Vertex在美國糖尿病協(xié)會公布了VX-880治療1型糖尿病的1/2期研究的積極結(jié)果

– 所有12名接受單次輸注全劑量VX-880的患者均在第90天內(nèi)表現(xiàn)出胰島細(xì)胞植入和葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生–

–所有患者均達(dá)到艾達(dá)-建議的目標(biāo)HbA1c水平<7.0%且>70%時(shí)間處于范圍內(nèi) (70-180mg/dL)，并且12名患者中有11名減少或停止使用外源性胰島素–

-3名患者經(jīng)過至少12個(gè)月的隨訪，因此可評估，達(dá)到了消除嚴(yán)重低血糖事件 (SHE) 的主要終點(diǎn)（HbA1c <7.0%）和胰島素依賴性的次要終點(diǎn) –

-隨著公司向關(guān)鍵發(fā)展階段邁進(jìn)，試驗(yàn)范圍擴(kuò)大到招募約37名參與者–

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Vertex在美國糖尿病協(xié)會公布了VX-880治療1型糖尿病的1/2期研究的積極結(jié)果

波士頓–(BUSINESS WIRE)–2024年6月21日–?Vertex制藥公司(納斯達(dá)克股票代碼：VRTX) 今天公布了其 VX-8801/2期臨床試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)，VX-880是一種研究性干細(xì)胞衍生的完全分化胰島細(xì)胞療法，用于治療低血糖意識受損和嚴(yán)重低血糖事件 (SHE) 的1型糖尿病 (T1D) 患者。

這些更新的數(shù)據(jù)涉及12名在試驗(yàn)B部分和 C部分接受單次輸注全劑量治療的患者，與之前報(bào)告的VX-880試驗(yàn)的積極結(jié)果一致，并加強(qiáng)了這種療法的變革潛力。

在基線時(shí)，研究中的所有患者均未檢測到空腹C肽（內(nèi)源性胰島素分泌的標(biāo)志物），在篩選前一年有復(fù)發(fā)性SHE病史，并且平均每天需要39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）單位的胰島素。在一次全劑量VX-880輸注后，所有12名患者均在第90天出現(xiàn)胰島細(xì)胞植入和葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生。

在最近一次就診時(shí)，所有患者的血糖控制均得到改善，并達(dá)到艾達(dá)- 推薦目標(biāo)為持續(xù)血糖監(jiān)測中HbA1c低于7.0%和范圍時(shí)間高于70%。幾乎所有參與者（12人中的11人）在上次就診時(shí)都減少或停止使用外源性胰島素。所有患者在評估期間（從第90天開始）都消除了SHE。最后，所有三名至少有一年隨訪時(shí)間的患者，因此可評估主要終點(diǎn)，均達(dá)到了消除SHE的主要終點(diǎn)（從輸注后第90天開始），HbA1c<7.0%，以及胰島素依賴性的次要終點(diǎn)。

VX-880總體耐受性良好。大多數(shù)不良事件 (AE) 為輕度或中度，沒有與VX-880治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。如先前報(bào)道，有兩名患者死亡，均與VX-880治療無關(guān)。安全性總體上與研究中使用的免疫抑制方案、輸注程序和長期糖尿病并發(fā)癥一致。

“這些驚人的數(shù)據(jù)進(jìn)一步證明VX-880有望成為1型糖尿病的治愈療法，”卡門·博齊克，醫(yī)學(xué)博士，執(zhí)行副總裁，全球藥物開發(fā)和醫(yī)療事務(wù)部以及首席醫(yī)療官頂點(diǎn)“在我們計(jì)劃進(jìn)行關(guān)鍵性開發(fā)的同時(shí)，我們很高興獲得了監(jiān)管部門的批準(zhǔn)以擴(kuò)大研究招募范圍，并期待著為那些期待已久的變革性療法的患者推進(jìn)這一計(jì)劃。”

“我們迄今為止在這項(xiàng)研究中看到的數(shù)據(jù)非常令人興奮。干細(xì)胞衍生的胰島可以像天然人類胰島一樣調(diào)節(jié)血糖控制，”皮奧特·維特科夫斯基，醫(yī)學(xué)博士，哲學(xué)博士，外科教授兼胰腺和胰島移植項(xiàng)目主任，芝加哥大學(xué)醫(yī)學(xué)院是這項(xiàng)研究的研究人員之一，也是Vertex的VX-880指導(dǎo)委員會“幾項(xiàng)關(guān)鍵血糖指標(biāo)的顯著改善、嚴(yán)重低血糖發(fā)作的消除以及對外源性胰島素的依賴的減少或完全消除，有可能從根本上改變1型糖尿病的治療前景，并減輕該疾病給患者帶來的巨大負(fù)擔(dān)。”

這些數(shù)據(jù)是在美國糖尿病協(xié)會第八十四屆科學(xué)會議在2024年6月21日， 在佛羅里達(dá)州奧蘭多在一次受邀演講中，題為“干細(xì)胞替代臨床試驗(yàn)的最新進(jìn)展”，作為聯(lián)合艾達(dá)/IPITA 研討會從3:45開始 –美國東部時(shí)間下午 5:15。

關(guān)于VX-880

VX-880是一種研究性同種異體干細(xì)胞衍生、完全分化、產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞療法，采用專有技術(shù)制造。VX-880正在針對患有低血糖意識受損和嚴(yán)重低血糖的T1D患者進(jìn)行評估。VX-880有可能通過恢復(fù)胰腺胰島細(xì)胞功能（包括葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生）來恢復(fù)人體調(diào)節(jié)血糖水平的能力。VX-880通過輸注到肝門靜脈輸送，需要長期免疫抑制治療以保護(hù)胰島細(xì)胞免受免疫排斥。VX-880試驗(yàn)已擴(kuò)展到目前活躍并正在招募的其他站點(diǎn)我們，加拿大， 和歐洲。

VX-880已獲得美國食品和藥物管理局頒發(fā)的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法 (RMAT) 和快速通道認(rèn)證。我們FDA和 PRIME指定歐洲藥品管理局。

關(guān)于VX-8801/2期臨床試驗(yàn)

這項(xiàng)臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)1/2期、多中心、單組、開放標(biāo)簽研究，研究對象為患有低血糖意識受損和嚴(yán)重低血糖的1型糖尿病患者。該研究設(shè)計(jì)為一項(xiàng)連續(xù)、多部分的臨床試驗(yàn)，旨在評估VX-880的安全性和有效性。

最初的17名患者研究已全部入組。14名患者已在研究的A、B和C部分接受給藥，其余患者將很快接受給藥。12名患者在B和C部分接受了單次輸注全劑量治療。

在基線時(shí)，研究中接受治療的所有14名患者均未檢測到空腹C肽，在篩選前一年曾有復(fù)發(fā)性SHE病史，并且平均每天需要39.3（最小值，最大值；19.8，52.0）單位的胰島素。在輸注VX-880后，所有患者均在第90天表現(xiàn)出胰島細(xì)胞植入和葡萄糖反應(yīng)性胰島素產(chǎn)生。

根據(jù)迄今為止顯示的積極數(shù)據(jù)，該研究已擴(kuò)大到約37名患者。

關(guān)于1型糖尿病

1型糖尿病是由胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞的自身免疫性破壞引起的，導(dǎo)致胰島素分泌減少和血糖控制受損。胰島素缺乏會導(dǎo)致身體處理營養(yǎng)物質(zhì)的方式異常，從而導(dǎo)致高血糖水平。高血糖會導(dǎo)致糖尿病酮癥酸中毒，隨著時(shí)間的推移，會導(dǎo)致腎病/衰竭、眼病（包括視力喪失）、心臟病、中風(fēng)、神經(jīng)損傷甚至死亡等并發(fā)癥。

由于胰島素輸送系統(tǒng)的局限性和復(fù)雜性，1型糖尿病患者很難實(shí)現(xiàn)和維持血糖平衡。目前的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)并未解決該疾病的根本原因，除胰島素外，治療1型糖尿病的治療選擇有限；目前尚無治愈糖尿病的方法。

關(guān)于頂點(diǎn)

頂點(diǎn)是一家全球生物技術(shù)公司，致力于投資科學(xué)創(chuàng)新，為患有嚴(yán)重疾病的人創(chuàng)造變革性藥物。該公司已批準(zhǔn)了治療多種慢性、縮短壽命的遺傳疾病（囊性纖維化、鐮狀細(xì)胞病和輸血依賴性β地中海貧血）的根本原因的藥物，并繼續(xù)推進(jìn)這些疾病的臨床和研究項(xiàng)目。頂點(diǎn)公司還擁有涵蓋多種治療方式的強(qiáng)大的臨床研究療法渠道，治療其他嚴(yán)重疾病，對其中的致病人體生物學(xué)有深入的了解，包括急性和神經(jīng)性疼痛、APOL1介導(dǎo)的腎臟疾病、IgA腎病、常染色體顯性多囊腎病、1型糖尿病、1型強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良癥和α-1抗胰蛋白酶缺乏癥。

頂點(diǎn)成立于 1989年，全球總部位于波士頓，國際總部位于倫敦。此外，該公司在以下地區(qū)設(shè)有研發(fā)基地和商業(yè)辦事處：北美，歐洲，澳大利亞，拉美，以及中東。頂點(diǎn)一直被公認(rèn)為業(yè)內(nèi)最佳工作場所之一，包括連續(xù) 14 年被評為科學(xué)雜志最佳雇主榜單和《財(cái)富》雜志100家最佳雇主之一。

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