍血單個(gè)核細(xì)胞（hUCB-MNCs）治療帕金森?。≒D）的臨床療效。

結(jié)論：經(jīng)寰枕間隙側(cè)方穿刺術(shù)移植hUCB-MNCs治療能改善PD患者的運(yùn)動(dòng)及非運(yùn)動(dòng)癥狀，延緩病情的進(jìn)展。

2021年，由上海同濟(jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院神經(jīng)內(nèi)科專家靳令經(jīng)教授牽頭的“人源神經(jīng)干細(xì)胞治療早發(fā)型帕金森病伴運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥的安全性與初步有效性評價(jià)”臨床研究完成數(shù)據(jù)鎖庫和盲態(tài)審核，這標(biāo)志著同濟(jì)大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院通過國家衛(wèi)健委備案審查的干細(xì)胞臨床研究課題正式進(jìn)入收官階段。該項(xiàng)研究于2019年6月通過國家備案，同年9月10日正式啟動(dòng)，2020年7月完成全部入組；共納入早發(fā)型PD患者24例。

同年，昆明醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院神經(jīng)外一科聯(lián)合云南省滇東北區(qū)域中心醫(yī)院神經(jīng)醫(yī)學(xué)中心進(jìn)行了一項(xiàng)Nurr1基因修飾胚胎中腦神經(jīng)干細(xì)胞移植治療帕金森病的臨床研究。該研究報(bào)告發(fā)表在昆明醫(yī)科大學(xué)學(xué)報(bào)

上。

目的：探討移植Nurr1基因修飾胚胎中腦神經(jīng)干細(xì)胞對帕金森大鼠的治療效果。

結(jié)果

(1)原代培養(yǎng)大鼠胚胎中腦神經(jīng)干細(xì)胞,并于神經(jīng)干細(xì)胞成功過表達(dá)Nurr1基因。

(2)免疫熒光、Western Blot證實(shí)過表達(dá)Nurr1可以促進(jìn)神經(jīng)干細(xì)胞向多巴胺能神經(jīng)元轉(zhuǎn)化(P<0.05)。

(3)移植Nurr1修飾神經(jīng)干細(xì)胞可以有效的改善帕金森大鼠的癥狀(P<0.05),Western Blot證實(shí)小膠質(zhì)細(xì)胞可顯著促進(jìn)移植后的神經(jīng)干細(xì)胞在分化為多巴胺能神經(jīng)元(P<0.05)。

(4)移植后Nurr1能促進(jìn)神經(jīng)干細(xì)胞向多巴胺能神經(jīng)元轉(zhuǎn)化,提高移植神經(jīng)干細(xì)胞的存活,達(dá)到更好治療效果。

結(jié)論：Nurr1基因可以促進(jìn)神經(jīng)干細(xì)胞向多巴胺能神經(jīng)元轉(zhuǎn)化;移植修飾Nurr1神經(jīng)干細(xì)胞可以有效治療帕金森大鼠。

2022年，新疆醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院神經(jīng)外科聯(lián)合深圳大學(xué)總醫(yī)院神經(jīng)外科、深圳大學(xué)臨床醫(yī)學(xué)院中心進(jìn)行了一項(xiàng)干細(xì)胞移植對改善帕金森病患者運(yùn)動(dòng)癥狀的安全性和有效性：薈萃分析的臨床研究。該研究結(jié)果發(fā)表在國際期刊《人類神經(jīng)科學(xué)前沿》雜志上。

本研究結(jié)果為細(xì)胞療法對緩解帕金森病患者運(yùn)動(dòng)障礙和日常生活能力的治療效果提供了重要線索。

2022年12月9日，上海交大醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院正式宣布啟動(dòng)帕金森病自體干細(xì)胞治療項(xiàng)目。這一項(xiàng)目由瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍教授領(lǐng)銜開展，此前已經(jīng)開展鼠、非人靈長類動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，在此基礎(chǔ)上正式啟動(dòng)人體臨床試驗(yàn)，共招募50-70名原發(fā)性帕金森疾病患者。

2023年，宣武醫(yī)院成功實(shí)施首例自體細(xì)胞移植治療帕金森病手術(shù)，這次完成的領(lǐng)域內(nèi)首例iNSC-DAP手術(shù)移植，實(shí)現(xiàn)了神經(jīng)退行性疾病治療的技術(shù)突破，對提升我國帕金森病的治療水平具有重大的實(shí)踐意義。

未來，圍繞iNSC-DAP移植宣武醫(yī)院將形成一整套臨床診治方案和操作規(guī)程，在完成臨床研究驗(yàn)證后進(jìn)行推廣應(yīng)用，惠及廣大帕金森病患者。

2023年9月，大連理工大學(xué)中心醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科在《Journal of Translational Medicine》發(fā)表了一篇帕金森病的細(xì)胞療法：系統(tǒng)評價(jià)和薈萃分析的文章。

結(jié)論

根據(jù)這項(xiàng)薈萃分析，細(xì)胞療法可有效改善帕金森病患者的疾病嚴(yán)重程度和運(yùn)動(dòng)癥狀，同時(shí)改善處于“關(guān)閉”狀態(tài)的ADL，尤其是對左旋多巴有反應(yīng)的患者。同種異體細(xì)胞對這些參數(shù)產(chǎn)生了有益的影響，但自體移植卻沒有。將細(xì)胞移植到基底神經(jīng)節(jié)以外的區(qū)域，包括系統(tǒng)移植細(xì)胞，能夠產(chǎn)生治療效果。

一些試驗(yàn)報(bào)告了可能與手術(shù)相關(guān)的不良事件。在薈萃分析中納入的兩項(xiàng)試驗(yàn)中，報(bào)告了一例確診的GID病例和四例可能的 GID 病例。因此，我們的結(jié)果表明，細(xì)胞療法對帕金森病患者具有適度但具有臨床意義的效果，盡管未來雙盲大規(guī)模RCT必須提供確鑿的證據(jù)。

2024年1月23日，上海市東方醫(yī)院（同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院）與士澤生物醫(yī)藥（蘇州/上海）有限公司聯(lián)合開展的“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究”項(xiàng)目，經(jīng)過國家干細(xì)胞臨床研究專家委員會(huì)的多輪審查，正式完成國家衛(wèi)生健康委員會(huì)與國家藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱國家兩委局）備案（備案號：MR-31-24-001927）。

“臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究”項(xiàng)目，是我國首個(gè)完成國家兩委局備案的iPS衍生細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究項(xiàng)目，也是國家備案項(xiàng)目中唯一一個(gè)iPS衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的臨床研究備案項(xiàng)目。

2024年5月，北京協(xié)和醫(yī)院的專家團(tuán)隊(duì)近期開展了一項(xiàng)“利用人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻腔內(nèi)移植，治療帕金森病”的1期臨床研究（ANGE-S003）。這是全球首款經(jīng)鼻粘膜給予人源神經(jīng)干細(xì)胞，治療帕金森病的臨床研究！為帕金森病這一老大難問題，帶來了新的曙光！更加欣慰的是，各國學(xué)者一直都在嘗試?yán)酶杉?xì)胞這一新型療法，攻克難治性疾?。?/p>

協(xié)和醫(yī)院開展的這項(xiàng)1期研究，共入組18例病程5年以上的晚期（Hoehn-Yahr分期為3期末）帕金森病患者，進(jìn)行4次人類神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)移植后，結(jié)果顯示：

1、帕金森病評定量表評分改善：在干細(xì)胞治療第3個(gè)月~12個(gè)月時(shí)，帕金森病評定量表（MDS-UPDRS）數(shù)據(jù)顯示，MDS-UPDRS總分顯著改善（p<0.001）。其中，在治療第6個(gè)月時(shí)，改善最為明顯，平均減少了19.9分（95% CI，9.6~30.3；p<0.001）。

2、未見嚴(yán)重不良反應(yīng)：治療后，未見與人源神經(jīng)干細(xì)胞相關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，復(fù)查腦部MRI也未見腫塊形成。

綜上，神經(jīng)干細(xì)胞鼻內(nèi)移植治療帕金森病后，患者功能得以改善，且在治療第6個(gè)月時(shí)，療效達(dá)到峰值。1期初步研究結(jié)果表明，通過該方法治療帕金森病是安全可行的，且耐受性良好，有望成為帕金森病治療的新希望與選擇，讓我們期待后續(xù)效果！

國際上干細(xì)胞治療帕金森病研究進(jìn)展

截止2024年8月7日，在美國國立衛(wèi)生研究院的最大臨床試驗(yàn)注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細(xì)胞治療帕金森病的臨床研究項(xiàng)目有37項(xiàng)。

其中在中國進(jìn)行干細(xì)胞治療帕金森病的項(xiàng)目有10項(xiàng)，進(jìn)行干細(xì)胞治療帕金森病的醫(yī)院分別是：

上海市東方醫(yī)院、上海同濟(jì)醫(yī)院、河北新賽樂生物醫(yī)藥科技有限公司、廣州軍區(qū)廣州總醫(yī)院、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院、鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院、蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科、北京協(xié)和醫(yī)院、武漢大學(xué)中南醫(yī)院。

總結(jié)

帕金森的功能性治愈，一直是神經(jīng)再生領(lǐng)域的難題。帕金森病治療最有效策略是，增加紋狀體中的多巴胺濃度。干細(xì)胞移植是治療帕金森最有前景的方法之一。

當(dāng)前，越來越多的臨床前和臨床研究正在進(jìn)行密集的科學(xué)努力，利用干細(xì)胞治療包括PD在內(nèi)的人類神經(jīng)退行性疾病，以改進(jìn)和進(jìn)一步優(yōu)化干細(xì)胞治療方案，使其更安全、更有效、成本更低。

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