導語：系統性紅斑狼瘡（Systemic lupus erythematosus，簡稱SLE）是一種慢性、多系統受累的自身免疫性疾病。近年來，干細胞治療系統性紅斑狼瘡的研究取得了顯著進展，多項臨床試驗證實了其在治療系統性紅斑狼瘡中的潛力。

什么是系統性紅斑狼瘡

系統性紅斑狼瘡是一種慢性、多系統受累的自身免疫性疾病。這種疾病的特點是免疫系統錯誤地攻擊身體自身的組織，導致廣泛的炎癥和組織損傷。SLE的病因尚未完全明確，但研究表明遺傳因素、環境因素以及激素水平等都可能與其發病有關。

系統性紅斑狼瘡治療方法多樣，包括藥物治療、中醫藥治療以及新興的干細胞療法等。

其中藥物治療是最常見的系統性紅斑狼瘡治療方法。硫酸羥氯喹和免疫抑制藥在SLE患者治療中占據重要地位。但長期使用藥物治療會給身體帶來一系列的副作用，例如環磷酰胺和霉酚酸酯等藥物，它們的副作用包括骨髓抑制、性腺抑制、繼發性肺部感染和脫發等。

近年來，隨著再生醫學的發展，干細胞治療系統性紅斑狼瘡中具有顯著的潛力和希望。根據現有的研究和臨床試驗結果，我們一起來看看干細胞療法治療系統性紅斑狼瘡的安全性怎么樣：

干細胞治療系統性紅斑狼瘡的安全性怎么樣？盤點國內外臨床進展！

國內干細胞治療系統性紅斑狼瘡的臨床研究成果

南京大學醫學院附屬鼓樓醫院

2018年3月1日，南京大學醫學院附屬鼓樓醫院在國際期刊《Stem Cell Reports》上發布了一篇《耐藥性系統性紅斑狼瘡患者異基因間充質干細胞/基質細胞移植的長期隨訪研究》的研究結果。

安全性評估：SLE 疾病活動指數評分、血清白蛋白、補體 C3、外周白細胞和血小板數量以及蛋白尿水平在隨訪期間持續改善。未發現嚴重不良事件。

結論：我們的結果表明，異基因間充質干細胞移植是安全的，并可使 SLE 患者獲得長期臨床緩解。

南京大學醫學院附屬鼓樓醫院

2019年6月7日，南京大學醫學院附屬鼓樓醫院在國際期刊《National News Agency》上發布了一篇《間充質干細胞治療系統性紅斑狼瘡患者 誘導 FLT3L 和 CD1c +樹突狀細胞》的研究結果。

安全性評估：與健康對照組相比，SLE 患者的外周耐受性 CD1c ⁺樹突狀細胞 (DC) 數量和血清 FLT3L 水平顯著降低。

結論：因此，同種異體間充質干細胞可能通過上調耐受性DC來抑制狼瘡炎癥。

汕頭大學醫學院第二附屬醫院

2020年4月3日，汕頭大學醫學院第二附屬醫院在期刊《Stem Cells International》上發表了一篇關于《間充質干細胞治療系統性紅斑狼瘡的臨床療效及安全性》的研究結果。

安全性評估：在這項RCT薈萃分析中，結果顯示MSC治療在3個月時比對照治療取得更好的療效。MSC治療使3個月和6個月的SLEDAI值降低。此外，MSC組的不良事件發生率低于對照組。

結論：MSC 可能是 SLE 患者的一種有前途的治療劑。

國外干細胞治療系統性紅斑狼瘡的臨床研究成果

查爾斯頓南卡羅來納醫科大學

2022年7月，查爾斯頓南卡羅來納醫科大學在國際期刊《Lupus Science Medicine》上發布了一篇《臍帶間充質基質細胞治療難治性 SLE 患者的 I 期臨床試驗的安全性、免疫學效果和臨床反應》的研究結果。

安全性評估：六名患者中，五名達到臨床終點 SRI 4。達到終點的五名患者的 CD27IgD 雙陰性 B 細胞、轉換記憶 B 細胞和激活的幼稚 B 細胞顯著減少；過渡 B 細胞增加；特定患者的自身抗體水平有下降趨勢。不良事件極少。

結論：本 1 期試驗表明臍帶間充質干細胞輸注非常安全，可能對狼瘡有效。

APHP-圣路易斯醫院

2024年5月22日，APHP-圣路易斯醫院在國際期刊《Cell Therapy》上發布了一篇《同種異體臍帶間充質基質細胞 MSC(UC) 治療系統性紅斑狼瘡 (SLE)：I-II 期概念驗證臨床研究的安全性和早期臨床/生物學結果》的研究結果。

安全性評估：從 2019 年 9 月到 2023 年 2 月，8 名患者，臨床癥狀顯著改善，在后續隨訪中未發現任何不良反應。

結論：單次輸注間充質干細胞對8名重度系統性紅斑狼瘡患者是安全的，研究顯示患者臨床癥狀有所改善。

干細胞治療系統性紅斑狼瘡的臨床進展

截止2024年11月6日，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療系統性紅斑狼瘡的臨床研究項目有30項 ，已完成的有9項。

注冊項目（加粗的為國內干細胞治療系統性紅斑狼瘡的臨床研究結果）：

序號	研究標題	NCT編號	狀態	條件	干預措施	發起機構	研究類型
1	賴諾普利、內皮功能與系統性紅斑狼瘡患者的內皮祖細胞	NCT03979976	完成	系統性紅斑狼瘡	藥物：賴諾普利	聯邦圣保羅大學	干預
2	臍帶間充質干細胞治療系統性紅斑狼瘡	NCT03219801	未知狀態	系統性紅斑狼瘡	生物：間充質干細胞	河北醫科大學	干預
3	臍帶間充質干細胞移植治療活動性和難治性系統性紅斑狼瘡	NCT01741857	未知狀態	系統性紅斑狼瘡	生物：人臍帶間充質干細胞移植治療系統性紅斑狼瘡	南京大學醫學院附屬鼓樓醫院	干預
4	系統性紅斑狼瘡患者中的體力活動、內皮功能和祖內皮細胞	NCT01712529	未知狀態	系統性紅斑狼瘡	行為：監督下的體育鍛煉	聯邦圣保羅大學	干預
5	探索 CS20AT04（同種異體骨髓來源干細胞）在系統性紅斑狼瘡患者中的有效性和安全性	NCT04835883	招聘	系統性紅斑狼瘡	生物：CS20AT04（同種異體骨髓來源間充質干細胞）	韓國漢陽大學首爾醫院	干預
6	自體干細胞移植治療難治性系統性紅斑狼瘡（ASSIST）	NCT00750971	未知狀態	系統性紅斑狼瘡	程序：免疫消融及自體造血干細胞移植	柏林，德國，查理特大學	干預
7	淋巴細胞清除與干細胞移植治療重癥系統性紅斑狼瘡	NCT00076752	完成	系統性紅斑狼瘡	藥物：氟達拉濱磷酸鹽 藥物：環磷酰胺 生物制品：利妥昔單抗（利妥昔單抗）	國家癌癥研究所（NCI）	干預
8	同種異基因造血干細胞移植治療危及生命的系統性紅斑狼瘡患者	NCT00325741	已終止	系統性紅斑狼瘡	藥物：造血干細胞移植	斯坦福大學	干預
9	免疫清除和造血干細胞支持在系統性紅斑狼瘡患者中的應用：一項 II 期臨床試驗	NCT00271934	完成	系統性紅斑狼瘡	生物：免疫清除和造血干細胞支持。	西北大學	干預
10	系統性紅斑狼瘡患者免疫清除和 CD34+外周血干細胞支持治療的 I 期臨床試驗	NCT00017641	未知狀態	系統性紅斑狼瘡	藥物：抗胸腺細胞球蛋白 藥物：環磷酰胺 藥物：非格司亭	西北紀念醫院	干預
11	自體干細胞移植（ASCT）治療自身免疫性疾病	NCT05029336	招聘	系統性紅斑狼瘡 系統性硬化病	生物：自體干細胞移植中 CD3/CD19 的耗竭	Stephan Grupp 醫學博士 博士	干預
12	《比較人臍帶間充質干細胞與低劑量 IL-2 治療淋巴結病的療效與安全性研究》	NCT05631717	招聘	系統性紅斑狼瘡 狼瘡性腎炎	生物：人臍帶間充質干細胞 藥物：白細胞介素-2	南京大學醫學院附屬鼓樓醫院	干預
13	環磷酰胺聯合兔抗胸腺細胞球蛋白（rATG）/利妥昔單抗在系統性紅斑狼瘡患者中的應用	NCT00278538	完成	系統性紅斑狼瘡	生物：造血干細胞移植	西北大學	干預
14	治療狼瘡性腎炎的異基因間充質干細胞療法	NCT03673748	招聘	狼瘡性腎炎 狼瘡性紅斑	藥物：間充質干細胞（MSC） 藥物：安慰劑	細胞治療網絡	干預
15	低劑量移植治療難治性系統性紅斑狼瘡（SLE）和系統性硬化病（SSc）	NCT00684255	已終止	系統性紅斑狼瘡 系統性硬化病	程序：減低強度同種異體移植 藥物：氟達拉濱 藥物：布司夫蘭	紐約醫學院	干預

總結

干細胞療法在系統性紅斑狼瘡的治療上展現出巨大的潛力，尤其是在緩解癥狀和提高生活質量方面。盡管目前大多數干細胞移植是安全的，但有效性方面參差不齊。隨著研究的深入和技術的進步，干細胞療法有望成為系統性紅斑狼瘡的替代治療策略之一。

盡管存在倫理和安全性等問題，但隨著全球范圍內對干細胞療法監管的逐步完善和臨床應用經驗的積累，干細胞治療系統性紅斑狼瘡的未來前景仍然值得期待。

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2、Yuan X, Qin X, Wang D, Zhang Z, Tang X, Gao X, Chen W, Sun L. Mesenchymal stem cell therapy induces FLT3L and CD1c⁺ dendritic cells in systemic lupus erythematosus patients. Nat Commun. 2019 Jun 7;10(1):2498. doi: 10.1038/s41467-019-10491-8. PMID: 31175312; PMCID: PMC6555800.

3、Zhou T, Li HY, Liao C, Lin W, Lin S. Clinical Efficacy and Safety of Mesenchymal Stem Cells for Systemic Lupus Erythematosus. Stem Cells Int. 2020 Apr 3;2020:6518508. doi: 10.1155/2020/6518508. PMID: 32322279; PMCID: PMC7157802.

4、Kamen DL, Wallace C, Li Z, Wyatt M, Paulos C, Wei C, Wang H, Wolf BJ, Nietert PJ, Gilkeson G. Safety, immunological effects and clinical response in a phase I trial of umbilical cord mesenchymal stromal cells in patients with treatment refractory SLE. Lupus Sci Med. 2022 Jul;9(1):e000704. doi: 10.1136/lupus-2022-000704. PMID: 35820718; PMCID: PMC9277402.

5、D. Farge, L. Biard, B. Weil, S. Loisel, P. Lansiaux, et al. Allogeneic umbilical cord-derived mesenchymal stromal cells (UC) as a treatment for systemic lupus erythematosus (SLE): safety and biological outcomes from an early clinical/phase I-II proof-of-concept clinical study. 30th ISCT Annual Meeting, May 2024, Vancouver, Canada. Pages S45-S46, ?10.1016/j.jcyt.2024.03.076?. ?hal-04694725?

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